國家葯監局答每經問：前5月已批准24個罕見病藥物上市

每經記者：李宣璋    每經編輯：陳星

6月14日，國新辦舉行國務院政策例行吹風會，介紹《深化醫藥衛生體制改革2024年重點工作任務》（以下簡稱《任務》）有關情況。

《任務》提出，深化藥品審評審批制度改革。制定關於全鏈條支持創新葯發展的指導性文件。加快創新葯、罕見病治療藥品、臨床急需藥品等以及創新醫療器械、疫情防控葯械審評審批。

近年來，我國藥品審評審批改革不斷推進，相關部門對創新葯有什麼支持性政策？

國家葯監局副局長黃果在回答《每日經濟新聞》記者上述提問時表示，創新是推動醫藥產業高質量發展，滿足群眾不斷提升的用藥需求的關鍵因素。近年來，國家葯監局通過深化藥品審評審批制度改革，鼓勵、引導和服務藥品創新研發，不斷完善標準、優化程序、提高效率、改進服務，釋放加快「新葯好葯」上市的政策紅利，一大批創新葯、創新醫療器械獲批上市。

近年來，國家葯監局深化藥品審評審批制度改革，鼓勵、引導和服務藥品創新研發。圖為遼寧成大生物股份有限公司生產技術人員在原液車間工作。 新華社圖

罕見病藥物上市數量大增

黃果表示，據統計，2022年至今，已累計批准創新藥品82個、創新醫療器械138個，僅今年前5個月已經批准了創新葯20個、批准了創新醫療器械21個，其中既有大家比較關心的像cart、單克隆抗體等新生物技術產品，也有創新中成藥，還包括採用全磁懸浮技術的人工心臟產品等。無論從數量還是質量來看，都處於全球前列。

在健全鼓勵創新機制方面，針對重點產品，按照「提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動」的原則，在標準不降低、程序不減少的前提下，改進和加強溝通交流服務，讓註冊申請人及早夯實研究基礎，可以「少走彎路」。同時，持續貫通「突破性治療藥物」「附條件批准」「優先審評審批」「特別審批」等四條快速通道，加速推進臨床急需、重大疾病防治等新葯的審評審批。

在服務臨床用藥需求方面，將臨床急需的短缺葯、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創新疫苗等納入加快審評審批範圍，鼓勵以臨床為導向、以患者為中心的藥物研發。「這裡還有一組數據，例如大家比較關注的罕見病治療藥物，2022年批准上市3個，2023年批准45個，2024年前5個月已經批准24個，可以說罕見病治療藥物上市數量大幅增加，讓很多罕見病患者不再無葯可治，能夠切實受益。」

在接軌國際審評標準方面，從2017年6月加入國際人用藥品註冊技術協調會（ich）以來，至今已經採納實施了全部68個ich指導原則，這意味著我國藥品審評的技術要求與國際全面接軌，也意味著我國的藥品監管部門、製藥企業、研發機構可以更多參與國際規則和標準從制定到實施的全過程，還意味著全球同步研發的新葯可以按照同樣的規則，在我國同步申報、同步上市。

「目前，已經有創新葯利用國際多中心臨床數據在我國實現了『全球首發上市』，這可以讓我國患者更早更快享受到全球最新的藥物研發成果。」黃果說。

確保中選產品降價不降質

圍繞藥品和耗材的集采，國家醫保局副局長黃華波表示，集中帶量採購中選產品的降價空間主要來源於企業營銷成本的節約，集采通過彙集全國醫療機構的需求量形成一個採購標的，引導企業公平競爭產生合理的價格，一旦中選，產品可以按照採購合同直接銷往醫院，醫院按照承諾的採購量，按時完成採購，並且優先採購和使用中選產品，由此大幅壓縮了藥品生產企業營銷成本。

同時，集采有一項措施，要求醫療機構及時結清企業貨款，還有通過醫保基金預付政策予以支持，這樣有效解決了原來回款周期特別長的問題，為企業節省了大量資金成本。這些流通環節中成本的節約是主要的降價空間。通過價格競爭讓利給人民群眾。

黃華波表示，為確保中選產品降價不降質量，主要採取三方面措施：第一是設定質量入圍門檻。第二是建立質量監管協同機制。第三是開展臨床療效與安全性的真實世界研究。

每日經濟新聞