罕見病創新葯納入醫保,患者年自費由40萬降至4萬

2024年02月28日20:30:14 健康 1187
罕見病創新葯納入醫保,患者年自費由40萬降至4萬 - 天天要聞

據悉,今年1月1日起,全國正式執行新版國家醫保藥品目錄,新納入的罕見病用藥數量高達15種,創歷年新高,填補了10個病種的用藥保障空白。同時,重症肌無力等多年未得到解決、社會影響較大的罕見病治療用藥被納入目錄,讓特殊群體享受到更多便利和優惠。

據估計,我國約有17萬全身型重症肌無力患者。作為神經免疫性疾病中的罕見疾病,全身型重症肌無力的典型特徵是肌肉無力的反覆發生和易疲勞,並影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能,損害其活動能力和生活質量,救治不及時甚至會危及生命,不少患者因此患上了抑鬱等心理疾病。

臨床上,重症肌無力患者個體化差異較大,病程進展不同,疾病管理難度大。山東大學齊魯醫院神經內科主任醫師趙玉英指出,「長期以來,全身型重症肌無力患者的治療依靠專家經驗判斷和傳統治療方案,傳統藥物雖能改善患者的肌無力癥狀,但其在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足,加之很大一部分患者發病時正值盛年,傳統藥物遠遠不能滿足患者生活和工作的需要。」患者迫切需要更好的臨床治療方式。

罕見病創新葯納入醫保,患者年自費由40萬降至4萬 - 天天要聞

專家強調,重症肌無力的理想治療目標是達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的「雙達標」狀態。但實現「雙達標」非常困難,也是當前重症肌無力的治療難點。患者為了達到微小狀態,往往需要面對傳統藥物治療帶來的種種問題,包括對血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠期腫瘤風險等。

作為突破性創新藥物,以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑作用機制獨特,能靶向清除IgG(免疫球蛋白G)抗體,且對非IgG免疫球蛋白影響很小,在起效時間、療效、安全性等方面特點突出。

趙玉英表示,該藥物的問世有望為重症肌無力患者實現疾病緩解和癥狀控制,達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的「雙達標」理想治療狀態,推動我國重症肌無力診療正式步入生物靶向治療新時代。

濟南市民60歲的王叔(化名)是創新葯艾加莫德加入醫保後的第一批受益者之一,據了解,王叔從2007年開始眼瞼下垂、視物模糊,並出現復視,其治療16年來從未間斷,甚至長期使用激素。然而,5個多月前,他的癥狀明顯加重,不僅雙眼都出現了眼瞼下垂、閉合不全,視物重影也很嚴重,四肢也沒有力氣,影響正常咀嚼和飲食。他用過激素衝擊、對症治療藥物、補液治療和免疫抑製劑後,癥狀都沒有明顯改善。

罕見病創新葯納入醫保,患者年自費由40萬降至4萬 - 天天要聞

「沒想到這麼快就能醫保報銷了!」新醫保目錄正式執行的第一天,王叔就用上了創新葯艾加莫德,第一個周期治療結束後,他的眼睛恢復正常。罕見病日到來時,他已經在山東大學齊魯醫院接受了第二個周期的艾加莫德治療了。王叔說:「視物清晰,渾身也有力氣,能正常飲食,給了我很大信心!艾加莫德納入醫保減輕了我們的經濟負擔,我們能第一時間用上新葯,也能長期用得起了!」

記者了解到,納入醫保目錄前,按照一年5個治療周期計算,全身型重症肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用約為40萬元左右;納入醫保後,濟南本地患者報銷比例為40%-81%不等,按照一年5個治療周期,符合報銷條件的患者,醫保報銷後年治療個人自付費用最低4萬多元。

「國家醫保惠民政策讓創新葯變得更親民了。」趙玉英表示,「保障罕見病患者用藥,對打通用藥保障『最後一公里』,實現醫保落地舉足輕重。作為臨床醫生,很開心看到在醫保政策的幫助下重症肌無力患者和家庭能切實獲益。相信越來越多的重症肌無力患者能儘快達到治療目標,實現正常生活。」

罕見病創新葯納入醫保,患者年自費由40萬降至4萬 - 天天要聞

據了解,為推動提升山東省重症肌無力的早診、早治及規範化診療和管理,山東大學齊魯醫院神經內科去年12月牽頭成立了山東省重症肌無力診療協作組,覆蓋本省16地市60多家醫院,並成立了重症肌無力專病門診。

近年來,面對罕見病診治的世界性難題,我國多措並舉加速破解罕見病診療和用藥保障之困,匯聚社會各界力量,持續探索罕見病診療工作的中國方案。尤其隨著國家醫保藥品目錄的動態調整和更新,越來越多的罕見病創新葯被納入,持續提升了罕見病患者用藥保障。

來源 | 大眾日報

編輯 | 符媚茹 張雯卿

來源:

• 15種罕見病用藥進醫保兩個月 有患者每月治療費省7萬元

• 罕見皮膚病創新葯進醫保大降價 惠及更多患者

• 天價「孤兒葯」進醫保大降價,8歲罕見病患兒受益

健康分類資訊推薦

79歲羅家英4度患癌後首次現身公開活動,回應病情,透露需要打荷爾蒙針;曾坦言「不會化療和電療」 - 天天要聞

79歲羅家英4度患癌後首次現身公開活動,回應病情,透露需要打荷爾蒙針;曾坦言「不會化療和電療」

此前,演員羅家英在接受採訪時透露,他第4次患癌,最多剩下9年壽命。羅家英坦言,自己不會做化療和電療,「我會舒舒服服再見」,引發關注。 7月9日,羅家英出席了某電影節的活動,這也是他透露病情後首次現身公開活動。從媒體發出的視頻中可以看到,羅家英神采奕奕,配合現場拍照需求,也熱情與大家打招呼。 在被問及身體情...
心疼!8歲小孩遭醉漢用椅子砸頭,「要做開顱手術」 - 天天要聞

心疼!8歲小孩遭醉漢用椅子砸頭,「要做開顱手術」

7月6日晚,雲南昆明一名8歲男童騎車路過一家牛肉火鍋店時,被醉酒男子用塑料椅子砸中頭部。CT檢查報告單顯示,男童右側頂部顱內腦外出血,右側頂骨局部向內凹陷,最深處深達0.7厘米。孩子頭部右側頂骨局部凹陷,最深處達0.7厘米醫院檢查結果家屬稱,醫生建議立即做手術,打開腦蓋骨把凹陷的部分進行修復並清理淤血。事發現...
八段錦、穴位敷貼……中醫減重營有不少「獨門絕招」 - 天天要聞

八段錦、穴位敷貼……中醫減重營有不少「獨門絕招」

(人民日報健康客戶端記者 周學津 劉靜怡)7月,多家中醫「減重營」火了。「目前,醫院裡有20多位患者加入減重夏令營,現在看下來效果不錯。7天時間裡,減得最少的輕了8斤,最多的輕了16斤。」武漢市第一醫院中醫部主任楊家耀介紹告訴人民日報健康客戶端記者,他們所做的並非單純的減重,而是全面的體重管理,既幫助胖人減...
這個睡覺姿勢突然走紅!醫生緊急提醒! - 天天要聞

這個睡覺姿勢突然走紅!醫生緊急提醒!

7月以來我國出現今年來最強高溫過程山東、江蘇、安徽等地熱到直接破紀錄最近網上流行「抱著冬瓜睡覺」據說可以有效防暑降溫大冬瓜保質期長,還不貴買不了吃虧,買不了上當無論男女老少還是小寵物都可以擁有一個屬於自己的冬瓜但也有很多人有疑問外面熱成這樣
一夜之間,網友都在「抱冬瓜睡覺」,醫生緊急提醒 - 天天要聞

一夜之間,網友都在「抱冬瓜睡覺」,醫生緊急提醒

奇怪!為什麼最近「人手一根冬瓜」?7月以來我國出現今年來最強高溫過程不少地方熱到直接破紀錄最近網上流行起「抱著冬瓜睡覺」據說可以有效防暑降溫保質期長,還不貴買不了吃虧,買不了上當無論男女老少還是貓貓狗狗都可以擁有一根屬於自己的冬瓜但也有很多
熱得痒痒癢?別只怪天氣,可能是這些原因讓你坐立難安 - 天天要聞

熱得痒痒癢?別只怪天氣,可能是這些原因讓你坐立難安

生活中,不少人會遇到這樣的情況:一運動、吃熱飯,或者天氣變熱時,身上就莫名發癢,有時還會起小紅疹子,讓人忍不住想抓撓。這到底是怎麼回事呢?下面就來詳細說說一熱身上就癢的常見原因及應對辦法。一、膽鹼能性蕁麻疹這是一熱就癢最常見的原因之一。