自30多年前發現囊性纖維化跨膜調節因子(CFTR)基因缺陷以來,囊性纖維化治療的格局不斷發生變化。在全球醫學界針對囊性纖維化研究與臨床照護方面的共同努力下,使用高效藥物治療疾病成為目前的重點,而不僅僅是控制CFTR功能障礙的下游效應(即粘液阻塞、感染和炎症)。
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