今年六月，《新英格蘭醫學雜誌》發表了一項小型臨床試驗結果，在該研究中，14名帶有罕見突變(錯配修復缺陷，dMMR)的局部晚期直腸癌患者，在接受實驗性免疫治療後，奇蹟般地讓腫瘤「消失」，病情全部康復了。
一、史無前例！實驗性癌症治療患者100%康復
在該項2期臨床試驗中，為了驗證免疫治療藥物Dostarlimab的療效，共招募了14位局部晚期的直腸癌患者，每3周給患者服藥一次，持續6個月。
而經過實驗結束後6-25個月的隨訪，參與研究的所有患者都沒有發現癌症複發的跡象，且無需再進行手術、放療和化療等標準治療。
更令人驚喜的是，沒有一名患者報告3級或以上不良反應。可以說，該藥物讓患者們的腫瘤全部消失，治癒率達到100%。
患者用藥前後對比
消息一出，很多人為之興奮，很多癌友感覺自己又有葯可治了。不過，也有人提出疑問：該藥物不是還在臨床試驗階段嗎？臨床試驗說行就一定行？萬一臨床應用後效果不好怎麼辦？
臨床試驗，有人把它當做「最後的希望」，有人卻認為是去當「小白鼠」而產生抗拒感。面對一些利好的結果，癌症朋友又該如何正確看待而？小艾今天就給大家好好講一講。
二、臨床試驗的結果靠譜嗎？
創新生物葯研發是一個艱難又漫長的過程，開展臨床試驗，就是要收集臨床數據建立模型，然後去評估藥物的療效和安全性。
臨床試驗一般分為I、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
- Ⅰ期臨床試驗主要是研究人對新葯的耐受性，提出初步的、安全有效的給藥方案，以指導下一階段的臨床試驗。
- Ⅱ期臨床試驗是治療作用初步評價階段。其目的是在觀察藥物安全性的同時，對藥物的有效性和其他特徵進行初步的探索，是Ⅲ期臨床試驗的風向標。
- Ⅲ期臨床試驗是治療作用確證階段。這一階段將對藥物的安全性和有效性進行更深層次的研究。
- Ⅳ期臨床試驗主要是是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關係，改進給藥劑量等。
在不少患者的思維定勢中，「臨床試驗」只是科學研究，研究結果是否靠譜還很難說。
事實上，在臨床試驗中，通過專業化協作化的工作，一支由特定的研究醫生、研究護士、臨床協調員組成的專業團隊，會嚴格把控試驗流程，並對受試者進行仔細的看護。患者隨機被分配到對照組中，接受現有的標準療法。
所謂標準療法，即是目前已被證實有效的、臨床廣泛應用的方案。目前在我國進行較多的是藥物二期、三期臨床試驗，大多是國外已經上市的藥物，或我國仿製國外的新葯，技術已經比較成熟。因此臨床試驗在遵循科學原則、法律法規、倫理原則的前提下，排除部分造假情況，四期試驗下來，最終結果具有較大的可靠性。
三、癌症「無藥可救」時，參加了臨床試驗一定能「如願」嗎？
臨床試驗應是廣大晚期腫瘤患者治療的重要選擇項之一。但要成為試藥人，要想參加臨床試驗，一定要知曉以下3件事情。
1、臨床試驗不是當「小白鼠」
初次接觸「臨床試驗」治療方式時，大多數患者有懷疑或抵觸情緒，有的患者即使被告知有條件參加，心中也會打個問號，醫生是不是讓患者去做「小白鼠」呢？
其實，臨床試驗都是在國家葯監局認定的藥物臨床試驗機構進行，這些藥物臨床試驗機構一般是具有相當聲譽和科研能力的。同時，參加試藥，會簽訂具有法律效力的協議。每種藥品的試驗都會遵守嚴格的操作流程，整個流程也都有專業人員進行測試和看護，並不是隨便拿個葯給患者服用，在實驗過程中也會有諸多風險應對措施，所以並不能將參加臨床試驗簡單理解為「當小白鼠」。
2、參加臨床試驗，獲益可能性較大
《柳葉刀》一項基於美國國家癌症研究所（NCI）癌症治療評估計劃（CTEP）過去20年數據的分析研究論文表明，當前實體瘤1期臨床試驗的結果與過去相比已經有了長足的進步，在1期臨床試驗不同研究階段，不同類型的腫瘤患者治療相關死亡風險保持在1%以下（除了胰腺癌以外），且患者的獲益程度在近20年來發生了顯著的提高。而治療相關毒性則呈現降低趨勢且隨著治療時間的延長保持穩定。
具體來說，參加臨床試驗的患者，可能獲得：
①了解和使用最新的治療藥物；
②專業醫療團隊的監測和防控；
③檢查及治療費用的減免；
④一些基本補貼：采血、交通、營養等。
3、參加臨床試驗也不一定能「如願」
當然，臨床試驗也存在一些不確定因素，患者也需要承擔相應的風險。如訪視時間繁瑣刻板，患者可能耗費更多時間和精力；新葯可能不是增加療效而是出現毒性；被分到對照組，治療可能無效，達不到預期效果等。
不過，如果真的出現無法預料的突發情況，研究人員也會儘可能及時處理各種不良反應，當毒性不可耐受或藥物無效時，患者就需要退出試驗治療，更換臨床其他治療方案。
因此，總體而言，臨床試驗的積極意義還是比較大的，特別對於腫瘤患者而言，參與臨床試驗其實也算是治療手段之一。
四、如何獲得臨床試驗相關信息？
目前，國際上已有數百個由政府、企業、醫院創辦的公開性的臨床試驗登記註冊網站，影響力最大的是由美國政府創建的美國臨床試驗登記註冊網( clinicaltrials. gov) 和由世界衛生組織( WHO) 牽頭創建的國際臨床試驗登記註冊平台( ICTRP)。
「藥物臨床試驗登記和信息公示平台」是我國臨床試驗登記註冊網站，申辦者應當在開展藥物臨床試驗前在藥物臨床試驗登記與信息公示平台上進行登記，公開臨床試驗設計內容等信息。
需要注意的是，並非人人都適合參加臨床試驗，比如面對頻繁參與試藥來賺錢的「潛規則」應當拒絕。既然來參與臨床試驗，就是用自己的身體來檢驗藥物。如果關係到患者生死的大事都能夠潛規則，無異於謀財害命。且在參加之前，需先知曉其正規性。
絕大多數初診為不可根治的腫瘤患者，一些主診醫生的第一反應就是推薦篩選藥物臨床試驗，積極為患者創造嘗試新葯的機會，讓患者在試驗中，免費獲得傳統的或是最新的治療藥物。絕大部分受試者能從治療中獲益，普遍獲得更多的治療機會、更長的生存期，以及更高的生活質量，並在很大程度上減輕治療的經濟負擔。
在發達國家腫瘤患者中，15%以上的患者均積极參加到各類型的臨床研究中，而我國，這個數字不足3%。國外研究表明，在20年之中，患者參與臨床試驗經治療後的緩解率大大提高，且治療相關死亡率並沒有明顯增加。足以說明，臨床試驗的安全性還是較為有保證的。
參考資料：
[1]《藥物臨床試驗數據公開制度研究及啟示》.中國新葯雜誌.2017-05-15
[2]《中國藥物臨床試驗機構備案情況分析》.中國臨床藥理學雜誌.2021-02-28
[3]《臨床醫學試驗主方案概述及其應用》.中國臨床醫學.2019-10-25
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