中國是名副其實的「癌症大國」。世界衛生組織國際癌症研究機構（IARC）發布的全球癌症負擔數據顯示，2022年全球新發癌症近2000萬例，死亡近1000萬例。其中，482萬例新發癌症和257萬例癌症死亡發生在中國。
在這種情況下，提高癌症藥物的可及性水平就顯得更加重要。其中，化療藥物是治療是目前治療腫瘤的主要手段之一，這些藥物能作用在腫瘤細胞生長繁殖的不同環節上，抑制或殺死腫瘤細胞。培美曲塞就是這樣一種藥物，作為一種注射類化療藥物，臨床上常用此葯治療惡性胸膜間皮瘤和肺癌，此葯也常與鉑類藥物聯合使用，從而達到更好的治療效果，改善患者的生活質量。
然而，這種臨床常用的化療葯此前卻較為昂貴。根據某地方醫保局2019年公布的培美曲塞原研葯價格信息：注射用培美曲塞二鈉兩種規格0.5g、100mg的中標價格分別為10450.00元/盒、3060.00元/盒調整。在這樣的價格之下，即使這種藥品可以通過醫保報銷，但是患者如果長期用藥，日積月累，所要負擔的藥費也不是普通家庭所能輕易承受的。
不過，很多患者應該都已經發現，這兩年這種葯的價格降低了很多，不僅原研葯的價格大幅下降，而且醫院裡更便宜的國產葯也越來越多。為什麼會出現這樣的情況呢？價格更便宜的國產葯療效、質量又怎麼樣呢？別急，讓筆者給你一一道來。
培美曲塞為什麼突然變得便宜了？
答案其實很簡單，因為它被我們國家「集采」了。
所謂「集采」，其實是藥品集中帶量採購，這是黨中央和國務院高度重視和重點推進的醫改工作之一，也是「三醫」聯動改革的重要一環。如果你覺得這個詞語不夠容易理解，那我們可以換一個更接地氣的說法：國家級藥品「團購」。簡而言之，就是通過巨額的用量，以超級團購的巨大優勢，換來藥品的優質低價。
2019年1月，《國務院辦公廳關於印發國家組織藥品集中採購和使用試點方案的通知》正式發布，明確按照「國家組織、聯盟採購、平台操作」的總體思路，開展國家組織藥品集中採購和使用試點工作。首批試點在北京、天津等11個城市開展，中選藥品涉及25個品種，注射用培美曲塞二鈉就是其中之一。而因試點成效顯著，後來國家正式將集中採購政策擴圍到所有省份。此後，藥品集采覆蓋的地區範圍、醫療機構範圍、藥品種類持續擴大，目前已逐步實現常態化、制度化。五年多來，我國累計開展九批十輪國家集采，共納入374個品種，平均每批約中選41個品種。集采已經成為行業常態。
剛剛我們說到，藥品集中採購對於患者而言，最明顯的益處莫過於藥品價格的下降。那價格究竟下降了多少呢？以原研葯為例，我們可以通過表1直觀地感受到集采對於降低藥品價格的效果：
表1 集采前後藥品價格
可以看出來，在國家集采開展前後的幾個月里，原研葯的價格一路下降，先是因為集采帶來的價格壓力主動降價30％，然後在國家集采競標過程中價格又下降了60％，最後價格大概只有原來的四分之一。而國產仿製葯的價格就更便宜了，目前大多數仿製葯的價格連原研價格的一半都不到。這無疑為廣大癌症患者極大減輕了藥品費用負擔。不過這個時候有部分患者又提出了新的問題：國產仿製葯和原研葯的安全性和有效性一樣嗎？能放心用嗎？下面的文章能夠回答這個問題。
便宜的國產培美曲塞，能放心用嗎？
在回答這個問題之前，我們先來了解一個在醫學界已經為人所熟知，但對普通人可能還有點陌生的概念：真實世界研究。
顧名思義，所謂真實世界研究就是在真實世界環境中進行的研究。相對於藥物在研發過程中所開展的臨床試驗研究，它最大的區別在於其數據來源於藥物在現實世界中的使用。我們可以這樣來理解，傳統的藥物臨床試驗是在理想狀態下釣魚，如一個魚塘或者一個網箱，是高度控制的人工環境；而真實世界研究是在現實中釣魚，是真實的江河湖泊，是自然環境。這無異於能夠能直接地看出一個藥物的安全性和有效性。而隨著醫學科學的快速發展、信息技術的不斷進步，以及對醫療衛生循證決策的需求持續增加，近年來，真實世界研究日益成為醫療衛生領域關注的焦點之一。
對於集采中選仿製葯，相關部門就專門組織開展了這樣的研究，以證明其和原研葯在安全性、有效性上的一致。這項研究在2019年首次開展，由首都醫科大學宣武醫院藥學部牽頭，納入北京市部分特色明顯的醫療機構。第一批被納入集採的培美曲塞就是其中的研究對象之一，相關研究單位對原研葯和仿製葯在臨床實際應用的相關數據進行了全面對比。
本研究共計入組患者182例，其中仿製組入組患者85例，原研組入組患者97例。入組患者截止到觀察期為止總共進行了1012個周期的培美曲塞二鈉治療。其中仿製組85名患者進行了626個周期，原研組97名患者進行了386個周期。具體治療情況見表2：
表2 入組患者培美曲塞二鈉臨床使用情況
在有效性方面，研究選擇了5個指標進行比較，分別是：完全緩解（CR）、部分緩解（PR）、疾病穩定（SD）、疾病進展（PD）、客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）。其中，客觀緩解率（ORR）=完全緩解（CR）+部分緩解（PR），疾病控制率（DCR）=完全緩解（CR）+部分緩解（PR）+疾病穩定（SD）。最終研究結果表明，仿製組與原研組相比，客觀緩解率、疾病控制率相比無顯著性差異。具體數據詳見下表：
表3 仿製組與原研組療效一致性評價數據
而在安全性方面，培美曲塞的不良反應包括血液學毒性及非血液性毒性，非血液學毒性包括肝功能異常、皮疹、消化道毒性、腹瀉、乏力與脫髮。採用傾向性評分匹配後（一種統計學方法，用於消除研究組別之間的干擾因素），仿製組與原研組在毒性的總發生率及骨髓毒性及肝毒性上沒有顯著性差異。具體數據如下表。
表4 採用傾向性評分匹配後培美曲塞二鈉的不良反應觀察數據
通過上面這些翔實的數據，最後我們可以發現，仿製葯和原研葯在安全性和有效性方面是一致的，患者完全可以放心使用。在集採制度的作用下，這次真的「便宜也可以有好貨」。
其實，培美曲塞只是藥品集採的一個縮影。就像筆者上面說的，現在集采已經制度化、常態化，現在國家和地方每年都會開展，今年5月國家醫保局發布的《關於加強區域協同做好2024年醫藥集中採購提質擴面的通知》，就系統部署了今年的集采工作。未來，會有越來越多的質優價廉的藥品通過集采惠及廣大患者，讓更多患者可以長期用上優質優價的藥品。不僅如此，國家醫保局還會持續協同推進多主體改革措施，打好政策組合拳，讓集採的經濟效益和社會效益發揮到最佳，助力廣大患者真正實現「看病自由」。
作者 | 夢瑤
來源 | 中國醫療保險
編輯 | 符媚茹 張雯卿
熱點文章
• 醫保不會放棄任何一個群體，包括抑鬱症患者
• 替吉奧仿製葯pk原研葯：「實戰」效果不分伯仲！
• 打破品牌濾鏡，擁抱質優價廉集采中標葯
