關注全球創新葯研發進展，分析國內新葯註冊申報情況，了解全球在研創新葯積極/失敗臨床結果最新動態，掌握國產創新葯國際化、跨國企業創新葯在華動態.....盡在《葯融雲醫藥行業觀察周報》。
據《葯融雲醫藥行業觀察周報》數據統計，在2023.06.12-2023.06.18期間，有全球有這些創新葯研發取得階段性的進展呢？一起來看看。
1.迪哲醫藥EGFR-TKI「舒沃替尼」3期臨床在歐盟獲批
迪哲醫藥的高選擇性EGFR-TKI舒沃替尼一線治療EGFR20號外顯子插入（EGFRexon20ins）突變型晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的全球多中心、隨機對照、3期臨床試驗（悟空28，WUKONG28）近日獲歐盟批准開展。
靶向治療是EGFR敏感突變晚期NSCLC一線治療的首選方案，而EGFRexon20ins作為EGFR突變罕見靶點，傳統1-3代TKI治療效果都不甚理想。目前針對該靶點的一線治療仍以化療為主，尚缺乏有效的靶向治療藥物。
舒沃替尼全球研發進度查詢
圖片來源：葯融雲全球藥物研發資料庫
舒沃替尼是迪哲醫藥研發的一款針對多種EGFR突變亞型的高選擇性EGFR酪氨酸激酶抑製劑（TKI），也是一款針對EGFRexon20ins突變型晚期NSCLC的1類新葯。迪哲醫藥基於特有的轉化科學技術平台，從源頭突破難治靶點——EGFRexon20ins突變，並保留了舒沃替尼對EGFR敏感突變、T790M等多種突變的有效活性。
葯融雲資料庫顯示，舒沃替尼分別於2020年12月和2022年1月獲得中國、美國「突破性療法認定（BTD）」，成為迄今為止肺癌領域首個且唯一獲得中、美兩國雙BTD的I類新葯。
舒沃替尼獲得中國突破性療法認定-審評時間軸
圖片來源：葯融雲中國藥品審評資料庫
目前，EGFR-TKI是治療EGFR突變型晚期NSCLC的重要手段。奧希替尼、阿美替尼、伏美替尼三款第三代EGFR-TKIs 已經獲批上市用於治療一線EGFR 突變的NSCLC 患者；貝福替尼二線適應症率先獲批，三代EGFR-TKI 格局即將改變。
2.阿斯利康「依庫珠單抗」在中國獲批第三個適應症
阿斯利康的依庫珠單抗注射液在國內獲批新適應症，用於治療抗乙醯膽鹼受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重症肌無力（gMG）成人患者。
葯融雲資料庫顯示，這是繼陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症綜合征（aHUS）之後，依庫珠單抗在中國獲批的第三個適應症。截至目前，依庫珠單抗已在在全球多個國家和地區獲批多項適應症，並在拓展新適應症。
依庫珠單抗注射液（eculizumab，商品名：舒立瑞/Soliris）是一款C5補體抑製劑，通過選擇性抑制末端補體C5的激活來發揮作用。
依庫珠單抗在研適應症查詢
圖片來源：葯融雲全球藥物研發資料庫
全身型重症肌無力（gMG）是一種罕見的、慢性的，由神經肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病，主要表現為肌肉功能喪失、骨骼肌波動性無力及嚴重衰弱。乙醯膽鹼受體（AChR）抗體是MG最常見的致病性抗體，約80%的患者可檢測到AChR抗體，這意味著AChR抗體與神經肌肉接頭（NMJ）的信號受體結合，這種結合激活了補體系統。補體在先天免疫和抗體介導的免疫中起著重要作用，補體的激活導致膜攻擊複合物（MAC）的形成，從而導致神經肌肉接頭傳遞障礙，進而引發神經肌肉傳遞異常和與MG相關的特徵性肌肉無力。
3. 邁威生物抗IL-11單抗在美國獲批臨床
邁威生物研發的抗IL-11單抗9MW3811注射液臨床試驗申請正式獲得美國FDA批准，可針對特發性肺纖維化開展臨床試驗。
特發性肺纖維化是一種原因不明、以瀰漫性肺泡炎和肺泡結構紊亂、最終導致肺間質纖維化為特徵的疾病。9MW3811是其研發的靶向人白介素-11（IL-11）的人源化單克隆抗體，可高效阻斷IL-11下游信號通路的活化，抑制IL-11誘導的病理生理功能，從而達到對纖維化疾病和腫瘤的治療效果。
葯融雲資料庫顯示，9MW3811已在澳大利亞、中國、美國三地分別獲批開展臨床試驗。其中，2023年2月在澳大利亞開展的臨床試驗處於劑量爬坡階段，階段性數據顯示其安全性良好。後又於3月，收到國家藥品監督管理局核准簽發的《藥物臨床試驗批准通知書》，用於晚期惡性腫瘤和特發性肺纖維化的臨床試驗獲得批准。
9MW3811國內獲批臨床耗時69天
圖片來源：葯融雲中國藥品審評資料庫
4. 羅氏神經罕見病新葯「利司撲蘭」適應症拓展在華獲批
羅氏（Roche）的神經罕見病創新藥物利司撲蘭口服溶液用散的適應症拓展，已經獲中國國家葯監局（NMPA）批准。此次獲批則將利司撲蘭的適用人群拓展至16日齡及以上的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者。
SMA是一種嚴重的進行性神經肌肉疾病。根據中國《脊髓性肌萎縮症多學科管理專家共識》，流行病學研究表明，約80%患者在出生後18個月內起病。該病通常由運動神經元生存蛋白（SMN）的缺失或功能異常所致，患者運動、呼吸、吞咽以及脾臟、心臟、胰腺等多器官均會受影響，甚至威脅生命。
人體內的SMN1基因和SMN2基因可以生成SMN蛋白，SMN1基因佔主導作用，SMN2基因產生約10%的SMN蛋白。利司撲蘭是一種SMN2基因mRNA剪接修飾劑。它通過雙位點特異性調控SMN2（SMN1的同源基因）的剪接，促進保留外顯子7，提高功能性SMN蛋白水平。該葯還可穿透血腦屏障，分布於中樞和外周，提高全身多系統SMN蛋白水平，且保持穩定。
利司撲蘭口服溶液用散-審評時間軸
圖片來源：葯融雲中國藥品審評資料庫
葯融雲資料庫顯示，目前全球共有三款SMA治療藥物上市，分別是諾西那生（nusinersen）、利司撲蘭（risdiplam）和onasemnogene abeparvovec。國內已獲批上市的有諾西那生、利司撲蘭。
利司撲蘭口服溶液用散，用於治療2月齡及以上SMA患者。這是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。2023年3月份該葯進入了醫保目錄，大幅減輕了患者負擔，提升了治療可及性。
5.康哲葯業創新鼻噴霧劑獲批，用於癲癇發作急救
康哲葯業引進的5.1類新葯地西泮鼻噴霧劑上市申請已獲得批准，是國內首個地西泮鼻噴霧劑。地西泮鼻噴霧劑是一種經鼻給葯的苯二氮卓類藥物，用於癲癇發作急救。
葯融雲中國藥品批文資料庫顯示，地西泮片目前擁有113個在使用批文，涉及國葯集團、科倫葯業、力生製藥、信誼製藥、百正葯業、丹東醫創葯業、長征葯業等生產企業。地西泮注射液擁有23個在使用批文，涉及哈葯集團、倍特葯業、濟川葯業、三峽製藥等生產企業。
地西泮生產批文查詢（部分展示）
圖片來源：葯融雲中國藥品批文資料庫
癲癇是常見的一種神經系統疾病。約有30%的病人在使用了穩定的抗癲癇藥物後，仍出現不受控制的癲癇發作，這類疾病又被稱為叢集性癲癇發作，這種發作可以發生在成人和兒童中，也可以發生於各種類型癲癇，還可能一天之內發作多次。由於叢集性癲癇一般會突然發作，如果不能識別並提早干預，可能會導致嚴重的後果。
據悉，與靜脈注射地西泮相比，地西泮鼻腔噴霧劑的絕對生物利用度較高，變異性低。此外，它還具有多重優勢，包括：對多種癲癇發作類型有效；吸收迅速，起效快，患者間生物利用度一致；容易準備和使用（包括病人在意識未發生改變的時間間隔內）；具有持續的療效時間；副作用小或少。該產品不但為癲癇患者叢集性發作時提供有效、便捷、安全的急救治療以解救發作，還能極大地提高患者和照看者的生活質量。
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