2025年3月26日，香港大學醫學院召開新聞發布會，宣布成功完成香港地區首例CAR-T細胞治療末期多發性骨髓瘤患者，創香港引用內地製造先進細胞治療產品先例。
新聞發布會現場，圖片來源於香港經濟日報網
此位多發性骨髓瘤患者，通過香港指定患者藥物使用計劃（Named Patient Programme, NPP）接受了江北新區南京生物醫藥谷園區企業馴鹿生物伊基奧侖賽注射液治療，在細胞回輸一個月後，不僅取得顯著療效，且未出現嚴重併發症。
這一里程碑事件
標誌着全國首例國產CAR-T藥品
跨境供葯治療患者取得成功！
再一次驗證了
馴鹿生物伊基奧侖賽注射液的
卓越療效和安全性，
也為國產CAR-T藥物“出海”
走向國際市場
開闢出一條可行的新路徑
據香港癌症資料統計中心數據顯示，2022年香港地區多發性骨髓瘤發病率為2/10萬1，高於全球同期MM發病率（1.8/10萬2）。但截至目前，香港衛生署除2025年2月正式受理了馴鹿生物伊基奧侖賽注射液的新葯上市申請外，尚未批准任何一款骨髓瘤CAR-T藥品上市。基於迫切的患者需求，香港瑪麗醫院（香港大學醫學院教學醫院）自2024年下半年起，嘗試通過“指定患者藥物使用計劃（NPP）”為多發性骨髓瘤患者引用由馴鹿生物南京生產基地供貨的伊基奧侖賽注射液。
2024年11月，首例香港NPP患者的單采血樣從瑪麗醫院運送出，經南京祿口國際機場入境。得益於南京海關和南京市政府聯合發布公告，在江北新區試點實施的多部門聯合監管機制，特殊物品進出境審批效率大幅提升。同時，金陵海關駐江北辦事處聯合機場海關通過創新流程優化，將單采血到港後的口岸查驗及後續監管壓縮至數小時內，並實現了免X光機檢和開箱查驗，避免了運輸過程中的查驗對活細胞活性的影響。
2024年11月首例香港NPP患者血樣入境 並運抵馴鹿生物南京生產基地
2024年12月，由該患者單采血作為原料製備完成的CAR-T藥物，生產檢驗完成後，經金陵海關駐江北辦事處和機場海關的聯合查驗後，順利復運出境。同時，江蘇省葯監局高效審批並開具成品出口銷售證明，保障了藥物的順利出口。12月31日，藥物送達瑪麗醫院病房，回輸至患者體內。令人欣喜的是，2025年2月初，患者在接受細胞回輸1個月後，取得顯著療效，且未出現嚴重併發症。
馴鹿生物創始人、董事長兼首席執行官張金華女士表示：
“我們非常高興地看到，香港地區首位接受伊基奧侖賽注射液治療的NPP患者已經取得顯著療效。我們向這位患者表示祝賀，同時也為馴鹿團隊的努力感到自豪。這一成果來之不易，凝聚了多個團隊數月的堅持與拼搏。這個消息令我們倍感振奮，也再次印證了伊基奧侖賽注射液的顯著臨床價值，以及‘南京生產、供應境外’的創新模式的可行性，為國產CAR-T藥物的國際化探明了一條可行路徑。
我們由衷感謝香港大學瑪麗醫院鄺沃林教授及其團隊專業、高水平的診療，同時感謝南京海關、金陵海關、祿口機場、臨空經濟示範區及江北新區為幫助生物醫藥企業解決藥物跨境航空物流瓶頸提供的創新、高效的支持。
時值國際骨髓瘤關愛月，這一好消息無疑是對患者和團隊最好的鼓舞。我們期待與更多國際醫療機構合作，共同推動國產CAR-T療法在全球範圍內的應用，讓更多患者受益。”
指定患者藥物使用計劃（NPP）
香港指定患者藥物使用計劃（NPP）允許醫生在藥物尚未在當地註冊上市的情況下，為急需治療的患者提供該藥物。NPP審批速度快，為香港地區患者提供了嘗試最新藥物的機會，滿足了臨床急需患者的需求。
多發性骨髓瘤（MM）
多發性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統惡性腫瘤。根據Globocan數據，2022年全球多發性骨髓瘤發病率為1.8/10萬。據香港癌症資料統計中心數據，2022年香港地區多發性骨髓瘤發病率為2/10萬。儘管當前抗骨髓瘤治療取得了進展，但MM仍大多無法治癒，且易多次複發，並傾向於對多種類別的藥物產生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰。因此，對於複發或難治性MM的治療，除了當前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實現深度且持久的療效。
馴鹿生物
馴鹿生物成立於2017年，是一家行業領先的專註於研發、生產和銷售創新細胞療法的生物製藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物為創新基石，並向自身免疫性疾病領域和抗體類藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發現、臨床研發、註冊申報到商業化的全流程能力。
公司現有10餘款處於不同研發階段的創新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發的全球首個全人源CAR-T產品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（福可蘇®）已於2023年6月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市，用於治療既往經過至少3線治療後進展（至少使用過一種蛋白酶體抑製劑及免疫調節劑）的複發或難治性多發性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前線適應症用於治療2-3線多發性骨髓瘤(MM)已進入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國和美國已獲得多個自身免疾性疾病的新葯臨床試驗申請（IND）許可。同時，針對淋巴瘤的雙靶點（CD19/CD22）產品CT120即將進入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用於治療複發難治多發性骨髓瘤的產品IASO118已在中國獲得IND許可。
除細胞療法產品外，公司的全人源靶向CD19抗體產品IASO-782，已在中國和美國獲得治療多個自身免疫性疾病的IND許可，同時仍在探索更多的自身免疫性疾病適應症。公司先後和海外細胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成全球商業拓展授權或研發合作，積極探索新一代細胞療法產品的開發。
馴鹿生物依託其強大的管理團隊、創新的產品管線、自有的GMP生產和先進的臨床開發能力，全力以赴為中國及全球患者帶來變革性、可及的創新療法和治癒的希望。
來源：南京生物醫藥谷
擬稿：張甜甜 曹麗珍
審核：錢妍妍
發布：張軍
