医保药品目录谈判，让一些常见病用药的价格降了下来，惠及广大患者。还有多种罕见病用药通过谈判进入医保目录，让罕见病家庭从对天价药望而却步，到用得起用得上，迎来了希望。一位名叫小石头的男孩，他就是因为医保谈判，从“治不起”到“站了起来”。
小石头今年7岁，来自山东济南，在11个月大的时候被确诊脊髓性肌萎缩症。曾经一年上百万元的治疗费用，让这个家庭陷入了绝境。2021年，特效药诺西那生钠通过谈判纳入医保药品目录，从70万元一针到现在3万元一针，价格大幅降低，让小石头有了生的可能。
2021年医保药品目录谈判报道，让记者结识了这个家庭。在山东济南，记者再一次见到了小石头。
午睡后，小石头正准备去上康复课。确诊后，每天他都要进行康复治疗，来延缓肌肉的萎缩。
现在，小石头的状态越来越好，也让这个家庭有了盼头。
小石头父亲 马恒祥：2021年12月3日（新目录）公布以前，家里是没有笑容的，看不到未来在哪里，就只能过一天是一天。自从公布以后，我可以持续给他用药，这几年他一直在进步，整个身体状态越来越好，所以家里的笑声笑容也多了。
脊髓性肌萎缩症，发病率大约为万分之一，是一种高致亡性、致残性的神经肌肉病。患者多在婴幼儿期发病，出现全身性的肌无力和肌萎缩，小石头的父母就是在他6个月的时候，发觉到了异常。
病情虽然严重，但脊髓性肌萎缩症并非无药可医。诺西那生钠就是这些患儿的希望。然而，罕见病药物的价格，却成了拦路虎。2019年，国内引进了诺西那生钠，价格为第一针70万元，年费用超百万，且需终身使用，小石头一家，也被高昂的价格挡在了门外。2020年，这款药在国内的价格降到55万元，虽然仍然非常昂贵，但也让小石头一家动了凑钱打针的想法。
小石头父亲 马恒祥：我当时想第一年交了这个钱之后，第二年只能说我拼尽自己的能力，不管是借也好，还是怎么弄也好，或者说卖掉家产，尽量能多给他用两年药。
终于，小石头用上了诺西那生钠。但这第一针就掏光了全家的积蓄，下一针的钱去哪儿凑，马恒祥也不知道。
就当马恒祥在为小石头的下一针发愁时，2021年医保药品目录谈判开始了，诺西那生钠这款药就在其中。
小石头父亲 马恒祥：当时我是在单位里，是别人发给我，说快看医保，我这时候打开手机，看到在名单里面有这个药，虽然之前幻想过很多遍，当这个药纳入医保以后自己的样子，但实际上真正当我看到白纸黑字的那一刻，反而很平静。我觉得是一种重压之下如释重负，一切都空白了的感觉，这是第一反应，第二反应是眼泪哗哗往下流。因为当时是在上班，不能特别流露感情，我记得我是趴在办公桌上，手机放在下面，眼泪哗哗哗流。后来再看病友群里，有在家里蒙着被子哭的，有为了不让孩子看见跑到阳台上哭的，有在厕所哭的，还有从单位跑到楼梯间哭的。
最终，诺西那生钠的价格从55万元降到3万多元一针，根据疗程，每年需要打三针，算上报销，马恒祥这样的家庭基本能够承受。
小石头父亲 马恒祥：我们知道大体有一个范围，一年支付是多少，但真公布的时候，谁都没有想到，不能说它便宜，起码和天价药比起来，它是地板价。我们当时交了55万，和这个价格对比是少很多，而且从全国范围来说，减轻了大多数患者的用药负担。
记者：55万元一针到3万元一针对家庭来说意味着什么？
小石头父亲 马恒祥：意味着我想想办法是可以持续用药的。但是55万或70万一针的时候，想持续用药，99%的家庭我觉得是不可能的。
记者 郑怡哲：你觉得还可以往下降吗？
小石头父亲 马恒祥：我觉得是可以再往下降的，因为现在有不同的厂家、不同的药品在竞争，后续SMA（脊髓性肌萎缩症）的药物会越来越多。
在向阳而生的路上
拼尽全力
目前，山东济南当地的脊髓性肌萎缩症患者参保人共计49人。医保局统计涉及治疗药品总费用1136.35万元，其中医保支付747.96万元。显著减轻了当地患者的负担。
能够持续用药的小石头有了向命运发起挑战的底气，但药物只是一方面，坚持不懈的康复训练同样重要，对于这个家庭来说，医保谈判给他们带来了希望，在向阳而生的路上，还需要他们付出很大努力。
平常和蔼可亲的爸爸马恒祥，一走进康复室，就换了一副严肃的面孔。
小石头父亲 马恒祥：他是从哭开始训练的。上第一堂课的时候，只有一岁两个月，第一次上课40分钟，哭了40分钟，我和他妈妈浑身出汗，又紧张又心痛。
康复师：他是第一个来到我们这的SMA（脊髓性肌萎缩症）的小孩，当时的情况是，像一个海绵，像一个小豆腐一样，特别特别软，坐不住，头控也很差，自己抬头都抬不了一会儿。
这些常人轻松完成的动作，对小石头来说是一个又一个山头。在药物和康复训练的双重作用下，他正“一步步”地爬向更好未来。
2023年11月，6岁的小石头，终于凭借自己的双腿站了起来。
这一站，让小石头的家人倍感激动，但随后的一年中，小石头在站立方面却没有更显著的进步，对这个疾病足够了解的马恒祥也常常陷入挫败和自责之中。
小石头父亲 马恒祥：因为他已经到了这个疾病很难去突破的极限程度了。他是SMA（脊髓性肌萎缩症）的二型的判断标准，只能坐着是二型，能走就是三型。他可能后面再怎么努力，最大的运动能力就是现在这个样子。
有了可持续的药物后，虽然也难免会有失落的时刻，但马恒祥坚信，被困住的只是小石头的身体，他的人生依然充满无限可能。
小石头父亲 马恒祥：今年山东有一个孩子患有DMD的一种神经肌肉病，他考到了山大，高考分数很高，基本上只有手指头可以动了。
小石头父亲 马恒祥：这两年他身体的状况好多了，我们尽可能带他出去多看看世界。他走起来或者站起来，可能是一种美好的愿望，但是在这种愿望实现不了的情况下，他也可以活出价值，可以活出自己生命的生命力。
每个小群体都不放弃
生活才会有新的奇迹
这么一部短短的小石头成长记，看得人真是心绪难平。小石头跟记者打招呼时的那个精神，说将来长大要研究飞机时候的自信，有多让人难以置信，就有多让人喜出望外。在药物和康复的共同作用下，他不再是那块小小的、软软的“石头”，而是可以像爸爸期待的一样，去见识更大的世界，去憧憬发光的未来。
虽说小石头接下来的治疗注定还会遇到挑战，还将面临很多不确定，甚至是面对有限恢复的现实，但这不就是七年来加紧将罕见病用药纳入医保的意义吗？为患者争取时间，让他们从有药用不起、到有药可用，再到有药可选，让另一种可能的人生不再是奢望。推动着这个全世界最大的全民医疗保障网不断完善的意义也在于此，就是那句话：每一个小群体都不被放弃，生活才会有一个又一个新的奇迹。
（总台央视记者 杨阳 张萍 郑怡哲 曹宇 荣达）
来源： 央视新闻
