來源：【中國醫藥報】
□ 樊鳳輝
公開信息顯示，2025年美國食品藥品管理局（FDA）共批准22個創新生物製品上市。
從產品形態來看，2025年獲批品種呈現「抗體仍為主力、疫苗技術路線多元、細胞與基因治療產品佔比上升」的特徵。具體而言，在22個創新生物製品中，抗體及抗體衍生物共11個，細胞與基因治療產品5個，疫苗4個，蛋白類療法2個。
從創新屬性看，有8款產品具備「機制首創」或「同類首創」屬性；從疾病領域看，抗腫瘤和免疫調節藥物以7款獲批產品居於首位，全身用抗感染葯以6款產品緊隨其後，反映出腫瘤免疫、感染預防等領域仍是當前生物葯研發的核心賽道（詳見表）；22款獲批產品給藥方式多元，其中靜脈輸注類（8款）、皮下注射類（6款）、肌內注射類（5款）仍為主流方式，同時局部貼敷、鞘內注射、眼內植入等特色遞送技術紛紛湧現，標誌著「分子創新」與「劑型及給葯便利性創新」雙輪驅動格局形成。
在企業層面，默沙東與葛蘭素史克（GSK）各有2款產品獲批，體現了跨國葯企的系統性研發優勢；其餘企業均為單品獲批，這為中小型生物技術公司憑藉差異化「拳頭產品」切入細分賽道提供了廣闊空間。
抗腫瘤和免疫調節藥物
2025年美國FDA批准上市的7款抗腫瘤和免疫調節生物葯中，「新格式抗體（雙抗/ADC）迭代+給藥方式優化」成為核心創新方向，產品覆蓋實體瘤、血液腫瘤及自身免疫性疾病等多個領域，精準治療與臨床價值提升趨勢顯著。
Datopotamab deruxtecan（商品名：Datroway）是阿斯利康與第一三共聯合開發的靜脈輸注型TROP2靶向DXd-ADC，適用於既往接受過內分泌治療和化療的激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性不可切除或轉移性乳腺癌成人患者。該葯通過穩定的藥物遞送系統，將載荷精準送達腫瘤細胞，並通過調控每個抗體的載藥量（藥物抗體比率約為4），實現療效與安全性的動態平衡。該葯於2025年先獲常規批准用於治療乳腺癌，後經加速批准拓展至EGFR突變非小細胞肺癌（NSCLC）既往治療後人群，充分體現了TROP2-ADC在多種實體瘤適應證中的延展潛力。
Telisotuzumab vedotin（商品名：Emrelis）是艾伯維研發的全球首款c-Met靶向ADC藥物，採用靜脈輸注方式，適用於既往接受全身治療後、c-Met蛋白高表達的局部晚期或轉移性非鱗狀NSCLC患者。該產品以MMAE為藥物載荷，通過伴隨診斷技術精準定位c-Met高表達受益人群，體現「伴隨診斷驅動精準用藥」臨床理念。該產品通過加速批准上市，其臨床定位仍需後續確證性研究進一步明確。
Linvoseltamab-gcpt（商品名：Lynozyfic）是再生元自主研發的BCMA×CD3雙特異性抗體，適用於既往接受過至少四線治療（含蛋白酶體抑製劑、免疫調節劑及抗CD38單抗）的複發或難治性多發性骨髓瘤患者。該葯採用劑量遞增給藥方案及配套風險管理流程，且在患者達到深度緩解後可延長給葯間隔，實現「響應驅動型」給葯優化，有效降低患者的治療負擔。該產品通過加速批准上市，最終臨床獲益定位將取決於其後續的確證性研究結果。
Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph（商品名：Keytruda Qlex）是默沙東研發的皮下注射復方製劑，由Pembrolizumab與重組透明質酸酶Berahyaluronidase alfa結合而成。其獲批適應證覆蓋Pembrolizumab靜脈製劑所有適用的成人及≥12歲兒科實體瘤患者。該葯藉助透明質酸酶提升皮下組織通透性，將原本靜脈給葯的PD-1抑製劑轉化為皮下注射劑型，大幅縮短給葯時間、降低輸注資源佔用，是製劑工程與給藥方式創新驅動藥物生命周期延伸的典型成果。
Penpulimab-kcqx（商品名：Anike）是康方生物研發的一款採用免疫球蛋白G1（IgG1）亞型並進行Fc段改造的新型差異化抗PD-1單抗，其給藥方式為靜脈輸注，獲批適應證包括聯合順鉑/卡鉑與吉西他濱，用於複發或轉移性非角化型鼻咽癌（NPC）成人患者的一線治療，以及單藥用於接受過鉑類化療且至少接受過另一種後續治療後疾病進展的轉移性NPC成人患者。其創新聚焦於適應證拓展與臨床證據鏈完善。
Nipocalimab-aahu（商品名：Imaavy）是強生開發的一種抗體療法，適用於血清中存在乙醯膽鹼受體（AChR）抗體或肌肉特異性激酶（MuSK）抗體的全身性重症肌無力成人與12歲以上兒童患者。該葯通過抑制I gG回收降低致病性IgG水平，具備更廣泛的人群覆蓋與抗體亞型適配能力，為重症肌無力治療提供了新的靶向方案。
Sibeprenlimab-szsi（商品名：Voyxact）是大塚製藥研發的全球首款靶向APRIL通路的IgA腎病治療抗體，採用皮下注射方式，用於降低成人原發性IgA腎病患者的蛋白尿（存在疾病進展風險）水平。該葯通過下調B細胞/漿細胞致病性IgA生成發揮作用，憑藉蛋白尿替代終點獲得加速批准，後續需通過確證性研究驗證臨床獲益情況。
全身用抗感染藥物
2025年美國FDA批准上市的6款全身用抗感染生物葯，包括新一代COVID-19加強免疫產品、腦膜炎球菌與基孔肯亞熱等疫苗，以及呼吸道合胞病毒（RSV）預防性抗體與免疫缺陷替代治療產品。
Meningococcal Groups A，B，C，W，and Y Vaccine（商品名：PENMENVY）是GSK研發的五價腦膜炎球菌疫苗，適用於10~25歲人群預防A、B、C、W、Y血清群腦膜炎奈瑟菌引發的侵襲性腦膜炎球菌病。其新穎點/策略價值在於將ACWY多糖-CRM197結合疫苗與B組重組蛋白/外膜囊泡（OMV）抗原整合，實現單劑次免疫覆蓋五大血清群，從而有效減少接種針次，提升免疫接種的便捷性。
Chikungunya Vaccine，Recombinant（商品名：VIMKUNYA）是Bavarian Nordic公司研發的重組病毒樣顆粒基孔肯亞熱疫苗，適用於12歲及以上人群預防基孔肯亞病毒感染。該產品通過加速批准路徑，以免疫原性替代指標支持上市，提供了區別於減毒活疫苗的安全性方案與生產工藝路徑，其真實世界效果與長期安全性數據值得持續跟蹤。
COVID-19 Vaccine，Adjuvanted（商品名：NUVAXOVID）是Novavax公司研發的佐劑型蛋白亞單位納米顆粒疫苗，以穩定於預融合構象的全長SARS-CoV-2刺突（S）蛋白納米顆粒為抗原，配伍Matrix-M皂苷佐劑，用於預防SARS-CoV-2感染引發的COVID-19。其適應證覆蓋65歲及以上成人，以及12~64歲且伴有至少一種基礎疾病、存在COVID-19重症高風險的人群。作為非mRNA技術路線產品，該疫苗為加強COVID-19免疫提供了多元化選擇。
COVID-19 Vaccine，mRNA（商品名：MNEXSPIKE）是ModernaTX公司研發的mRNA疫苗，適用於預防SARS-CoV-2感染引發的COVID-19，其適應證覆蓋65歲及以上人群，以及12~64歲且伴有至少一種基礎疾病、存在COVID-19重症高風險的人群。該疫苗創新點在於聚焦刺突蛋白關鍵結構域（如NTD/ RBD），而非全長刺突，可提升免疫聚焦性並縮短轉錄本長度；其作為既往接種人群的加強免疫製劑獲批，體現了抗原工程層面的技術突破。
Clesrovimab-cfor（商品名：ENFLONSIA）是默沙東研發的半衰期延長型單克隆抗體，用於預防RSV引起的疾病。該產品可作為長效RSV中和抗體用於嬰幼兒，單次肌內注射即可覆蓋一個RSV流行季；且無論嬰兒出生體重如何，都可以相同的單次劑量給葯，提升了臨床應用的便捷性與接種流程效率。
Immune Globulin Intravenous，Humankthm，10% Solution（商品名：QIVIGY）是Kedrion S.p.A.研發的蛋白製劑，適用於治療成人原發性體液免疫缺陷。其創新價值體現在製劑形態上：10%液體靜注免疫球蛋白（IVIG）為即用型製劑，無需復溶，可適配原發性體液免疫缺陷等替代治療場景的臨床需求。
細胞與基因治療產品
2025年美國FDA批准的5款細胞與基因治療產品，持續聚焦罕見病與再生醫學領域，技術路線呈現「器械化遞送/組織工程」與「基因矯正」雙線並行的發展態勢。
Revakinagene taroretcel-lwey（商品名：ENCELTO）是Neurotech公司研發的植入式細胞基因治療產品，採用玻璃體內膠囊植入的給藥方式，用於治療成人特發性黃斑毛細血管擴張症2型（MacTel 2）。該產品是首個獲批治療MacTel 2的療法，可通過眼內植入的封裝細胞治療裝置持續釋放神經營養因子（如CNTF），實現「器械化持續遞送」的長程治療模式。
Prademagene zamikeracel（商品名：ZEVASKYN）是Abeona Therapeutics公司研發的一款基於自體細胞片的基因療法，適用於治療成人及兒童隱性營養不良型大皰性表皮鬆解症（RDEB）患者的創面。作為首個獲批用於RDEB的細胞基因治療皮膚移植物，其通過向自體皮膚細胞導入正常COL7A1基因，製備成表皮細胞片後移植，實現「自體細胞片+基因矯正+大面積創面重建」的治療目標。
Zopapogene imadenovec-drba（商品名：PAPZIMEOS）是Precigen公司研發的一款全球首創的非複製型腺病毒載體免疫療法，採用皮下注射給葯，用於治療成人複發性呼吸道乳頭狀瘤病。該療法聚焦HPV6/11相關病變，是該罕見病領域首批獲批的疾病修飾性生物療法之一，其創新點集中於載體-抗原策略與適應證的開創性突破。
Onasemnogene abeparvovec-brve（商品名：ITVISMA）是諾華研發的一次性鞘內給葯基因療法，用於治療2歲及以上、經確認存在存活運動神經元1（SMN1）基因突變的成人和兒童脊髓性肌萎縮症（SMA）患者。該療法將AAV9介導的SMN基因替代療法由靜脈給葯拓展至鞘內單次給葯，同時將適用人群擴展至2歲及以上SMA患者，實現了給葯途徑優化及可及人群拓展。
Etuvetidigene autotemcel（商品名：Waskyra）是Telethon Foundation研發的一款工程化細胞療法，採用靜脈輸注方式，適用於6個月及以上、攜帶Wiskott-Aldrich（WAS）基因突變且適合造血幹細胞移植但無合適供體的WAS綜合征兒童及成人患者。作為首個獲批用於WAS綜合征的基因治療產品，其通過體外採集自體CD34+造血干/祖細胞，經慢病毒載體導入功能性WAS基因後單次回輸，實現疾病的靶向治療。
其他領域生物葯
除抗腫瘤、抗感染及細胞與基因治療領域外，2025年美國FDA批准上市的其他領域生物葯亦展現出清晰的研發邏輯，差異化機制與長效化給葯成為亮點。
Garadacimab（商品名：Andembry）是CSL公司研發的抗活化型因子Ⅻ（FⅫa）單克隆抗體，用於預防遺傳性血管性水腫（HAE）發作。該葯從接觸系統上游阻斷級聯反應，區別於傳統C1-INH補充與激肽釋放酶抑制路線，為HAE臨床治療提供了全新機制路徑與長期預防方案。
Lerodalcibep-liga（商品名：Lerochol）是LIB Therapeutics公司研發的皮下注射蛋白製劑，可作為飲食控制與運動的輔助治療手段，用於降低高膽固醇血症成人患者（包括雜合子家族性高膽固醇血症）的低密度脂蛋白膽固醇水平。作為非抗體/非核酸的PCSK9抑制蛋白，其採用Adnectin（PCSK9結合域）與人血清白蛋白融合的重組融合蛋白結構，實現每月一次給葯；同時具備室溫下長期穩定保存的特性，便於患者自我注射與冷鏈外供應。
Depemokimab-ula（商品名：Exdensur）是GSK研發的長效IL-5人源化單克隆抗體，可作為附加維持治療藥物，用於以嗜酸性粒細胞表型為特徵的重度哮喘。該葯通過分子工程技術延長藥物在體內暴露的時間，實現每6個月一次皮下給葯，給葯間隔在同類生物製劑中實現突破性提升。
Narsoplimab-wuug（商品名：Yartemlea）是Omeros公司研發的全球首款凝集素途徑抑製劑，適用於治療2歲及以上兒童和成人造血幹細胞移植相關血栓性微血管病（TA-TMA）。作為靶向補體凝集素途徑的MASP-2抑制抗體，其在TA-TMA治療領域實現補體通路「凝集素支路」的差異化機制切入，且在獲批適應證上具備首創性。
總體呈現三大趨勢
總體來看，2025年美國FDA對創新生物製品的審批情況，揭示出以下三條顯著的行業趨勢。
第一，抗體類藥物仍是創新生物葯的「基本盤」，但創新重心正在向ADC、雙抗及皮下注射固定組合等「工程化創新」方向演進，分子設計、遞送技術與製劑工程對藥物價值曲線的重塑作用愈發突出。
第二，疫苗與抗感染生物葯的研發熱度顯著提升。新一代COVID-19加強免疫產品持續迭代，腦膜炎球菌、基孔肯亞熱等「非新冠」疫苗加速補位，加上RSV預防性抗體與免疫缺陷替代治療產品的上市，進一步強化了生物葯在「感染預防+高危人群保護」領域的地位。
第三，細胞與基因治療賽道發展加速，產品形態趨於多元。該領域仍以罕見病與再生醫學為核心，「裝置化持續遞送/組織工程」與「基因矯正/基因替代」兩條技術路線並行發展，標誌著該賽道正從單一產品突破走向可複製的平台化與產業化發展新階段。
此外，FDA的孤兒葯資格認定、優先審評、快速通道、突破性療法與加速批准等監管工具在2025年繼續高頻應用。22個獲批生物葯中，有10款產品獲得孤兒葯資格認定，7款獲優先審評資格認定，獲得快速通道與突破性療法資格認定的各6款，另有4款通過加速批准路徑上市。值得關注的是，其中出現3起與獲批直接相關的優先審評券（PRV）事件：VIMKUNYA因基孔肯亞熱疫苗獲熱帶病PRV；Waskyr a與ZEVASKYN均獲得罕見兒科疾病PRV。而PRV憑藉其可交易的資產屬性，已成為行業最具「現金化敘事」張力的政策工具之一。
［作者系泓惠醫藥科技（北京）有限責任公司首席科學家］
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