朗格漢斯細胞組織增生症（LCH）是一種組織細胞疾病，舊稱「組織細胞增生症X」。其特徵表現是組織細胞克隆性增殖和病理性朗格漢斯細胞的過量積累。最常見受累器官包括：骨骼（80%）、皮膚（33%）、腦垂體（25%）等。當危險器官受累時，如血液系統、肝、脾，患者有死亡風險，對治療反應不良，預後很差。
Erdheim-Chester病（ECD）是一種罕見的非朗格漢斯細胞組織增生症，舊稱「脂質肉芽腫」。ECD病變可累及全身各系統，最常見的受累系統包括：骨骼、心血管、呼吸、中樞神經等。一般癥狀包括發熱、乏力、盜汗、體重下降等。
朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病是由髓樣樹突狀細胞中MAPK途徑（最常見為BRAF V600E）的突變引起，因而導致兩種疾病既存在某些重疊又有其各自獨特的表現。
由於上述兩種疾病的罕見性，其診治存在一定挑戰，MEK抑製劑和BRAF抑製劑在應用中是近年來重要的進展。
免費臨床項目
BRAF抑製劑HLX208
試驗題目：一項評估HLX208片在BRAF V600E突變的成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）中的有效性、安全性和葯代動力學（PK）的罕見病單臂、開放、多中心的Ⅱ期臨床研究。
試驗類型：單臂試驗
適應症：朗格漢斯細胞組織細胞增生症和Erdheim-Chester病（一線及以上）
登記號：CTR20212459
研究中心：北京、河南鄭州、湖南長沙、上海、四川成都、天津、浙江杭州
主要入排標準：
1、組織學確診的成人LCH或（和）ECD患者。
2、研究中心或中心實驗室檢測明確存在BRAF V600E分子突變：受試者在研究中心使用PCR或NGS方法檢測為BRAF V600E突變的患者可入組；如進入篩選期的LCH或（和）ECD患者無研究中心BRAF V600E報告，則需中心實驗室檢測；已有研究中心的BRAF V600E的檢測報告，則無需中心實驗室再統一複測。
3、累及多系統（大於一個系統）或者為累及單系統多病灶（大於一個病灶）的患者。
4、存在基於PERCIST 1.0標準可評估的病灶。
5、初治或者複發、難治的成人LCH或（和）ECD患者均可納入。
6、年齡≥18歲，性別不限；預期生存期至少3個月；ECOG體力評分0-2分。
7、首次使用研究藥物前2周內接受除本研究外的任何其他抗癌治療（如化療、其他靶向治療、其他試驗藥物、放療、中藥治療等）不可參加。
8、不要既往接受過BRAF V600E抑製劑（維莫非尼、達拉非尼等）或MEK抑製劑（司美替尼、比美替尼等）治療的患者（索拉非尼除外）。
9、既往或目前存在≥2級的室性或房性心律失常不可參加。
10、難治性噁心和嘔吐，吸收不良，膽汁外引流或妨礙充分吸收的腸段切除不可參加。
【重要提示】本公號【全球好葯資訊】所有文章信息僅供參考，具體治療謹遵醫囑！
