武星如 | 撰文
12月27日，由京东集团原副总裁、渐冻症（肌萎缩侧索硬化）患者蔡磊创办的“破冰驿站”发布消息，北京大学第三医院神经内科樊东升主任团队、清华大学贾怡昌教授及神济昌华团队与蔡磊科研团队分享了snug01渐冻症药物研发进展和第一例同情给药六个月情况。
12月28日，樊东升主任向人民日报健康客户端记者透露，第一例同情给药情况十分乐观。
樊东升（左一）与蔡磊（右一）交流药物临床研究进展。“破冰驿站”视频截图
樊东升介绍，该药物正式的iit研究（研究者发起的临床研究）是在今年9月启动的，5月他们先为一位患者进行了同情给药。“同情给药即在临床试验之外，允许为未能入组临床试验的患者提供已经获准进行临床试验、但还未上市的药物。简而言之就是，为不符合临床试验入组标准，但亟需用药的患者打开方便之门。”
樊东升表示，“在没有其他治疗办法的情况下，可以针对个例进行同情给药，但要在保证安全性，特别是有充分的科学依据的前提下开展。”
据樊东升介绍，这例同情给药的患者是一例基因突变的渐冻症患者，用药前，其病情进展比较快。目前该患者已经进行了长达6个月的用药观察。“我们关注的是长期表现，患者用药后短期内出现的好转，可能存在安慰剂效应，但经过我们半年多的观察过后，基本可以排除安慰剂效应的影响，从观察结果来看，药物在该患者身上展现出了较好的效果。”
用药后，该患者的病情进展显著减缓，截至目前病情基本处于平台状态，用药三个月、六个月时的评估结果基本稳定。同时，樊东升团队还观察到，该患者在用药前的电生理监测结果有了一些可喜的变化。
“电生理的图像是一种波形图，它可以用于神经和肌肉疾病的诊断和监测。用药前这位患者的电生理监测几乎看不到波形，就像一条直线；而用药后三个月我们再次检测，发现电生理呈现出较小的、但比较明显的波动。半年后复查时，这种波动仍然存在。”樊东升表示，电生理是一个相对客观的结果，不受患者的主观控制和影响。这种“从无到有”的改变值得进一步的观察和研究。
总体而言，从临床症状、电生理、生物标志物等方面，第一次同情给药都显示出比较好的效果。但这仅仅是一例患者，目前还有3位患者正在进行临床试验。“目前这几位用过药的患者都没有出现不良反应，药物安全性得到初步的证实，临床试验和同情给药取得的结果也都令人鼓舞。”
樊东升告诉记者，目前有多款针对渐冻症的药物都在进行临床试验。“社会对于渐冻症群体的关注度越来越高，在国家、社会的支持下，基础研究和临床研究都有很大的进展。一些新发的病人能够更早的确诊，更早的进入新药试验，使得新药的研发速度进一步提高。在医患的共同努力下，在基础科学家和临床医生的共同努力下，在政府的关注和支持下，我们可以对渐冻症的新药研发和治疗抱有更乐观的态度。”
来源：人民日报健康。
