今年上半年全球至少8款細胞和基因療法獲批上市

（人民日報健康客戶端 王圓）據人民日報健康客戶端不完全統計，2024年上半年，全球至少有8款細胞和基因療法（CGT）獲批上市，其中包括3款細胞療法產品、3款傳統基因療法產品，以及兩款基於RNA治療方向的特殊基因療法產品，治療疾病包括黑色素瘤、骨髓瘤、白血病、血友病等。

「細胞和基因療法作為醫學的新前沿，正表現出巨大的潛力和發展勢頭，特別是在治療難治性疾病方面，越來越多細胞和基因療法臨床試驗被開啟。」7月20日，中國醫學科學院血液病醫院淋巴瘤診療中心主任醫師易樹華告訴人民日報健康客戶端記者。

上半年全球獲批上市的細胞療法有3款。2月16日，Iovance公司宣布其研發的一次性細胞療法Amtagvi獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，成為全球首款用於治療不可切除或轉移性黑色素瘤的腫瘤浸潤淋巴細胞療法，定價為51.5萬美元；3月1日，科濟葯業宣布其靶向BCMA的CAR-T細胞療法澤沃基奧侖賽注射液在中國獲批上市，用於治療複發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，首發價格為115萬元；3月14日，百時美施貴寶的CAR-T細胞療法Breyanzi獲得FDA加速批准，用於治療複發/難治性慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤成人患者，上市價格為41.03萬美元。

上半年全球獲批上市的基因療法有3款。其中，3月18日，Orchard Therapeutics開發的基因療法Lenmeldy獲得FDA批准，用於治療特定條件的異染性腦白質營養不良兒童患者，價格定為425萬美元，刷新「全球最貴藥物記錄」。