普米爾洞見:新時代下,皮膚病學臨床試驗的研究設計和操作考量因素

皮膚病作為造成人類健康問題的第四大原因，影響著全世界近9億人[1-2]。近年來，皮膚病學藥物開發項目顯著增多。當前，全球正在進行或處於規劃階段的針對特應性皮炎、銀屑病和黑色素瘤等皮膚疾病的臨床試驗高達數百項 [3]。

在這個競爭激烈的新時代，申辦方在優化臨床開發戰略和規劃方面的壓力比以往任何時候都更大。為幫助申辦方優化臨床開發戰略和規劃，普米爾醫藥（Premier Research）的專家團隊提供了有關新時代下進行皮膚病學臨床試驗研究設計和操作的關鍵考量因素的見解。

解決皮膚病學中未滿足的需求

目前已知的常見和罕見皮膚病有3000多種，大多數此類疾病尚存在對於安全和有效治療方案的巨大需求。迄今為止，很多相關研究成果都僅局限於一小部分疾病領域。在競爭激烈的皮膚病學療法開發領域，申辦方必須仔細評估研究設計和操作，以獲得競爭優勢並提升試驗成功的概率。

研究設計考量因素

在制定研究方案時，識別所有潛在風險因素並制定相關應對計劃至關重要。在進行研究設計時，對患者安全的高度關注是一個強有力的決策框架。如何安全地進行患者招募、入組和隨訪，以及如何確保患者對參與臨床試驗持有足夠安全感，是申辦方需要關注的首要問題。

將患者反饋納入方案設計的考量因素變得非常重要，這樣做有助於提升申辦方的競爭優勢，在臨床試驗活動頻繁或符合要求的患者人數較少的適應症的相關研究中尤為如此。

試驗操作考量因素

基於豐富的臨床試驗經驗，普米爾醫藥的專家團隊提出了有利於皮膚病學研究獲得成功的試驗操作關鍵考量因素：

1、加速啟動

與擁有完善調查網路的合同研究組織（CRO）合作，有助於簡化研究啟動的程序。以普米爾醫藥為例，其與位於世界各地的眾多研究中心擁有緊密合作關係，有可能幫助簡化或免除研究中心篩選訪視程序，從而在初期的研究中心參與程序中為申辦方節省時間。此外，患者報告結果問卷的許可和文件翻譯等因素可能會對研究進程產生重大影響，儘早開始著手進行相關程序有助於確保研究進程不受影響。

2、確保評估員的一致性

確保評估員的一致性對於皮膚病學研究及其相關監管提交的成功非常重要。申辦方應制定流程以創建和開展評估員培訓，並記錄評估員在每次訪視中的評估結果，這一點不容忽視。

3、減少關鍵數據原始文件溯源（SDV）

盡量減少對關鍵數據原始文件溯源（SDV）的需求有助於減少工作重複、研究中心工作時間和研究成本。普米爾醫藥提供的基於風險的監查（RBM）系統，在數據輸入到電子病例報告表之後，就可以立即開始實時分析數據。申辦方通過使用該系統，能夠確保所有數據經過審查，在確保數據質量的同時減少SDV。

普米爾醫藥對皮膚病學新興領域的監測結果表明，隨著眾多申辦方爭相進入該賽道，相關領域臨床研究工作面臨的競爭壓力日益增長。通過與在皮膚病學研究領域擁有豐富經驗的CRO合作，有助於申辦方優化臨床開發戰略和規劃，從而有效提升產品獲得監管批准的速度和成功率。

關於普米爾醫藥

普米爾醫藥（Premier Research）目前已經充分掌握腫瘤學和血液學、罕見病、神經科學、全球開發註冊策略等各方面領域。依託 20 年產品開發經驗，公司可以提供從初始策略制定、臨床開發再到最終監管申報的一站式全方位服務。微信搜索「PremierResearch」，關注了解更多全球領先行業洞見和真實案例分析。

參考文獻：

[1] Seth D, Cheldize K, Brown D, Freeman EF. Global burden of skin disease: inequities and innovations. Curr Dermatol Rep. 2017;6(3):204-210.

[2] World Health Organization. Recognizing neglected skin diseases: WHO publishes pictorial training guide. Available at https://www.who.int/neglected_diseases/news/WHO-publishes-pictorial-training-guide-on-neglected-skin-disease/en/.

[3] GlobalData, Dermatology, Relevant Clinical Trials. Accessed September 2, 2020.