7月8日，美迪西專題研討會十九期「助力揚帆，核酸藥物新時代啟航」線上會議圓滿舉辦。
本次研討會邀請了從事核酸藥物開發研究領域的領軍人物，聚焦核酸藥物，內容涉及藥物發現、藥學研究、臨床前研究等核酸藥物臨床前研究的全過程，並就核酸藥物面臨的機遇和挑戰進行了深度交流和討論。各專家由淺入深、由點到面、層層深入地解析，呈現了一場學術盛宴，贏得了眾多參與者的關注與點贊。
▲美迪西首席科學官彭雙清教授主持專題研討會
專題研討會由美迪西首席科學官彭雙清教授主持。彭教授指出，核酸藥物具有研發周期短、靶點篩選快、治療領域廣等優勢，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物之後的第三大類藥物，但是研發壁壘高。涵蓋藥物發現、藥學研究、臨床前研究的美迪西核酸藥物研發平台也因此應運而生。此外，彭教授表示，此場研討會旨在進一步促進中國核酸藥物研究的發展，破局相關技術瓶頸。
▲美迪西化學部高級副總裁馬興泉博士做報告
隨後，美迪西化學部高級副總裁馬興泉博士從藥物發現的角度，做了《藥物化學在siRNA藥物發現中的應用》的專題報告。報告闡述了核酸藥物的基本結構，結合大量的實操案例，深入淺出地解讀了核酸藥物的化學修飾以及寡核苷酸藥物常用的化學修飾，並探討了寡核苷酸遞送策略等，對於核酸藥物的藥物發現具有指導性意義。
▲美迪西製劑部執行主任王晉博士做報告
美迪西製劑部執行主任王晉博士從藥學研究的角度，做了《mRNA藥物設計、工藝開發及質控簡介》的專題報告。王博士簡要介紹了mRNA技術的發展歷程，重點介紹了mRNA原液的製備的關鍵技術。此外，王博士還介紹了LNP-mRNA的製備和遞送機理，並從LNP的靶向遞送、吸入LNP-mRNA疫苗的開發等方面展望了mRNA藥物發展趨勢，對mRNA工藝製備具有指導意義。
▲艾博生物藥理學與毒理學高級副總裁賀全仁博士做報告
艾博生物藥理學與毒理學高級副總裁賀全仁博士作為核酸藥物領域的專家，帶來了《mRNA遞送系統的安全性》的專題報告。賀博士首先提出了mRNA藥物的兩大挑戰，強調了遞送系統對mRNA藥物的重要性，概述了設計藥物遞送系統的考慮因素，並指出脂質納米顆粒（LNP）為主流遞送系統。此外，賀博士從血液相容性、免疫毒性、肝臟毒性、注射部位炎症等方面，給出了納米顆粒遞送系統的毒性的研究策略，為進一步突破遞送系統技術瓶頸提供了思路。值得一提的是，艾博生物研發的mRNA疫苗已進入臨床III期。
▲美迪西藥代動力學及生物分析部副總裁萬宏博士做報告
美迪西藥代動力學及生物分析部副總裁萬宏博士從臨床前研究的角度，做了《RNA核酸類藥物的ADME特性和臨床前成藥性評價》專題報告，簡明扼要地介紹了小核酸藥物的吸收、分布、代謝和排泄的特點，以及人體PK參數的預測，闡明了藥效、葯代之間的相互關係。此外，萬博士結合已上市小核酸藥物，掃除了核酸藥物臨床前研究上的一些盲點。
▲美迪西臨床前毒理研究部副總裁曾憲成博士做報告
美迪西臨床前毒理研究部副總裁曾憲成博士從非臨床安全性評價的角度，做了題為《對核酸藥物非臨床安全性評價策略的思考》的專題報告。曾博士強調對siRNA進行評價前必須先充分了解其結構和製劑特點，從藥效學、安全性評價兩個方面，結合已上市siRNA藥物的研究內容及其結果，和大量實踐案例，形象具體地闡述了核酸藥物非臨床研究的研究策略，為核酸藥物的臨床前研究提供了切實可行的解決方案。
▲艾康葯業創始人、CEO袁旭東博士做報告
艾康葯業創始人/CEO袁旭東博士致力於將siRNA藥物與吸入製劑聯用，為大家做了題為《siRNA藥物的發展及其遞送系統的挑戰》的專題報告，系統介紹了siRNA小核酸藥物研發歷程、Alnylam研發管線，深入剖析了開發新RNA干擾藥物面臨的機遇。並分享了對siRNA遞送系統、siRNA產品的見解，為進一步研究核酸藥物的遞送系統指明了方向。
▲出席圓桌論壇
思想碰撞生智慧，智慧交鋒出火花。精彩的專題報告之後，一場圍繞核酸藥物研發展現狀和趨勢的圓桌談論就此展開。艾博生物創始人/CEO英博博士，艾康葯業創始人/CEO袁旭東博士，美迪西化學部高級副總裁馬興泉博士，美迪西藥代動力學及生物分析部副總裁萬宏博士等出席了《破局核酸藥物研發，迎接核酸藥物新時代》圓桌論壇。美迪西首席科學官彭雙清教授擔任主持。
針對核酸藥物面臨的機遇和挑戰等問題，嘉賓們結合自身的經歷，從研發技術、人才儲備、申報政策等方面，闡述了現階段核酸藥物從研發到申報的難點，分享了真知灼見。英博博士和袁旭東博士作為核酸藥物領域的領軍人物，認為核酸藥物的研發技術在創新迭代，對未來發展持樂觀態度，並一致認為CRO將成為創新葯企的強力且必要的輔助。馬興泉博士和萬宏博士就CRO如何助力核酸藥物進入臨床階段進行了探討，並表示期待生物醫藥產業鏈深化合作，共同「浴火」，創造中國小核酸藥物的輝煌未來。
創新，發生在整個生態系統中，是醫藥發展的內驅力。核酸藥物的騰飛，需要藥物發現、藥學研究、臨床前研究等的全面賦能。美迪西作為一站式臨床前生物醫藥研發CRO，長期著眼於生物醫藥臨床前研發，已成功構建核酸藥物研發平台，將持續助力全球新葯研發者共同迎接核酸時代的新機遇、新挑戰。
