❖ Orchard Therapeutics發表基因療法OTL-101治療ADA-SCID1/2期臨床試驗數據
5月11日，Orchard Therapeutics公司宣布，其在研基因療法OTL-101治療腺苷脫氨酶缺乏症導致的嚴重聯合免疫缺陷患者（ADA-SCID）的1/2期臨床試驗數據在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上發表。試驗結果顯示，患者在接受一次基因療法治療後2-3年的生存率為100%，超過95%的患者無需使用其它療法來控制他們的病情。新聞稿指出，這一長期療效結果顯示了基因療法功能性治癒罕見遺傳疾病的潛力。
來源：葯明康德
❖ 新冠病毒精確完整基因注釋圖譜完成
美國麻省理工學院的科學家在11日出版的《自然·通訊》雜誌撰文稱，在進行了廣泛的比較基因組學研究之後，他們繪製出了新冠病毒迄今最精確完整的基因注釋圖譜，確認了幾種蛋白質編碼基因，也發現有些基因並不編碼任何蛋白質。此外，他們還分析了新冠病毒不同毒株產生的近2000個突變，從而能更好地評估這些突變的重要性。
來源：科技日報
❖ 江瑞/王永雄團隊在Nature子刊發表單細胞數據分析的深度學習方法
5月10日，清華大學自動化系的江瑞團隊和斯坦福大學統計系的Wing Hung Wong團隊合作在Nature Machine Intelligence發表了題為Simultaneous deep generative modelling and clustering of single-cell genomic data 的文章，提出了全新的單細胞數據分析方法scDEC。
scDEC方法的理論基礎是該團隊前期針對高維數據提出的神經網路概率密度估計理論Roundtrip（Liu et al, Proc Natl Acad Sci USA, 118(15):e2101344118, 2021）。在這一理論的指導下，scDEC巧妙地使用一組生成對抗網路將高維單細胞數據映射到低維隱空間，在低維空間進行聚類分析，再使用另一組生成對抗網路將低維數據映射回高維空間。通過這樣兩組生成對抗網路的往複循環和共同優化，scDEC集細胞類型的辨識與單細胞數據的降維、生成、批次效應去除於一體，不僅實現了融合單細胞基因表達與染色體開放性數據的細胞類型辨識，還成功應用於下游的細胞發育軌跡推斷、細胞內基因調控機制解析等細胞功能建模研究。
來源：測序中國
論文鏈接：
https://www.nature.com/articles/s42256-021-00333-y
❖ 西湖大學陶亮團隊首次鑒定了諾氏梭狀芽胞桿菌α毒素的宿主受體
5月10日，西湖大學陶亮團隊在Cell Research 在線發表題為「Sulfated glycosaminoglycans and low-density lipoprotein receptor mediate the cellular entry of Clostridium novyi alpha-toxin」的研究論文，該研究通過CRISPR / Cas9介導的KO篩選確定了硫酸化的糖胺聚糖是Tcnα的關鍵附著因子。硫酸糖胺聚糖普遍存在於細胞表面，因此可作為各種傳染原（包括引起全球大流行的新興病毒SARS-COV-2）的理想著陸點。
該研究進一步揭示了硫酸糖胺聚糖與LDLR家族成員之間的協同作用有助於Tcnα的進入。最後，該研究證明了硫酸化的糖胺聚糖是體內Tcnα引起的肌病的關鍵附著因子，SCD在小鼠模型中有效減少了由Tcnα引起的組織損傷。這些發現表明，阻斷Tcnα和硫酸化的糖胺聚糖之間的相互作用可能是開發針對Tcnα誘導的疾病的潛在療法的新策略。
來源：iNature
參考消息：
https://www.nature.com/articles/s41422-021-00510-z
❖ 基因編程公司Ginkgo Bioworks通過反向收購上市 估值150億美元
5月11日，生物技術獨角獸Ginkgo Bioworks宣布與SPAC公司Soaring Eagle Acquisition達成協議，將通過反向收購實現上市。
Ginkgo業務的基本原理是，生物學可以通過類似計算機的方式進行「編程」，僅需使用DNA測序的四個基本化學構件（ACGT）。該公司可以設計用於特定目的的哺乳動物、細菌和酵母細胞。疫情期間為了幫助緩解診斷測試的不足，Ginkgo還改變了技術的用途，以讀取和修改活細胞。
來源：財聯社
❖ AI基因編輯治療企業西湖雲谷，完成數千萬元天使輪融資
近日，西湖雲谷智葯（杭州）基因科技宣布完成數千萬元天使輪融資，由高榕資本投資。本輪融資主要用於加速公司人工智慧技術在基因編輯治療領域的發展，推動公司CRISPR療法核心研發平台的搭建。
圍繞基因編輯治療，西湖雲谷正開展以高通量Biotech數據產出與深度學習模型建立相迭代的前沿技術開發，並搭建原創技術驅動的基因編輯療法開發平台AIdit，致力走通人工智慧技術在基因治療領域落地的全流程。
來源：界面新聞
❖ 肥迪安通過ISO15189病理和新冠核酸檢測擴項的現場評審
近日，合肥迪安醫學檢驗實驗室順利通過中國合格評定國家認可委員會（CNAS）組織的ISO15189質量體系「監督評審+擴項」現場評審，此次成功擴項14項，其中包括13項病理項目與新冠核酸檢測項目。
作為此次擴項評審的重點，合肥迪安病理實驗室此前已參與了國家病理質控中心及中國醫療器械行業協會病理專業委員會組織的免疫組織化學抗體的室間質控，並取得《全國免疫組織化學室間質評合格證書》、《2020年胃癌Her2免疫組化室間質評合格證書》、《2020年乳腺癌Her2免疫組化室間質評合格證書》。
來源：迪安診斷
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