近日，位於三醫創新中心的成都金唯科生物科技有限公司（下稱「金唯科」）傳來好消息，其自主研發的用於治療x連鎖視網膜劈裂症的基因治療i類創新葯「jwk002注射液」新葯臨床試驗（ind）申請，順利獲得國家藥品監督管理局（nmpa）批准，將於近期啟動臨床試驗。
▲圖據金溫江
作為國內首個針對x連鎖視網膜劈裂症的基因治療藥物註冊臨床試驗項目，jwk002注射液早已備受矚目。此前，它已成功斬獲美國fda孤兒葯資格認定（odd）和兒科罕見病資格認定（rpdd），在國際舞台上初露鋒芒。
x連鎖視網膜劈裂症是一種x連鎖隱性遺傳疾病，病因源於視網膜劈裂蛋白1（rs1）基因突變。患病者常出現不同程度的視力下降、視野缺損、黃斑中心凹劈裂以及視網膜電圖b波下降等癥狀。尤其值得關注的是，xlrs主要影響男性群體，且多在兒童早期被確診。隨著病情發展，嚴重者甚至會出現視網膜脫離、玻璃體積血等併發症。然而，在過去相當長的時間裡，臨床治療手段有限，多以隨訪觀察、使用碳酸酐抑製劑等藥物，以及針對併發症治療為主，尚無有效的臨床治療方法。
jwk002注射液的出現為攻克這一難題帶來了曙光，作為「金唯科」自主研發的腺相關病毒（aav）基因治療產品，它通過對靶向血清型篩選和基因表達元件等進行精妙的系統設計，能夠高效地在視網膜細胞中恢復rs1蛋白的表達，進而從根本上改善患者的視網膜結構與功能。
▲圖據金溫江
此前在四川大學華西醫院開展的iit臨床研究，已完成多例受試者的給葯及超1年的隨訪，研究結果顯示，所有治療眼均實現了矯正視力（bcva）的顯著提升、中央視網膜厚度（crt）明顯下降，視網膜劈裂腔完全閉合，多數治療眼的視網膜光敏度也得到改善。
「jwk002注射液進入註冊臨床，是我們發展歷程中的又一重要里程碑。從已開展的iit臨床研究持續跟蹤結果來看，這款藥物安全性和耐受性良好，起效劑量低，患者只需一次給葯，無需額外輔助治療，極大地減輕了患者負擔。後續，我們團隊將全力以赴推進臨床試驗，讓更多患者早日受益。」成都金唯科生物科技有限公司聯合創始人、ceo楊陽告訴紅星新聞記者。
紅星新聞記者 吳華宇
編輯 歐鵬
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