讓「罕見」被看見 呵護「玻璃人」

新華社蘭州4月17日電（記者梁軍）2024年4月17日是第36個世界血友病日，今年的主題是「認識出血性疾病，積極預防和治療」。由於是罕見病，血友病患者容易因認識不足被誤診，他們不為人知的傷痛需要被更多人看見。

摔跤、滑倒、輕微擦傷，甚至走路時的不小心碰撞，都有可能讓血友病患者血流不止……他們被稱為「玻璃人」，彼此互稱為「血友」。

17日，甘肅省血友病信息管理中心主任席亞明向血友病患者分享防治知識。新華社記者梁軍 攝

甘肅省血友病信息管理中心主任席亞明介紹，血友病是一組凝血因子缺乏導致凝血功能障礙的遺傳性出血性疾病，也是嚴重危害健康的出生缺陷疾病。

血友病患者靠自身機能難以止血，有時會出現生命危險。「臨床以關節、肌肉出血為常見表現，反覆的關節出血可致殘，嚴重的顱內出血可致命。」他說。

據介紹，甘肅省血友病信息管理中心已經對600餘例血友病患者登記造冊。

隨著國家政策的調整，血友病患者的看病負擔在進一步降低。我國已將血友病納入第一批罕見病目錄、兒童血液病救治保障管理和大病集中救治範圍，將相關治療藥物納入國家醫保目錄，各地還探索更惠民的醫保政策方便血友病患者。

記者從甘肅省醫療保障局獲悉，針對血友病的特殊困難群體，當地醫療救助年度限額為每年8萬元,患者需要定期輸注的凝血因子製劑，在縣級醫院也能夠買到。

「隨著治療理念的變化，血友病治療水平也在不斷升級。」席亞明說，以前患者只有遇到出血才進行治療，屬於按需治療。現在治療模式轉變為預防治療，即定期輸注凝血因子製劑以預防出血。

記者在蘭州大學第一醫院採訪看到，新型的基因治療也進入西北城市臨床一線，讓部分血友病患者不再需要輸入凝血因子，也能夠達到預防治療的效果。