12月28日，榮昌生物開發的抗體偶聯藥物（ADC）維迪西妥單抗（disitamab vedotin，RC48-ADC）被CDE正式授予突破性療法資格。適應症為既往經過化療失敗後進展的HER2過表達局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者（包括膀胱、輸尿管、腎盂及尿道來源）。針對該適應症，美國FDA在9月21日已經授予了維迪西妥單抗突破性療法認可。
長期以來，手術和含鉑化療是尿路上皮癌的重要治療手段。對於不能手術的晚期患者，一線療法通常是含鉑藥物化療，對化療的耐葯，會導致腫瘤複發和疾病進展，預後不佳。有文獻數據顯示，轉移性晚期尿路上皮癌患者的中位總體生存期僅14個月左右[1]，亟需更有效的治療手段。
維迪西妥單抗填補HER2陽性尿路上皮癌巨大臨床需求
尿路上皮癌是世界範圍內排名第九位的常見的惡性腫瘤，其發病率及死亡率均占男性泌尿生殖系統腫瘤的首位，且呈逐年上升的趨勢。，大多數（90%-95%）發生在下尿路（膀胱和尿道），其餘發生在上尿路（腎盞、腎盂和輸尿管）[2]。膀胱癌作為尿路上皮癌最常見的類型，根據Datamonitor Healthcare估算，2018年全球有超過54萬例新確診患者，這一數字到2027年預計將增加到60萬例。膀胱癌是美國和歐洲第五大最常見癌症，在中國是第六大男性致死性惡性腫瘤，2015年中國約有6.2萬例新確診病例。
此前，維迪西妥單抗獲得美國FDA在尿路上皮癌上的突破性療法認定，是基於一項由北京大學腫瘤醫院副院長郭軍教授牽頭的II期研究結果。數據顯示，43例經一線及以上系統化療失敗的尿路上皮癌受試者接受維迪西妥單抗治療的客觀緩解率（cORR）高達51.2%，疾病控制率（DCR）高達90.7%，接受過免疫治療的患者ORR為62.5%。截至2019年4月30日，中位PFS 6.9個月。
當前，國內外尚未有治療HER2陽性尿路上皮癌的藥品獲批。維迪西妥單抗針對這一細分人群實現了療效上的重大突破，不僅有效率高，而且大幅延長了一線治療失敗患者的生存期，可以滿足巨大的臨床需求。維迪西妥單抗憑藉已取得的臨床數據被CDE授予突破性療法認定，在中國的臨床開發和註冊進程無疑也會大大加快，有望填補HER2陽性尿路上皮癌的臨床治療空白。
參考資料
[1]晚期尿路上皮癌的治療進展，Journal of Practical Oncology（2020），Vol.35：292-297
[2]上尿路上皮癌的手術治療進展，東南國防醫藥，2020,22（4）：399-402
