二十五歲的莉莉（化名）在確診急性b淋巴細胞白血病時還是一個趕畢業論文的碩士研究生。當她因持續發熱、關節疼痛到醫院檢查時，糟糕的血象結果讓其很快被確診。在接下來的幾個月里，她接受了多次化療，雖然病情暫時得到控制，但尋找合適移植供體的過程卻困難重重——父母年事已高，姐姐又正值孕期，都無法作為供體，就在希望漸失之際，她在南方醫科大學珠江醫院血液科接受了緩解期一線car-t鞏固。令人驚喜的是，從細胞採集到製備完成僅用了不到3周時間，回輸後不久，她的病情就得到快速深度緩解。如今，莉莉不僅重返校園，還順利完成了學業，走上了工作崗位，開啟了新的人生篇章。
這樣的奇蹟並非孤例。隨著car-t療法從三線、二線治療向一線推進，曾經容易發生複發、難治的成人b急淋患者，正迎來可能超過90%的臨床治癒希望。這一突破性進展，正在重塑白血病治療的現有格局。
從「末線救援」到「一線利器」
car-t治癒率實現跨越式提升
「在臨床實踐中我們發現，如果我們對那些腫瘤負荷低、體能狀態好的患者早期使用car-t治療，完全緩解率還將大幅提升。」南方醫科大學珠江醫院血液科主任李玉華教授在接受採訪時如是說。
她進一步透露，該中心自2015年開展car-t治療以來，已累計治療超過300例血液、淋巴系統腫瘤患者，在華南地區乃至全國都位居前列。在複發難治的b急淋患者中，car-t治療的完全緩解率超過80%，若聯合該中心獨立研發的白血病dc疫苗，緩解率可接近90%。而在惡性淋巴瘤患者中，超過一半的難治型患者達到完全緩解，五年生存率目前約為40%。
更令人振奮的是，2024年以來，珠江醫院已將car-t用於10例一線b急淋患者，全部實現完全緩解，且無一例複發。李玉華教授強調，這一數據具有里程碑意義：「如果能精準識別高危患者並在鞏固治療階段早期應用car-t，五年生存率有望從目前的約40%提升至80%以上。如果car-t用在白血病的一線鞏固治療，我們期待超過80%的病人能達到治癒的狀態，屆時，患者可能將不用接受更高風險的異基因造血幹細胞移植。」
值得關注的是，去年11月，我國自主研發的首款適應症為成人急性b淋巴細胞白血病的car-t產品——源瑞達（納基奧侖賽注射液）正式獲得國家藥品監督管理局批准上市。這款產品的問世，為像莉莉這樣的患者提供了新的治療選擇。
從「炎症風暴」到「全程可控」
car-t安全性大幅提升
car-t治療曾因可能引發全身性炎症因子風暴而令人擔憂。十二年前，全球早期接受car-t治療的白血病明星患兒emily在治療期間就經歷了危及生命的持續高熱。在珠江醫院接受治療的62歲老柯在回輸car-t後也曾出現持續性高熱，但如今他已無癌生存超過五年，回想起當年仍對醫院和李玉華教授團隊滿懷感激。
李玉華教授表示，隨著近十年臨床經驗的積累，嚴重炎症風暴的發生率已從早期的30%–40%降至10%以下，「在我們中心300多例患者中，因炎症風暴導致嚴重後果的案例極少。」她指出，通過全程管理、減瘤及預防策略，car-t的安全性已顯著提高。「現在我們已經能夠很熟練地處理這些副作用，嚴重的crs反應已經降低至5%左右。」
從「高價難及」到「商保突破」
可及性提升在即
儘管car-t療法效果顯著，但其個性化製備導致成本高昂，即便在擁有了商業化上市的國產產品後，治療費用依舊高昂，多數患者依賴商業保險。「價格門檻讓不少患者家庭望而卻步。」
李玉華教授告訴南都記者，目前國產car-t產品已有八款上市，覆蓋白血病、淋巴瘤與多發性骨髓瘤。其中針對白血病的兩款產品之一——源瑞達（納基奧侖賽注射液）已在臨床應用中顯示出良好效果。她特別提到，目前相關產品已進入商業保險談判階段，「結局比較樂觀」。隨著更多國產car-t產品的上市和市場競爭的加劇，這一高效治療手段的可及性預計將逐步提高，未來有望惠及更多患者。
李玉華教授補充道，除了單一靶點的car-t產品，雙靶點car-t產品也將陸續上市，這將進一步豐富臨床治療選擇，提升治療效果。
曾經，b急淋成人患者化療後長期生存率僅約20%，移植雖明顯提高療效，但亦伴隨感染、排異等高風險。如今，car-t療法正改寫這群患者的命運——不僅緩解率高、療程短，更讓長期治癒成為可能。car-t療法不斷向前推移治療關口，越來越多像莉莉這樣的患者將重獲新生。
采寫：南都n視頻記者 王道斌 實習生 吳碩彥
