Tisagenlecleucel（tisa-cel）與brexucabtagene autoleucel（brexu-cel）是兩款已獲批的CD19CAR-T療法，專門用於治療18-26歲年輕成人（YA）群體的複發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（R/R B-ALL）。
2025年5月30日，《Blood》期刊發布一項基於兒科真實世界CAR-T聯盟和成人急性淋巴細胞白血病（ALL）真實世界CAR-T療效合作項目的回顧性數據，旨在評估這兩款療法的療效與安全性。研究結果顯示，兩款CD19CAR-T療法對該人群的真實世界療效相當，僅brexu-cel的毒性發生率相對更高。
這一研究不僅為臨床醫生制定治療方案提供了紮實的真實世界數據參考，更給掙扎在複發/難治困境中的年輕白血病患者吃下「定心丸」——即便面對複雜病情，已有明確獲批的CAR-T療法能帶來穩定療效，這份可靠的治療選擇，正為他們的生命續航點亮更多希望！
▲截圖源自「Blood」
兩款CAR-T真實世界療效亮眼：12個月總生存率最高84%，MRD緩解率超70%
該研究共篩選出70例18-26歲的複發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（R/RB-ALL）患者，其中20例接受brexu-cel治療，50例接受tisa-cel治療。兩組患者輸注時的中位年齡範圍均為18-26歲，具體表現為brexu-cel組22.5歲，tisa-cel組21歲。結果顯示如下：
1、CR與ORR：兩組完全緩解（CR）率相近，brexu-cel組80%、tisa-cel組88%，且最佳客觀緩解率（ORR）與CR一致（兩組分別為80%、88%，P=0.39）。
2、MRD緩解情況：兩組達到CR的患者中，多數實現無法檢測的微小殘留病（MRD）緩解，brexu-cel組70%、tisa-cel組86%。
3、無複發生存：brexu-cel組12個月無複發生存（RFS）率為46%（95%CI：31-81），tisa-cel組患者的12個月RFS率為36%（95%CI，26-52）（詳見下圖）。brexu-cel組的中位RFS時間為12個月（95%CI，5.3~NA），tisa-cel組為11個月（95%CI，5.9~NA）（HR，0.91；95%CI，0.39-2.11）。
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4、總生存（OS）情況：brexu-cel組12個月總生存（OS）率為84%（95%CI：81-100）、中位生存期（OS）未達到（95%CI：18.2-NA，詳見下圖）。tisa-cel組12個月總生存（OS）率為68%（95%CI：56-85），中位中位生存期（OS）為23.5個月（HR=1.8，95%CI：0.62-5.19，P=0.35）。
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5、從毒性反應來看，brexu-cel組的細胞因子釋放綜合征（CRS）與免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）發生率，均高於tisa-cel組：CRS發生率為85% vs 56%，ICANS發生率為40% vs 18%。
小編寄語
CAR-T細胞療法經過數十年的發展，已成為腫瘤治療領域的新興支柱，作為腫瘤免疫細胞療法中的佼佼者，在治療血液腫瘤方面的成績有目共睹。如今CAR-T技術也已發展到了第五代，國內外相繼有13款產品獲批上市。CAR-T療法的出現打破了傳統的腫瘤治療模式，腫瘤免疫療法也成為了繼手術、放化療後的第四類腫瘤治療方法。期待其在血液腫瘤和實體瘤的治療領域，能取得更大的突破，並早日納入醫保範疇，讓越來越多的癌症患者能得到這款「天價」療法的幫助！
想明確自身靶點或尋求CAR-T等新型療法幫助的患者，可將完整的病理報告、治療經歷等資料，提交至全球腫瘤醫生網醫學部，進行初步評估。
參考資料
[1]Lust H,et al.Real-world outcomes for young adult patients receiving CD19 CAR T-cell therapy[J]. Blood Advances, 2025, 9(11): 2763-2772.
https://ashpublications.org/bloodadvances/article/9/11/2763/536292/Real-world-outcomes-for-young-adult-patients
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