醫保藥品目錄談判，讓一些常見病用藥的價格降了下來，惠及廣大患者。還有多種罕見病用藥通過談判進入醫保目錄，讓罕見病家庭從對天價葯望而卻步，到用得起用得上，迎來了希望。一位名叫小石頭的男孩，他就是因為醫保談判，從「治不起」到「站了起來」。
小石頭今年7歲，來自山東濟南，在11個月大的時候被確診脊髓性肌萎縮症。曾經一年上百萬元的治療費用，讓這個家庭陷入了絕境。2021年，特效藥諾西那生鈉通過談判納入醫保藥品目錄，從70萬元一針到現在3萬元一針，價格大幅降低，讓小石頭有了生的可能。
2021年醫保藥品目錄談判報道，讓記者結識了這個家庭。在山東濟南，記者再一次見到了小石頭。
午睡後，小石頭正準備去上康複課。確診後，每天他都要進行康復治療，來延緩肌肉的萎縮。
現在，小石頭的狀態越來越好，也讓這個家庭有了盼頭。
小石頭父親 馬恆祥：2021年12月3日（新目錄）公布以前，家裡是沒有笑容的，看不到未來在哪裡，就只能過一天是一天。自從公布以後，我可以持續給他用藥，這幾年他一直在進步，整個身體狀態越來越好，所以家裡的笑聲笑容也多了。
脊髓性肌萎縮症，發病率大約為萬分之一，是一種高致亡性、致殘性的神經肌肉病。患者多在嬰幼兒期發病，出現全身性的肌無力和肌萎縮，小石頭的父母就是在他6個月的時候，發覺到了異常。
病情雖然嚴重，但脊髓性肌萎縮症並非無葯可醫。諾西那生鈉就是這些患兒的希望。然而，罕見病藥物的價格，卻成了攔路虎。2019年，國內引進了諾西那生鈉，價格為第一針70萬元，年費用超百萬，且需終身使用，小石頭一家，也被高昂的價格擋在了門外。2020年，這款葯在國內的價格降到55萬元，雖然仍然非常昂貴，但也讓小石頭一家動了湊錢打針的想法。
小石頭父親 馬恆祥：我當時想第一年交了這個錢之後，第二年只能說我拼盡自己的能力，不管是借也好，還是怎麼弄也好，或者說賣掉家產，盡量能多給他用兩年葯。
終於，小石頭用上了諾西那生鈉。但這第一針就掏光了全家的積蓄，下一針的錢去哪兒湊，馬恆祥也不知道。
就當馬恆祥在為小石頭的下一針發愁時，2021年醫保藥品目錄談判開始了，諾西那生鈉這款葯就在其中。
小石頭父親 馬恆祥：當時我是在單位里，是別人發給我，說快看醫保，我這時候打開手機，看到在名單裡面有這個葯，雖然之前幻想過很多遍，當這個葯納入醫保以後自己的樣子，但實際上真正當我看到白紙黑字的那一刻，反而很平靜。我覺得是一種重壓之下如釋重負，一切都空白了的感覺，這是第一反應，第二反應是眼淚嘩嘩往下流。因為當時是在上班，不能特別流露感情，我記得我是趴在辦公桌上，手機放在下面，眼淚嘩嘩嘩流。後來再看病友群里，有在家裡蒙著被子哭的，有為了不讓孩子看見跑到陽台上哭的，有在廁所哭的，還有從單位跑到樓梯間哭的。
最終，諾西那生鈉的價格從55萬元降到3萬多元一針，根據療程，每年需要打三針，算上報銷，馬恆祥這樣的家庭基本能夠承受。
小石頭父親 馬恆祥：我們知道大體有一個範圍，一年支付是多少，但真公布的時候，誰都沒有想到，不能說它便宜，起碼和天價葯比起來，它是地板價。我們當時交了55萬，和這個價格對比是少很多，而且從全國範圍來說，減輕了大多數患者的用藥負擔。
記者：55萬元一針到3萬元一針對家庭來說意味著什麼？
小石頭父親 馬恆祥：意味著我想想辦法是可以持續用藥的。但是55萬或70萬一針的時候，想持續用藥，99%的家庭我覺得是不可能的。
記者 鄭怡哲：你覺得還可以往下降嗎？
小石頭父親 馬恆祥：我覺得是可以再往下降的，因為現在有不同的廠家、不同的藥品在競爭，後續SMA（脊髓性肌萎縮症）的藥物會越來越多。
在向陽而生的路上
拼盡全力
目前，山東濟南當地的脊髓性肌萎縮症患者參保人共計49人。醫保局統計涉及治療藥品總費用1136.35萬元，其中醫保支付747.96萬元。顯著減輕了當地患者的負擔。
能夠持續用藥的小石頭有了向命運發起挑戰的底氣，但藥物只是一方面，堅持不懈的康復訓練同樣重要，對於這個家庭來說，醫保談判給他們帶來了希望，在向陽而生的路上，還需要他們付出很大努力。
平常和藹可親的爸爸馬恆祥，一走進康復室，就換了一副嚴肅的面孔。
小石頭父親 馬恆祥：他是從哭開始訓練的。上第一堂課的時候，只有一歲兩個月，第一次上課40分鐘，哭了40分鐘，我和他媽媽渾身出汗，又緊張又心痛。
康復師：他是第一個來到我們這的SMA（脊髓性肌萎縮症）的小孩，當時的情況是，像一個海綿，像一個小豆腐一樣，特別特別軟，坐不住，頭控也很差，自己抬頭都抬不了一會兒。
這些常人輕鬆完成的動作，對小石頭來說是一個又一個山頭。在藥物和康復訓練的雙重作用下，他正「一步步」地爬向更好未來。
2023年11月，6歲的小石頭，終於憑藉自己的雙腿站了起來。
這一站，讓小石頭的家人倍感激動，但隨後的一年中，小石頭在站立方面卻沒有更顯著的進步，對這個疾病足夠了解的馬恆祥也常常陷入挫敗和自責之中。
小石頭父親 馬恆祥：因為他已經到了這個疾病很難去突破的極限程度了。他是SMA（脊髓性肌萎縮症）的二型的判斷標準，只能坐著是二型，能走就是三型。他可能後面再怎麼努力，最大的運動能力就是現在這個樣子。
有了可持續的藥物後，雖然也難免會有失落的時刻，但馬恆祥堅信，被困住的只是小石頭的身體，他的人生依然充滿無限可能。
小石頭父親 馬恆祥：今年山東有一個孩子患有DMD的一種神經肌肉病，他考到了山大，高考分數很高，基本上只有手指頭可以動了。
小石頭父親 馬恆祥：這兩年他身體的狀況好多了，我們儘可能帶他出去多看看世界。他走起來或者站起來，可能是一種美好的願望，但是在這種願望實現不了的情況下，他也可以活出價值，可以活出自己生命的生命力。
每個小群體都不放棄
生活才會有新的奇蹟
這麼一部短短的小石頭成長記，看得人真是心緒難平。小石頭跟記者打招呼時的那個精神，說將來長大要研究飛機時候的自信，有多讓人難以置信，就有多讓人喜出望外。在藥物和康復的共同作用下，他不再是那塊小小的、軟軟的「石頭」，而是可以像爸爸期待的一樣，去見識更大的世界，去憧憬發光的未來。
雖說小石頭接下來的治療註定還會遇到挑戰，還將面臨很多不確定，甚至是面對有限恢復的現實，但這不就是七年來加緊將罕見病用藥納入醫保的意義嗎？為患者爭取時間，讓他們從有藥用不起、到有葯可用，再到有葯可選，讓另一種可能的人生不再是奢望。推動著這個全世界最大的全民醫療保障網不斷完善的意義也在於此，就是那句話：每一個小群體都不被放棄，生活才會有一個又一個新的奇蹟。
（總台央視記者 楊陽 張萍 鄭怡哲 曹宇 榮達）
來源： 央視新聞
