武星如 | 撰文
12月27日，由京東集團原副總裁、漸凍症（肌萎縮側索硬化）患者蔡磊創辦的「破冰驛站」發佈消息，北京大學第三醫院神經內科樊東升主任團隊、清華大學賈怡昌教授及神濟昌華團隊與蔡磊科研團隊分享了snug01漸凍症藥物研發進展和第一例同情給葯六個月情況。
12月28日，樊東升主任向人民日報健康客戶端記者透露，第一例同情給葯情況十分樂觀。
樊東升（左一）與蔡磊（右一）交流藥物臨床研究進展。「破冰驛站」視頻截圖
樊東升介紹，該藥物正式的iit研究（研究者發起的臨床研究）是在今年9月啟動的，5月他們先為一位患者進行了同情給葯。「同情給葯即在臨床試驗之外，允許為未能入組臨床試驗的患者提供已經獲准進行臨床試驗、但還未上市的藥物。簡而言之就是，為不符合臨床試驗入組標準，但亟需用藥的患者打開方便之門。」
樊東升表示，「在沒有其他治療辦法的情況下，可以針對個例進行同情給葯，但要在保證安全性，特別是有充分的科學依據的前提下開展。」
據樊東升介紹，這例同情給葯的患者是一例基因突變的漸凍症患者，用藥前，其病情進展比較快。目前該患者已經進行了長達6個月的用藥觀察。「我們關注的是長期表現，患者用藥後短期內出現的好轉，可能存在安慰劑效應，但經過我們半年多的觀察過後，基本可以排除安慰劑效應的影響，從觀察結果來看，藥物在該患者身上展現出了較好的效果。」
用藥後，該患者的病情進展顯著減緩，截至目前病情基本處於平台狀態，用藥三個月、六個月時的評估結果基本穩定。同時，樊東升團隊還觀察到，該患者在用藥前的電生理監測結果有了一些可喜的變化。
「電生理的圖像是一種波形圖，它可以用於神經和肌肉疾病的診斷和監測。用藥前這位患者的電生理監測幾乎看不到波形，就像一條直線；而用藥後三個月我們再次檢測，發現電生理呈現出較小的、但比較明顯的波動。半年後複查時，這種波動仍然存在。」樊東升表示，電生理是一個相對客觀的結果，不受患者的主觀控制和影響。這種「從無到有」的改變值得進一步的觀察和研究。
總體而言，從臨床癥狀、電生理、生物標誌物等方面，第一次同情給葯都顯示出比較好的效果。但這僅僅是一例患者，目前還有3位患者正在進行臨床試驗。「目前這幾位用過葯的患者都沒有出現不良反應，藥物安全性得到初步的證實，臨床試驗和同情給葯取得的結果也都令人鼓舞。」
樊東升告訴記者，目前有多款針對漸凍症的藥物都在進行臨床試驗。「社會對於漸凍症群體的關注度越來越高，在國家、社會的支持下，基礎研究和臨床研究都有很大的進展。一些新發的病人能夠更早的確診，更早的進入新葯試驗，使得新葯的研發速度進一步提高。在醫患的共同努力下，在基礎科學家和臨床醫生的共同努力下，在政府的關注和支持下，我們可以對漸凍症的新葯研發和治療抱有更樂觀的態度。」
來源：人民日報健康。
