早在2016年,諾獎得主 Jennifer DouDNA 團隊就在 Nature 發表論文,開發了小型化的新型 CRISPR 基因編輯系統——CasX。此後,Jennifer Doudna 團隊進一步解析了 CasX 基因編輯的工作原理,並創立了名為 Scribe Therapeutics 的公司。
Jennifer Doudna教授
Scribe Therapeutics 致力於開發基於 CasX 的基因組編輯和遞送工具——CasX-Editors,從三個方面實現更好的基因編輯工具屬性——更高活性、更強特異性、更易遞送性。Scribe 於2020年底完成2000萬美元A輪融資,於2021年3月完成1億美元B輪融資。
2022年9月27日,製藥巨頭賽諾菲(Sanofi)宣布與 Scribe Therapeutics 達成合作,賽諾菲將與 Scribe 公司合作開發基於 CRISPR 基因編輯的 NK 細胞療法來對抗癌症。在此次合作中,賽諾菲將支付2500萬美元預付款,Scribe 公司還將可能獲得高達10億美元的里程碑付款,以及合作開發產品的銷售分成及特許權使用費。
賽諾菲全球研究主管兼首席科學官 Frank Nestle 表示,與 Scribe 的合作補充了賽諾菲在 NK 細胞治療領域的強大研究工作,並為賽諾菲的科學家提供了獨特的基於 CRISPR 的工程技術,以更好地實現新一代的現貨型 NK 細胞療法。
在此之前,Scribe Therapeutics 曾與製藥巨頭渤健(Biogen)達成合作,共同開發針對漸凍症(ALS)和另一個尚未公開的疾病的治療方法。
Scribe的Logo致敬了著名的「照片51號」
羅莎琳德·富蘭克林於1952年5月拍攝的DNA的X射線晶體衍射照片(照片51號),直接啟發了DNA雙螺旋結構的誕生。
Scribe Therapeutics 目前共有5個研發方向:神經系統疾病(亨廷頓舞蹈症、家族性漸凍症、脊髓性肌萎縮症、帕金森病、早發性家族性阿爾茨海默症、天使綜合征等等)、眼科疾病(色素性視網膜炎、視錐-視桿細胞營養不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等)、多系統,肌肉和代謝疾病(囊性纖維化、杜氏肌營養不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高膽固醇血症、苯丙酮尿症等等)、造血功能障礙疾病(鐮狀細胞病、重度聯合免疫缺陷、范可尼貧血、血友病A/B、慢性肉芽腫、血管性血友病)、細胞療法(CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC)。
Scribe Therapeutics 致力於開發基於 CasX 的基因組編輯和遞送工具——CasX-Editors,從三個方面實現更好的基因編輯工具屬性——更高活性、更強特異性、更易遞送性。
此外,由於 Jennifer Doudna 團隊的多家公司與張鋒團隊存在激烈的專利爭議,而 Scribe Therapeutics 開發的 CasX 則避免了專利爭議。
參考資料:
https://www.scribetx.com/press-release-scribe-therapeutics-announces-research-collaboration-with-sanofi-to-accelerate-breakthrough-crispr-based-cell-therapies-for-cancer/