原創 葯明康德 葯明康德 2022-11-02 07:44 發表於上海
編者按：在傳統的小分子藥物和抗體藥物之外，細胞和基因療法、RNAi和其它寡核苷酸療法、CRISPR基因編輯療法等更多新型的分子類型在近年逐漸走向前台，成為了生物醫藥產業的關注焦點，有望改寫患者們的未來治療格局。生物醫藥邁入嶄新時代之際，葯明康德內容部也已啟動“迅猛新分子”系列，邀請新分子療法洶湧浪潮的弄潮兒進行訪談——這些訪談大咖執掌的公司都專註於開創全新類型的療法，並在近期完成了大額早期融資，可謂是產業中冉冉升起的未來之星。在葯明康德內容部的系列訪談里，他們也將向產業介紹如何使用新型分子類型突破現有療法的局限，帶來嶄新的突破！
嘉賓簡介：本期訪談的嘉賓Geoff Hamilton先生是Stemson Therapeutics公司的聯合創始人兼首席執行官，該公司是一家專註於通過幹細胞技術生成健康的新毛囊，以實現頭髮再生的初創公司。去年，該公司獲得了1500萬美元的A輪融資。Geoff Hamilton先生在生命科學和生物技術公司擁有20年的產品商業化和業務管理經驗，曾在Illumina、Life Technologies等大型科技公司擔任過各種領導職務。
葯明康德內容部：謝謝您抽空接受訪談，Geoff Hamilton先生。對於細胞療法，一般而言，您認為目前的治療干預方法面臨著哪些挑戰？
Geoff Hamilton先生：包括Stemson在內的細胞療法公司所面對的行業性挑戰源於我們在將細胞開發為治療模式。這需要我們具有安全和規模化控制這些細胞，達到治療效果的能力。細胞是活的，具有自己的活性和高度多變性, 因此讓這些細胞具有一定水平的可控和可重複性，一致地完成我們設想的功能成為重大挑戰。擁有使這些細胞更為統一、可控和可重複的工具、流程及方法，可能是Stemson公司所面臨的最大挑戰，也是整個行業中從事細胞治療解決方案的同行們所面臨的難題。許多大型醫藥公司和生物技術公司都在他們的研發管線中，開發基於細胞治療的方案。
葯明康德內容部：貴公司的新型治療方法對解決這些挑戰有什麼幫助？它與現有的方法相比有哪些不同？
Geoff Hamilton先生：Stemson公司的創新療法是利用細胞治療來解決在人類中廣泛存在的脫髮問題。脫髮問題影響了所有種族、民族、國籍和性別，它非常普遍，並且對人們的心理健康、自信和幸福感產生了巨大的負面影響。到目前為止，為了治療這個問題而推出的治療產品都是小分子或生物製品療法。脫髮是一種皮膚退行性疾病，與身體其他部位的退行性疾病一樣，細胞治療方法在讓已經失去的頭髮組織再生方面有着很大的作用。因此，我們方法的獨特之處在於，我們有能力製造出毛囊再生所需的細胞類型。我們利用這些細胞作為起始材料，以生物工程的方式提供新的毛囊來治療脫髮的人。這很新穎，目前還沒有任何治療方案能夠生成新的毛囊。
葯明康德內容部：請談談在發揮貴公司再生細胞療法的全部潛力方面還有哪些關鍵挑戰？預期的關鍵里程碑是什麼？
Geoff Hamilton先生：在發揮細胞療法治療脫髮的全部潛力這一點上，Stemson公司面臨的最大挑戰是——我們如何利用細胞作為基石，構建出一個能夠在移植到皮膚上後存活並保持正常功能、持久耐用的毛囊組織。構建細胞療法中所需的細胞已經夠難的了，但指導細胞群一起工作，形成一個能夠成功移植到病患皮膚上並長期存活的功能組織，是下一個重大挑戰。因此，Stemson公司的關鍵里程碑將是首次人體臨床試驗，我們希望在成功完成臨床前研究後啟動臨床試驗。我們最初的動物模型研究數據展示出了巨大的前景，但我們需要第一個人體概念驗證研究，以證明該療法在人類身上是可行且可重複的。
圖片來源：123RF
葯明康德內容部：隨着諸多新型治療方式進入臨床並逐漸走近患者，在您看來，到2030年美國FDA新批准的療法類型將與目前的療法相似或有所不同？
Geoff Hamilton先生：隨着許多新型治療方式推進到臨床，整個細胞治療領域也在大力前進。細胞療法將被證明是治療一些退行性疾病的更好方法，而非生物製品或藥物分子等其他療法類型。隨着多種適應症的細胞療法相關藥物管線的迅猛發展，我預計2030年被美國FDA新批准的療法中，將有更大比例的細胞療法被商業化，以治療更廣泛的患者群體。這不僅適用於針對退行性疾病的公司，也適用於那些致力於調控並改造免疫細胞，以釋放免疫系統潛能來治療某些疾病（如癌症）的公司。
葯明康德內容部：對於細胞治療的發展，您認為在未來幾年內，新型數據技術、人工智能或機器學習是否會得到應用？
Geoff Hamilton先生：我確實觀察到機器學習和人工智能等技術正在被大量使用，特別是在細胞治療領域。在了解我們控制廣泛的細胞群所需的基本生物學機制方面，我們所面臨的棘手挑戰是生物多變性。驅動細胞行為的複雜遺傳學和蛋白質組相互作用是海量的數據，哪怕僅僅只是單獨一個細胞。如果不使用機器學習和人工智能等大數據工具，傳統的分析手段將無法有效地解析細胞功能和行為的驅動因素。在Stemson公司，我們收集了大量的分子數據來提示我們，我們正在改造的細胞中發生了什麼、我們正在改造的組織中又發生了什麼。這些數據的複雜性，使得我們必須通過編寫和利用機器學習以及人工智能的算法，來識別出模式、相關性、和統計學意義，以幫助我們了解廣泛細胞群之間和細胞內諸多分子機制正在發生什麼。
