❖ Orchard Therapeutics发表基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID1/2期临床试验数据
5月11日，Orchard Therapeutics公司宣布，其在研基因疗法OTL-101治疗腺苷脱氨酶缺乏症导致的严重联合免疫缺陷患者（ADA-SCID）的1/2期临床试验数据在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。试验结果显示，患者在接受一次基因疗法治疗后2-3年的生存率为100%，超过95%的患者无需使用其它疗法来控制他们的病情。新闻稿指出，这一长期疗效结果显示了基因疗法功能性治愈罕见遗传疾病的潜力。
来源：药明康德
❖ 新冠病毒精确完整基因注释图谱完成
美国麻省理工学院的科学家在11日出版的《自然·通讯》杂志撰文称，在进行了广泛的比较基因组学研究之后，他们绘制出了新冠病毒迄今最精确完整的基因注释图谱，确认了几种蛋白质编码基因，也发现有些基因并不编码任何蛋白质。此外，他们还分析了新冠病毒不同毒株产生的近2000个突变，从而能更好地评估这些突变的重要性。
来源：科技日报
❖ 江瑞/王永雄团队在Nature子刊发表单细胞数据分析的深度学习方法
5月10日，清华大学自动化系的江瑞团队和斯坦福大学统计系的Wing Hung Wong团队合作在Nature Machine Intelligence发表了题为Simultaneous deep generative modelling and clustering of single-cell genomic data 的文章，提出了全新的单细胞数据分析方法scDEC。
scDEC方法的理论基础是该团队前期针对高维数据提出的神经网络概率密度估计理论Roundtrip（Liu et al, Proc Natl Acad Sci USA, 118(15):e2101344118, 2021）。在这一理论的指导下，scDEC巧妙地使用一组生成对抗网络将高维单细胞数据映射到低维隐空间，在低维空间进行聚类分析，再使用另一组生成对抗网络将低维数据映射回高维空间。通过这样两组生成对抗网络的往复循环和共同优化，scDEC集细胞类型的辨识与单细胞数据的降维、生成、批次效应去除于一体，不仅实现了融合单细胞基因表达与染色体开放性数据的细胞类型辨识，还成功应用于下游的细胞发育轨迹推断、细胞内基因调控机制解析等细胞功能建模研究。
来源：测序中国
论文链接：
https://www.nature.com/articles/s42256-021-00333-y
❖ 西湖大学陶亮团队首次鉴定了诺氏梭状芽胞杆菌α毒素的宿主受体
5月10日，西湖大学陶亮团队在Cell Research 在线发表题为“Sulfated glycosaminoglycans and low-density lipoprotein receptor mediate the cellular entry of Clostridium novyi alpha-toxin”的研究论文，该研究通过CRISPR / Cas9介导的KO筛选确定了硫酸化的糖胺聚糖是Tcnα的关键附着因子。硫酸糖胺聚糖普遍存在于细胞表面，因此可作为各种传染原（包括引起全球大流行的新兴病毒SARS-COV-2）的理想着陆点。
该研究进一步揭示了硫酸糖胺聚糖与LDLR家族成员之间的协同作用有助于Tcnα的进入。最后，该研究证明了硫酸化的糖胺聚糖是体内Tcnα引起的肌病的关键附着因子，SCD在小鼠模型中有效减少了由Tcnα引起的组织损伤。这些发现表明，阻断Tcnα和硫酸化的糖胺聚糖之间的相互作用可能是开发针对Tcnα诱导的疾病的潜在疗法的新策略。
来源：iNature
参考消息：
https://www.nature.com/articles/s41422-021-00510-z
❖ 基因编程公司Ginkgo Bioworks通过反向收购上市 估值150亿美元
5月11日，生物技术独角兽Ginkgo Bioworks宣布与SPAC公司Soaring Eagle Acquisition达成协议，将通过反向收购实现上市。
Ginkgo业务的基本原理是，生物学可以通过类似计算机的方式进行“编程”，仅需使用DNA测序的四个基本化学构件（ACGT）。该公司可以设计用于特定目的的哺乳动物、细菌和酵母细胞。疫情期间为了帮助缓解诊断测试的不足，Ginkgo还改变了技术的用途，以读取和修改活细胞。
来源：财联社
❖ AI基因编辑治疗企业西湖云谷，完成数千万元天使轮融资
近日，西湖云谷智药（杭州）基因科技宣布完成数千万元天使轮融资，由高榕资本投资。本轮融资主要用于加速公司人工智能技术在基因编辑治疗领域的发展，推动公司CRISPR疗法核心研发平台的搭建。
围绕基因编辑治疗，西湖云谷正开展以高通量Biotech数据产出与深度学习模型建立相迭代的前沿技术开发，并搭建原创技术驱动的基因编辑疗法开发平台AIdit，致力走通人工智能技术在基因治疗领域落地的全流程。
来源：界面新闻
❖ 肥迪安通过ISO15189病理和新冠核酸检测扩项的现场评审
近日，合肥迪安医学检验实验室顺利通过中国合格评定国家认可委员会（CNAS）组织的ISO15189质量体系“监督评审+扩项”现场评审，此次成功扩项14项，其中包括13项病理项目与新冠核酸检测项目。
作为此次扩项评审的重点，合肥迪安病理实验室此前已参与了国家病理质控中心及中国医疗器械行业协会病理专业委员会组织的免疫组织化学抗体的室间质控，并取得《全国免疫组织化学室间质评合格证书》、《2020年胃癌Her2免疫组化室间质评合格证书》、《2020年乳腺癌Her2免疫组化室间质评合格证书》。
来源：迪安诊断
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