2025年伊始，干细胞领域便传来了一则足以令整个医学界为之振奋的重磅喜讯！我国首款干细胞疗法——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生），终于成功跨越重重关卡，获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市！用于14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病的治疗！
曾几何时，干细胞作为一种新型细胞疗法，仿佛高悬于天际的璀璨星辰，遥不可及。而如今，经过多年的等待，我们终于迎来了干细胞疗法获批上市这一具有划时代意义的历史性时刻，为那些在病痛中苦苦挣扎的患者们点亮了希望的灯塔，具有里程碑氏的重要意义！
一、艾米迈托赛注射液：我国首个获批上市的干细胞疗法
艾米迈托赛注射液（hUC-MSC PLEB001，商品名：睿铂生）是由铂生卓越生物科技（北京）研发的一款人脐带间充质干细胞注射剂。
2025年1月2日，根据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准了艾米迈托赛注射液上市，适应症为14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。
▲截图源自“NMPA”
移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等，艾米迈托赛注射液的上市，为这类患者提供了新的希望与选择！我们有理由相信，未来还会有更多的干细胞产品获批上市，惠及更多的慢性疾病领域！
二、艾米迈托赛注射液2期临床试验结果惊艳，半数患者病情缓解
艾米迈托赛注射液本次获批主要是基于一项2期临床试验的惊艳数据，结果同步发表于《BMC 例medicine》中。
本次研究共入组急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者（患有血液系统恶性肿瘤且接受第一次异基因造血干细胞移植并发生II级以上SR-aGVHD的患者），年龄在13至70岁之间，将其分为两组，即间充质干细胞（MSC）组（n=40，给予艾米迈托赛注射液治疗）、对照组（n=38）。78例（100%）患者至少接受了一次MSCs或安慰剂输注。结果显示如下：
1、客观缓解率（ORR）：在ITT分析中，MSC组第56天的客观缓解率（ORR）明显高于对照组，ORR分别为50%（MSC组，20/40） vs 34.2%（对照组，13/38）。
▲图源“BMC”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
2、疾病控制率（DCR）：MSC组DCR率为42.5%(17/40)，而对照组仅为为31.6%(12/38)（风险比，1.60；95%CI 0.63–4.05；p =0.318）（详见下图）。
▲图源“BMC”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
3、总生存（OS）率：MSC组和对照组的2年OS率接近，分别为71.1%（MSC组） vs68.2%（对照组）。
▲图源“BMC”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
4、cGVHD发生率：在本研究中，MSC组的cGVHD发生率低于对照组，根据符合方案分析，2年cGVHD累积发生率分别为48.3%（MSC组） vs 64.2%（对照组）。对于中度至重度cGVHD，无论是ITT队列还是按方案队列，MSC组与对照组相比均进一步下降，中度至重度cGVHD累积发生率分别为16.5%（MSC组） vs 46.7%（对照组）（详见下图）。
▲图源“BMC”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
三、小编寄语
艾米迈托赛注射液的获批上市，为干细胞领域的发展打了一剂“强心针”，这款新型细胞疗法终于获得了“合法身份”，小编也希望未来能迎来更多干细胞产品相继获批上市的好消息，让很多无法治疗的难治性疾病，也可能通过先进的干细胞疗法进行防治。如果您还想了解干细胞这项新兴疗法的更多讯息，可将治疗经历等，提交至国际干细胞与免疫细胞研究医学部，以了解国内外应用的具体情况。
四、参考资料
[1]Jiang E,et al.Efficacy and safety of human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells versus placebo added to second-line therapy in patients with steroid-refractory acute graft-versus-host disease: a multicentre, randomized, double-blind, phase 2 trial[J]. BMC medicine, 2024, 22(1): 555.
https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-024-03782-5
本文为“国际干细胞与免疫细胞研究”原创，转载需授权
