朗格汉斯细胞组织增生症（LCH）是一种组织细胞疾病，旧称“组织细胞增生症X”。其特征表现是组织细胞克隆性增殖和病理性朗格汉斯细胞的过量积累。最常见受累器官包括：骨骼（80%）、皮肤（33%）、脑垂体（25%）等。当危险器官受累时，如血液系统、肝、脾，患者有死亡风险，对治疗反应不良，预后很差。
Erdheim-Chester病（ECD）是一种罕见的非朗格汉斯细胞组织增生症，旧称“脂质肉芽肿”。ECD病变可累及全身各系统，最常见的受累系统包括：骨骼、心血管、呼吸、中枢神经等。一般症状包括发热、乏力、盗汗、体重下降等。
朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病是由髓样树突状细胞中MAPK途径（最常见为BRAF V600E）的突变引起，因而导致两种疾病既存在某些重叠又有其各自独特的表现。
由于上述两种疾病的罕见性，其诊治存在一定挑战，MEK抑制剂和BRAF抑制剂在应用中是近年来重要的进展。
免费临床项目
BRAF抑制剂HLX208
试验题目：一项评估HLX208片在BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）中的有效性、安全性和药代动力学（PK）的罕见病单臂、开放、多中心的Ⅱ期临床研究。
试验类型：单臂试验
适应症：朗格汉斯细胞组织细胞增生症和Erdheim-Chester病（一线及以上）
登记号：CTR20212459
研究中心：北京、河南郑州、湖南长沙、上海、四川成都、天津、浙江杭州
主要入排标准：
1、组织学确诊的成人LCH或（和）ECD患者。
2、研究中心或中心实验室检测明确存在BRAF V600E分子突变：受试者在研究中心使用PCR或NGS方法检测为BRAF V600E突变的患者可入组；如进入筛选期的LCH或（和）ECD患者无研究中心BRAF V600E报告，则需中心实验室检测；已有研究中心的BRAF V600E的检测报告，则无需中心实验室再统一复测。
3、累及多系统（大于一个系统）或者为累及单系统多病灶（大于一个病灶）的患者。
4、存在基于PERCIST 1.0标准可评估的病灶。
5、初治或者复发、难治的成人LCH或（和）ECD患者均可纳入。
6、年龄≥18岁，性别不限；预期生存期至少3个月；ECOG体力评分0-2分。
7、首次使用研究药物前2周内接受除本研究外的任何其他抗癌治疗（如化疗、其他靶向治疗、其他试验药物、放疗、中药治疗等）不可参加。
8、不要既往接受过BRAF V600E抑制剂（维莫非尼、达拉非尼等）或MEK抑制剂（司美替尼、比美替尼等）治疗的患者（索拉非尼除外）。
9、既往或目前存在≥2级的室性或房性心律失常不可参加。
10、难治性恶心和呕吐，吸收不良，胆汁外引流或妨碍充分吸收的肠段切除不可参加。
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