欢迎关注凯莱英药闻
“收集周期：9月5日-9月9日，包括“首次申请临床”及“首次申请上市”的化药、生物药 ”
NDA汇总
1、瑞美吉泮
2022年9月6日，据中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）公示，Biohaven的瑞美吉泮的上市申请获受理。瑞美吉泮是一种口服的降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，已获美国批准用于成人偏头痛的急性治疗。偏头痛是一种慢性神经系统疾病，以反复发作的头痛为特征，通常为单侧头痛、阵发性头痛，并伴有畏光、恐音、恶心和呕吐。全世界有超过10亿人患有偏头痛，其中四分之三是女性。大多数传统的口服预防治疗(如β受体阻滞剂、抗癫痫药物和三环抗抑郁药物)并不是专为偏头痛而开发，其安全性和耐受性一般欠佳，临床上患者的依从性也较差。研究显示，在美国92个研究中心进行的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中，瑞美吉泮组在每月平均偏头痛天数变化的主要终点上优于安慰剂组；隔日服用瑞美吉泮可有效预防偏头痛，且安全耐受。
2、替尔泊肽
2022年9月6日，据CDE公示，礼来制药的替尔泊肽注射液在国内申报上市。替尔泊肽是GLP-1R/GIPR 双重激动剂，每周一次给药，曾在大型 III 期临床中头对头击败司美格鲁肽。GLP-1（胰高血糖素样肽 1）和 GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素分泌多肽）都是人体胃肠道黏膜天然分泌的多肽，前者可以与胰岛细胞上的受体结合并刺激胰岛素分泌，进而产生降低血糖的作用，还可以减少食物摄取和延缓胃排空，控制体重；而后者具有抑制胃酸/胃蛋白酶分泌、刺激胰岛素释放、抑制胃的蠕动和排空等功能。2022年5月，FDA批准替尔泊肽注射液的上市申请，作为饮食和运动的辅助手段，控制 2 型糖尿病成人的血糖。
IND汇总
1、LM-101注射液
2022年9月5日，据CDE公示，礼新医药的LM-101的临床试验的申请已受理。LM-101单抗由礼新医药自主研发，主要用于治疗实体瘤和血液瘤患者，靶点尚未披露。
2、AB-218
2022年9月5日，据CDE公示，葆元生物的AB-218的临床试验的申请已受理。AB-218（DS-1001）是一种口服型脑渗透突变型IDH1选择性抑制剂，耐受性良好，脑分布良好，可用于治疗具有 mIDH1突变的多种实体瘤。在一项 DS-1001 治疗复发性/进展性IDH1 突变 (R132) 胶质瘤的多中心、开放性、剂量递增、I期研究显示，口服125-1400 mg 的DS-1001，每日两次。显示DS-1001的耐受性良好，脑分布良好，且复发性/进展性 IDH1 突变胶质瘤患者对治疗有反应。
3、BEBT-607
2022年9月6日，据CDE公示，必贝特的BEBT-607的临床试验的申请已受理。BEBT-607为一款KRAS G12C抑制剂。KRAS G12C是一种特定的KRAS亚突变，是第12个密码子的甘氨酸被半胱氨酸取代，约占所有KRAS突变的44%，其中非小细胞肺癌腺癌中最常见，占14%，其次是大肠腺癌占3-4%，胰腺癌占2%，全球每年超过100000人确诊为KRAS G12C突变。由于KRAS突变体的结构特点、信号通路的复杂性以及KRAS突变型肿瘤的耐药性，KRAS一度被称为“不可成药靶点”。
4、FZJ-003
2022年9月6日，据CDE公示，复方张江的FZJ-003凝胶获批临床，用于治疗特应性皮炎。FZJ-003属于JAK1选择性抑制剂，研究显示，JAK抑制剂可以阻断多种参与免疫应答和炎症因子信号传递，通过阻断白细胞介素(IL)-4、IL-13、IL-31等相关细胞因子介导的JAK-STAT信号通路，影响下游基因的表达，从而对特应性皮炎起治疗作用。
5、HMI-115
2022年9月6日，据CDE公示，和其瑞的HMI-115的临床试验的申请已受理。HMI-115是一种治疗雄激素脱发的靶向泌乳素受体（PRLR）单克隆抗体药物，目前被开发用于治疗子宫内膜异位症、雄激素脱发等。2019年4月，和其瑞医药与德国拜耳开发与产业化靶向泌乳素受体HMI-115签署了一项全球独家许可协议，由和其瑞医药在全球开展多个适应症的开发和产业化。该抗体在包括NHP模型和人类安全性研究在内的动物模型中显示出优异的特性。
6、MK-0616胶囊
2022年9月6日，据CDE公示，默沙东的MK-0616胶囊临床试验申请获受理，用于治疗高胆固醇血症。MK-0616是一种可口服的环肽类PCSK9抑制剂，PCSK9抑制剂通过靶向结合PCSK9来减少LDLR的降解，增加低密度脂蛋白胆固醇水平（LDL-C）的清除，从而降低LDL-C水平。研究数据显示，在使用他汀类药物的高胆固醇患者中，口服14天MK-0616的患者的血液LDL-C从基线降低了65%。
7、KQ-L6自体嵌合抗原受体T细胞注射液
2022年9月6日，据CDE公示，科棋药业的KQ-L6自体嵌合抗原受体T细胞注射液的临床试验的申请已受理。KQ-L6的靶点并未公开，推测可能是实体瘤靶点TM4SF1，目前被开发用于肠癌、肺癌等实体瘤。TM4SF1是全新的肿瘤干细胞靶点，在CAR结构中融入多种因子能够解除肿瘤微环境，激活自体免疫系统，杀伤肿瘤细胞，在实验动物体内达到完全清除肿瘤的显著疗效。目前，KQ-L6已在人体试验中取得积极的初步数据。
8、NBQ72S
2022年9月8日，据CDE公示，南通本草八达医药的NBQ72S的临床试验的申请已受理。NBQ72S是一款全球首创靶向人L型氨基酸转运蛋白1（LAT1）的新型双功能小分子药物。LAT1是溶质转运蛋白（SLC）超家族成员，通常高表达于血脑屏障（BBB），且在大多数侵袭性恶性肿瘤中也有极高的表达，例如多形性胶质母细胞瘤、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S由LAT1透过血脑屏障转运至大脑，选择性地进入LAT1高表达的肿瘤细胞；同时，也使得通常不表达LAT1的正常组织免受损伤。在肿瘤细胞内，NBQ72S通过干扰快速分裂的肿瘤细胞的DNA复制发挥其细胞杀伤活性，从而杀死肿瘤。
9、ZVS101e
2022年9月8日，据CDE公示，北京中因科技的ZVS101e 注射液的临床试验的申请已受理。ZVS101e眼用注射液系由中因科技自主研发，拥有完全独立知识产权的国际领先基因替代治疗产品。对结晶样视网膜变性（BCD）患者进行视网膜下腔注射本品后，可高效感染视网膜细胞，并在视网膜色素上皮细胞中表达CYP4V2 蛋白，表达出的CYP4V2 蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。初步结果显示，ZVS101e眼用注射液具有良好的安全性。
10、FB-1071
2022年9月9日，据CDE公示，福贝生物的FB-1071的临床试验的申请已受理。福贝生物通过内部研发和授权引进相结合的方式打造了一条原创新药的产品管线，2021年福贝生物与Elixiron Immunotherapeutics达成独家授权合作，获得临床期产品FB-1071在中国大陆和港澳地区针对肿瘤以外所有适应症的开发、生产和商业化权益独家授权。作为福贝生物进展最快的项目，FB-1071可以高亲和力和选择性地抑制和杀伤神经系统中的小胶质细胞，有效地阻断驱动疾病发展的神经炎症反应，减缓神经损伤，帮助神经细胞修复。因此，具有治疗脑卒中、渐冻症、阿尔茨海默症等多种神经系统疾病的潜力。
