漸凍症「鬥士」蔡磊亮相博鰲亞洲論壇,一句話意味深長

2024年03月29日08:35:10 科技 1236

潮新聞客戶端 記者 陳穎

「不是有希望才去努力,而是因為努力才看到了希望。」這是蔡磊在博鰲留下的意味深長的一句話。

3月28日,博鰲亞洲論壇2024年年會期間,一場「關注罕見病,促進健康公平可及」的分論壇備受關注,京東集團前副總裁、漸凍症「鬥士」蔡磊以視頻連線的方式參會。

蔡磊在視頻致辭中提到,漸凍症是一種神經退行性罕見病,被列為世界五大疾病之首,治癒率為零,平均生存期僅2至5年。漸凍症患者會逐漸全身肌肉萎縮、身體癱瘓,失去吞咽乃至呼吸能力,全世界漸凍症患者為50萬人,因為患者較少,藥物研發成本高,面對患者少和藥物研發的困境。

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大會供圖

他也提到在攻克罕見病方面應該主動作為:「我帶頭並呼籲超過千人志願,在中國建立漸凍症科學樣本庫,目前已經實現第一批研究,建立科學樣本平台。我們通過臨床試驗,目前已和國際上推出了一百多條漸凍症藥物研究,在攻克罕見病方面發揮了重要作用。」

但在他看來,這些努力還遠遠不夠,「一個多月前我與前聯合國秘書長潘基文先生進行了一場對話,希望向醫療組織發起呼籲,希望在罕見病方面投入更多力量。」

「事實上,罕見病並不罕見,全球罕見病患者之多超過3億人。」他呼籲社會關注罕見病群體,關注罕見病藥物研發,希望未來可以與更多的國內外科研機構、醫療機構、生物醫藥企業愛心人士等等共同努力,加速藥物研發和臨床試驗,為患者帶來生的希望。

蔡磊發聲也引發國內外更多人關注罕見病,關注漸凍症患者,以及國外罕見病藥物的引進落地。

就在博鰲亞洲論壇召開前幾日,全球首個SOD1-ALS對因治療葯在海南博鰲樂城先行區完成國內首例應用。

與漸凍症抗爭多年的蔡磊對此表示該藥物適用2%漸凍症患者(SOD1基因變異)。他還透露,中國同靶點的藥物也正在研發,「但融資困難,急需資金推進正式藥物臨床」。

據了解,SOD1突變又是中國ALS患者中最常見的突變。我國是世界上ALS患者數量最多的國家之一,研究顯示目前國內有超過4萬名ALS患者,其中SOD1-ALS患者約佔全部ALS患者的2%。

作為全球唯一對因治療SOD1-ALS的治療藥物,根據Tofersen三期臨床研究(VALOR研究)數據表明,SOD1-ALS患者接受Tofersen治療後生物標誌物血漿神經絲輕鏈(NfL)及腦脊液SOD1蛋白水平顯著降低,而安慰劑組的水平持平或升高,顯示出延緩疾病進展的趨勢,並具有良好的安全性。

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