重磅！國產創新葯泰它西普獲美國FDA孤兒葯資格認定

10月12日，榮昌生物製藥（煙台）股份有限公司宣布：泰它西普（研發代號：RC18，商品名：泰愛）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的針對重症肌無力（MG）治療的孤兒葯資格認定。在此之前，泰它西普治療全身型重症肌無力（gMG）的國內Ⅱ期臨床研究已經完成，並獲得積極陽性結果。

孤兒葯（Orphan drug）又稱罕見病葯，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒葯資格認定適用於在美國每年患病人數低於20萬人的罕見病的藥物和生物製劑，獲得認定的藥物可在美國享受上市申請快速通道、上市後7年研發獨佔期以及稅收優惠等激勵政策。

據介紹，重症肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，會導致神經肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，約85%的患者會出現眼肌以外的癥狀，發展為全身型重症肌無力，甚至發生肌無力危象，已被納入我國《第一批罕見病目錄》。

目前，該疾病主要治療方法包括膽鹼酯酶抑製劑、糖皮質激素以及免疫抑製劑，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，存在大量未被滿足的臨床需求。

泰它西普是由榮昌生物CEO、首席科學官房健民教授發明設計的一個抗體融合蛋白藥物分子，可以治療B細胞介導的包括系統性紅斑狼瘡、重症肌無力適應症在內的多種自身免疫性疾病。2021年3月，泰它西普首個適應症獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）在國內的附條件上市批准，用於治療系統性紅斑狼瘡（SLE），成為該疾病治療領域全球首款雙靶標生物新葯。今年上半年，泰它西普完成治療重症肌無力的Ⅱ期臨床試驗，並取得積極陽性結果。

截至目前，除系統性紅斑狼瘡、重症肌無力適應症外，泰它西普在自身免疫疾病領域的其他多個適應症的臨床研究也已進入Ⅱ/Ⅲ期臨床研究階段，其中，視神經脊髓炎譜系疾病、類風濕關節炎兩項適應症進入Ⅲ期臨床階段，多發性硬化症適應症正在進行國內Ⅱ期臨床，IgA腎病、乾燥綜合征等適應症已完成國內Ⅱ期臨床，達到主要終點。

圖片來源：榮昌生物

來源：北京日報客戶端 記者 袁璐

流程編輯：u028

版權聲明：文本版權歸京報集團所有，未經許可，不得轉載或改編。