「免費臨床」MEK抑製劑FCN-159招募朗格漢斯細胞組織增生症患者

朗格漢斯細胞組織增生症（LCH）是一種組織細胞疾病，舊稱「組織細胞增生症X」。其特徵表現是組織細胞克隆性增殖和病理性朗格漢斯細胞的過量積累。最常見受累器官包括：骨骼（80%）、皮膚（33%）、腦垂體（25%）等。當危險器官受累時，如血液系統、肝、脾，患者有死亡風險，對治療反應不良，預後很差。

Erdheim-Chester病（ECD）是一種罕見的非朗格漢斯細胞組織增生症，舊稱「脂質肉芽腫」。ECD病變可累及全身各系統，最常見的受累系統包括：骨骼、心血管、呼吸、中樞神經等。一般癥狀包括發熱、乏力、盜汗、體重下降等。

朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病是由髓樣樹突狀細胞中MAPK途徑（最常見為BRAF V600E）的突變引起，因而導致兩種疾病既存在某些重疊又有其各自獨特的表現。

由於上述兩種疾病的罕見性，其診治存在一定挑戰，MEK抑製劑和BRAF抑製劑在應用中是近年來重要的進展。

免費臨床項目

MEK抑製劑FCN-159

試驗題目：一項多中心、開放、單臂II期研究，評價FCN-159在組織細胞腫瘤患者中的有效性、安全性和葯代動力學特徵。

試驗類型：單臂試驗

適應症：朗格漢斯細胞組織增生症和Erdheim-Chester病及其它組織細胞腫瘤（一線及以上）

登記號：CTR20221069

研究中心：北京、河南鄭州、湖南長沙、上海、四川成都、浙江杭州、安徽合肥、河北石家莊、遼寧瀋陽

主要入排標準：

1、年齡>16歲；預期生存期至少3個月；ECOG體力評分0-2分。

2、組織學確診的朗格漢斯細胞組織增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）及其它組織細胞腫瘤患者。

3、能提供足夠數量的組織病理切片或腫瘤組織樣本用於中心病理複核以及以下生物標誌物的中心實驗室檢測：ERBB3、RAF-1、BRAF、ARAF、HRAS、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1和MAP2K2）及其他MEK上游基因。

4、LCH患者要求病灶累及多系統（大於一個系統）或者為累及單系統多病灶（大於一個病灶）。

5、存在基於PET應答標準（PRC）可評估的病灶。

6、初治或者複發、難治的LCH、ECD或其它組織細胞腫瘤患者均可納入。

7、足夠的肝腎功能：天冬氨酸轉氨酶（AST）、丙氨酸轉氨酶（ALT）≤2.5×正常值上限（ULN），若發生肝臟侵犯，則≤5×ULN；血清總膽紅素≤1.5×ULN，具有Gilbert綜合征的患者或發生肝臟侵犯，則 ≤5.0×ULN；鹼性磷酸酶（AKP）≤2.5×ULN，若發生肝臟侵犯，則≤10×ULN；血清肌酐≤1.5×ULN，若血清肌酐＞1.5×ULN，則需肌酐清除率（CCr）≥50 mL/min；白蛋白≥3g/dL。

8、不要間質性肺炎患者，包括有臨床意義的放射性肺炎。原發病肺部受累所致的間質性肺炎除外。

9、既往或目前有視網膜靜脈阻塞（RVO），視網膜色素上皮剝離（RPED）、青光眼及其他有意義異常的眼科檢查不可參加。

10、既往接受過如下治療之一的患者不可參加：

a. 開始研究藥物治療前4周或<5個半衰期（以較長者為準）內接受過針對組織細胞腫瘤的化療、靶向治療、免疫治療、生物治療、試驗治療或草藥抗腫瘤治療。

b. 開始研究藥物治療前14天內接受過強CYP3A4、CYP2C8、CYP2C9抑製劑或誘導劑，皮膚外用除外。

c. 開始研究藥物治療前7天內使用促進血小板或白細胞數量或功能的生長因子。

d. 開始研究藥物治療前4周內，接受過放射治療，手術治療。

e. 開始研究藥物治療前4周內，參加過其他干預性臨床試驗的患者。

f. 既往使用過MEK1/2抑製劑（司美替尼、比美替尼等）治療。

g. 入組前90天內進行了大劑量化療和幹細胞移植挽救（自體幹細胞移植）或異基因幹細胞移植治療。移植後接受抗移植物抗宿主病（GVHD）藥物，如環孢素、他克莫司或其他預防骨髓移植後GVHD藥物治療的患者不能參加本試驗。

h. 對於腦腫瘤（顱內腫塊）患者，在開始研究藥物治療前7天內使用過抗凝劑。

i. 允許在入組前一個月內皮質類固醇治療< 0.5mg/kg/天，但必須在開始研究藥物治療前14天停止。在入組前，接受皮質類固醇治療腦水腫的腦病灶患者必須在14天內保持穩定劑量。

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