眼疾新葯在博鰲完成國內首針注射,破解4000萬病人的「失明」困局

62歲的李華(化名)沒有想到,在經歷了20多次眼底注射都沒能挽回視力後,他依然還會飛過大半個中國,來海南接受又一次注射。


李華是一名年齡相關性黃斑變性患者,這是一種多發於老年人群的眼底疾病,主要表現為視力模糊,視物變形。這是比較概要的描述,當它落回到生活中時,真相要殘酷得多——過去的這一年裡,李華已經很難看清老伴的面容了,即便兩人時常緊挨着坐在一塊。


情況原本不會那麼糟。2012年,當李華第一次察覺到視力減退時,他很慎重地找到了溫州醫科大學附屬眼視光醫院眼底內科主任劉曉玲。當時劉曉玲從李華的眼底黃斑中發現了一個漏點,並為他做了治療。


這次治療管了李華5年光明。2017年,李華視力再次暴跌,被診斷為年齡相關性黃斑變性。這次,劉曉玲有些急了,她勸說李華進行眼底注射治療,也就是臨床上所說的「玻璃體腔內注射」。這種治療方式已經非常成熟,通過直接向眼球玻璃體內注射抗VEGF藥物,能夠確保藥物以最高的濃度抵達病灶,治療效果遠超口服和靜脈輸液。


然而,每一次注射需要花費的時間卻遠遠不止注射藥物的那幾分鐘時間。排隊挂號、預約檢查、住院等候、最後再到注射、出院……一系列複雜的流程走下來,不僅患者覺得麻煩,可能會在好轉後不願再堅持注射,對醫療資源也帶來了不小的壓力。


在注射了三次後,李華的視力情況明顯好轉,回到了接近正常的0.8,隨後他就從劉曉玲的診室中消失了。兩個人再見面時已經是兩年後,「沒有意外,複發,而且病灶和之前完全不一樣,原來只有一個點,後來變得好多地方都有。」


劉曉玲勸李華重新接受注射治療,否則會有致盲的風險,出於害怕,李華接受了。但陸續治了一年,李華想要放棄了。他告訴劉曉玲,瞎就瞎吧,說什麼也不打(針)了。


12次和2.9次的距離


李華提出放棄的時候,視力降到了0.2。


這是什麼概念?一個裸眼視力0.2的人,在不藉助外力的情況下,幾乎只能看到一些模模糊糊的色塊。在他們的眼中,世界就像是被打上了一層厚厚的馬賽克,斑駁陸離。


△圖片來自視覺中國


李華不是個例。根據最近的數據統計,在國內所有的致盲眼病患者中,眼底疾病患者總數達到54.7%,超過一半。其中,年齡相關性黃斑變性患者人數未來將超過3000萬。


「目前,中國人的眼科疾病譜已經發生了變化,最早是沙眼,後來是白內障,現在是眼底病。」國家眼部疾病臨床醫學研究中心主任許迅教授告訴八點健聞,眼底病不像白內障、青光眼般為公眾熟知,但它卻是不可逆致盲的首要病因。


以李華所患的年齡相關性黃斑變性為例,如果不及時進行治療,絕大多數患者的視力將會逐漸消退,對於一些極為嚴重的患者來說,他們和盲人唯一的區別在於,還能感受到光亮,但已經喪失了基本的生活能力。


「我們在臨床上經常會看到這樣的病人,他很怕失明,所以他願意打針,但他不能堅持。打針的時候,情況是好的。等到他一段時間不來,視力情況就唰唰地往下掉。」


許迅告訴八點健聞,眼底疾病和沙眼、白內障最大的區別在於,它更強調患者的依從性。沙眼可以用眼藥水,點到好就可以結束了。白內障可以做手術,做完可以恢復得很好。但眼底疾病不行,無論是糖尿病的眼底病併發症,還是年齡相關性黃斑變性,都需要不間斷的,持久的治療。


一個年齡相關性黃斑變性患者首年需要至少注射5次以上,但根據真實世界臨床研究的結果,國內年齡相關性黃斑變性,患者平均一年注射次數為2.9次,視力提升為1.1個字母,遠低於規範治療所需的注射次數和視力收益。


如果我們把視角拉得更遠一些,在中國每年走進醫院的300萬眼底疾病患者中,僅有10%得到了正確的治療。


打針少了,效果更好


如何提高眼底疾病患者的依從性,是擺在醫務工作者和藥物研發人員面前的最大課題。現在,機會來了。


2019年年底,劉曉玲得知諾華製藥研發出了新一代抗VEGF藥物,相比於之前的藥物,新葯的分子更小,穿透性更強,效果也更好。更讓她欣喜的是,這款新葯是全球唯一獲批的可在負荷期後每三個月注射一次的抗VEGF藥物。換句話說,患者三個月注射一次,就能獲得比過去每月注射更好的效果。


她第一時間找到了李華,希望他能夠申請試用。得知打針頻率降低了三分之二,李華也很心動,和家人商量後,他提交了申請信息。在使用新葯治療前,李華的視力掉到了0.12,「就相當於視力表上,能看清的字母只有最頭上的兩行。」劉曉玲苦笑說。


2021年4月12日,海南博鰲超級醫院,李華終於接受了新一代抗VEGF藥物的玻璃體腔注葯。這款叫做Beovu®的新葯,已經在全球超過50個國家和地區獲得監管機構批准,其中21個國家和地區已經上市,但在中國的醫院,用在中國的患者身上,還是第一次。


△2021年4月12日,海南博鰲超級醫院,李華終於接受了新一代抗VEGF藥物的玻璃體腔注葯。


「他個人感覺還是非常好的,從手術室出來的時候已經可以非常快速地往前走了。當然,視力的提高不會那麼快,我們估計一個月後能看到效果。」劉曉玲告訴八點健聞,這次她和李華做了約定,一定要定期治療,不能再半途而廢。


與此同時,Beovu®的三期臨床試驗也正在國內緊鑼密鼓地進行當中。許迅向八點健聞透露,和其它同類藥物對比,Beovu®的藥效是好的,更長的間隔時間並不會影響藥物在體內維持的效果。


另一個可以預見的好處在於,中國的眼底病人已經超過4000萬,但對應的能夠治療眼底疾病的醫生總數僅在3000人左右。在應治盡治的前提下,一個醫生差不多要面對一萬個病人。如果能夠把目前每月一次的注射頻率降低為三個月一次,對於本就捉襟見肘的醫療資源來說,無疑是一次解壓。


「如果將來這個葯在國內鋪開上市,我肯定會選它。」許迅向八點健聞表示。


從手術到新葯,眼部疾病的博鰲速度


李華能夠趕在失明前用上新葯,還要感謝海南博鰲,感謝國家政策。


「過去這種國內未上市的創新葯患者基本上是用不到的。」劉曉玲主任提到,隨着海南博鰲樂城國際醫療旅行先行區的建設,越來越多的患者可以不必再遠赴海外就醫,就可以享受到國際最前沿的藥物及治療技術。


海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區是國務院2013年批准設立的國家唯一國際醫療旅遊產業園區,享有包括加快醫療器械和藥品進口註冊審批、臨床應用與研究的醫療技術准入等優惠政策。


自成立以來,樂城先行區在醫療技術、裝備、藥品與國際先進水平的「三同步」方面已經取得了顯著成效。據樂城先行區管理局招商處副處長代曉龍回憶,在樂城先行區管理局成立之初,園區只有14種創新葯械可以使用,到2021年3月底已經實現135個創新葯械首例使用。


「以往如果在美國批准的葯到中國來再進行批准,合法使用,我估計得七八年甚至更長,但是在這裡,美國和歐盟都批准了,就能馬上在這裡用,縮短了我們與發達國家在眼健康這個領域的差距。」溫州醫科大學眼視光醫院集團總院長、博鰲超級醫院眼視光眼科團隊負責人瞿佳十分興奮。目前,依託瞿佳教授團隊的專科優勢及樂城先行區的「國九條」特許醫療政策,博鰲超級醫院國際眼視光眼科中心已成為使用全球眼科創新技術的中國窗口。


2018年4月,瞿佳教授團隊就曾在海南博鰲超級醫院為一個失明20多年的患者進行了波士頓I型人工角膜移植手術,這也是國內首例合法引進開展的特許波士頓I型人工角膜移植手術。後來,這名患者的視力恢復到了0.6,自己開了診所,做盲人按摩。截至目前,醫院已完成超過500例特許進口眼科葯械使用手術,很快就可以完成1000例、甚至2000例的目標。


而這次引進諾華製藥的Beovu®,則是博鰲超級醫院在眼底疾病創新藥物領域的一次突破。瞿佳告訴八點健聞,在國家政策的支持下,博鰲超級醫院國際眼視光眼科中心能夠真正在「國際」範圍內,為有需要的疑難雜症患者搜尋更多的可能性。


「未來,我們將引進更多國際先進眼科葯械,讓國內眼病患者不出國門就能得到與全球同步的先進治療技術,助力「健康中國」戰略目標的實現。」