2月4日，默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）宣布，其PD-1抑製劑帕博利珠單抗（商品名：可瑞達）已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准聯合吉西他濱和順鉑用於局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）患者的一線治療。此次新適應證的獲批是基於全球III期臨床試驗KEYNOTE-966的數據。
「在健康中國2030戰略全面實施的帶動下，創新藥物審評審批進程持續提速，尤其在臨床急需的新藥方面可及性大幅提升」，默沙東全球高級副總裁兼中國總裁田安娜表示，「近年來，膽道惡性腫瘤發病率呈上升趨勢，且晚期患者治療選擇有限。作為腫瘤治療領域領導者，我們將致力於覆蓋更多發病率及死亡率高、總體生存率低、治療難度大的惡性腫瘤，並以更快速度為癌症患者帶來更多創新治療選擇。」
據了解，膽道惡性腫瘤是一種起源於膽管上皮細胞的惡性腫瘤，具有早期診斷困難，根治性切除率低，複發率高等特點。膽道癌主要包括膽囊癌和肝內外膽管癌。其中，肝內膽管癌是僅次於肝細胞癌的第二大原發性肝癌，約佔原發性肝癌的10%～15%。
「膽道癌是一種具有高度侵襲性的腫瘤。由於起病隱匿，早期癥狀不明顯和不典型，且進展迅速，確診時膽道癌患者大多已達晚期階段。令人遺憾的是，晚期患者面臨著有限的治療選擇，五年生存率約不到5%，急需新的治療手段和藥物尋求突破，」KEYNOTE-966研究中國主要研究者、中國藥科大學附屬南京天印山醫院的秦叔逵教授表示，「帕博利珠單抗聯合方案的獲批，為廣大膽道癌患者帶來新的治療選擇，非常令人高興。」
「晚期膽道癌患者往往面臨較差的預後，確診時已處於進展期的膽道癌患者生存時間約不到1年」，默沙東全球高級副總裁兼中國研發中心總裁李正卿博士表示，「我們期待此次帕博利珠單抗的獲批能夠進一步滿足中國膽道惡性腫瘤治療領域對於創新治療方案的迫切需求。」
KEYNOTE-966研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心III期臨床研究，旨在評估PD-1免疫檢查點抑製劑帕博利珠單抗聯合吉西他濱和順鉑（GC）化療方案對比GC方案一線治療晚期或不可切除的膽道癌患者的療效和安全性。結果顯示，與單純化療相比，帕博利珠單抗聯合GC方案顯著提升患者總生存期（OS）和無進展生存期（PFS）。
KEYNOTE-966研究共入組了158名中國患者，亞組分析結果顯示，中國人群試驗組中位OS（14.1個月 vs 12.7個月）、ORR（36.0% vs 28.9%）、中位DoR（10.2個月 vs 9.7個月）等療效數據絕對值優於全球人群，且與對照組相比，絕對值差異更大。
此外，2023年ASCO大會上公布的KEYNOTE-966研究健康相關生活質量（HRQol）分析結果顯示，兩組間QLQ-30整體健康狀況/QoL，身體功能和角色功能，QLQ-BIL-21黃疸和疼痛以及EQ-5D-5L視覺模擬量表的最小二乘平均值得分變化相似，兩組間至惡化的時間也相似，支持帕博利珠單抗聯合GC方案作為晚期膽道癌的新一線治療選擇。
截至目前，帕博利珠單抗已經在中國獲批13項適應證，覆蓋了黑色素瘤、肺癌、食管癌、結直腸癌、頭頸部癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、膽道癌及MSI-H實體瘤領域的治療。（健文）
來源： 光明網-醫藥頻道
