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「收集周期：9月5日-9月9日，包括「首次申請臨床」及「首次申請上市」的化葯、生物葯 」
NDA匯總
1、瑞美吉泮
2022年9月6日，據中國國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）公示，Biohaven的瑞美吉泮的上市申請獲受理。瑞美吉泮是一種口服的降鈣素基因相關肽(CGRP)受體拮抗劑，已獲美國批准用於成人偏頭痛的急性治療。偏頭痛是一種慢性神經系統疾病，以反覆發作的頭痛為特徵，通常為單側頭痛、陣發性頭痛，並伴有畏光、恐音、噁心和嘔吐。全世界有超過10億人患有偏頭痛，其中四分之三是女性。大多數傳統的口服預防治療(如β受體阻滯劑、抗癲癇藥物和三環抗抑鬱藥物)並不是專為偏頭痛而開發，其安全性和耐受性一般欠佳，臨床上患者的依從性也較差。研究顯示，在美國92個研究中心進行的一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中，瑞美吉泮組在每月平均偏頭痛天數變化的主要終點上優於安慰劑組；隔日服用瑞美吉泮可有效預防偏頭痛，且安全耐受。
2、替爾泊肽
2022年9月6日，據CDE公示，禮來製藥的替爾泊肽注射液在國內申報上市。替爾泊肽是GLP-1R/GIPR 雙重激動劑，每周一次給葯，曾在大型 III 期臨床中頭對頭擊敗司美格魯肽。GLP-1（胰高血糖素樣肽 1）和 GIP（葡萄糖依賴性促胰島素分泌多肽）都是人體胃腸道黏膜天然分泌的多肽，前者可以與胰島細胞上的受體結合併刺激胰島素分泌，進而產生降低血糖的作用，還可以減少食物攝取和延緩胃排空，控制體重；而後者具有抑制胃酸/胃蛋白酶分泌、刺激胰島素釋放、抑制胃的蠕動和排空等功能。2022年5月，FDA批准替爾泊肽注射液的上市申請，作為飲食和運動的輔助手段，控制 2 型糖尿病成人的血糖。
IND匯總
1、LM-101注射液
2022年9月5日，據CDE公示，禮新醫藥的LM-101的臨床試驗的申請已受理。LM-101單抗由禮新醫藥自主研發，主要用於治療實體瘤和血液瘤患者，靶點尚未披露。
2、AB-218
2022年9月5日，據CDE公示，葆元生物的AB-218的臨床試驗的申請已受理。AB-218（DS-1001）是一種口服型腦滲透突變型IDH1選擇性抑製劑，耐受性良好，腦分佈良好，可用於治療具有 mIDH1突變的多種實體瘤。在一項 DS-1001 治療複發性/進展性IDH1 突變 (R132) 膠質瘤的多中心、開放性、劑量遞增、I期研究顯示，口服125-1400 mg 的DS-1001，每日兩次。顯示DS-1001的耐受性良好，腦分佈良好，且複發性/進展性 IDH1 突變膠質瘤患者對治療有反應。
3、BEBT-607
2022年9月6日，據CDE公示，必貝特的BEBT-607的臨床試驗的申請已受理。BEBT-607為一款KRAS G12C抑製劑。KRAS G12C是一種特定的KRAS亞突變，是第12個密碼子的甘氨酸被半胱氨酸取代，約佔所有KRAS突變的44%，其中非小細胞肺癌腺癌中最常見，佔14%，其次是大腸腺癌佔3-4%，胰腺癌佔2%，全球每年超過100000人確診為KRAS G12C突變。由於KRAS突變體的結構特點、信號通路的複雜性以及KRAS突變型腫瘤的耐藥性，KRAS一度被稱為「不可成藥靶點」。
4、FZJ-003
2022年9月6日，據CDE公示，復方張江的FZJ-003凝膠獲批臨床，用於治療特應性皮炎。FZJ-003屬於JAK1選擇性抑製劑，研究顯示，JAK抑製劑可以阻斷多種參與免疫應答和炎症因子信號傳遞，通過阻斷白細胞介素(IL)-4、IL-13、IL-31等相關細胞因子介導的JAK-STAT信號通路，影響下游基因的表達，從而對特應性皮炎起治療作用。
5、HMI-115
2022年9月6日，據CDE公示，和其瑞的HMI-115的臨床試驗的申請已受理。HMI-115是一種治療雄激素脫髮的靶向泌乳素受體（PRLR）單克隆抗體藥物，目前被開發用於治療子宮內膜異位症、雄激素脫髮等。2019年4月，和其瑞醫藥與德國拜耳開發與產業化靶向泌乳素受體HMI-115簽署了一項全球獨家許可協議，由和其瑞醫藥在全球開展多個適應症的開發和產業化。該抗體在包括NHP模型和人類安全性研究在內的動物模型中顯示出優異的特性。
6、MK-0616膠囊
2022年9月6日，據CDE公示，默沙東的MK-0616膠囊臨床試驗申請獲受理，用於治療高膽固醇血症。MK-0616是一種可口服的環肽類PCSK9抑製劑，PCSK9抑製劑通過靶向結合PCSK9來減少LDLR的降解，增加低密度脂蛋白膽固醇水平（LDL-C）的清除，從而降低LDL-C水平。研究數據顯示，在使用他汀類藥物的高膽固醇患者中，口服14天MK-0616的患者的血液LDL-C從基線降低了65%。
7、KQ-L6自體嵌合抗原受體T細胞注射液
2022年9月6日，據CDE公示，科棋葯業的KQ-L6自體嵌合抗原受體T細胞注射液的臨床試驗的申請已受理。KQ-L6的靶點並未公開，推測可能是實體瘤靶點TM4SF1，目前被開發用於腸癌、肺癌等實體瘤。TM4SF1是全新的腫瘤幹細胞靶點，在CAR結構中融入多種因子能夠解除腫瘤微環境，激活自體免疫系統，殺傷腫瘤細胞，在實驗動物體內達到完全清除腫瘤的顯著療效。目前，KQ-L6已在人體試驗中取得積極的初步數據。
8、NBQ72S
2022年9月8日，據CDE公示，南通本草八達醫藥的NBQ72S的臨床試驗的申請已受理。NBQ72S是一款全球首創靶向人L型氨基酸轉運蛋白1（LAT1）的新型雙功能小分子藥物。LAT1是溶質轉運蛋白（SLC）超家族成員，通常高表達於血腦屏障（BBB），且在大多數侵襲性惡性腫瘤中也有極高的表達，例如多形性膠質母細胞瘤、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S由LAT1透過血腦屏障轉運至大腦，選擇性地進入LAT1高表達的腫瘤細胞；同時，也使得通常不表達LAT1的正常組織免受損傷。在腫瘤細胞內，NBQ72S通過干擾快速分裂的腫瘤細胞的DNA複製發揮其細胞殺傷活性，從而殺死腫瘤。
9、ZVS101e
2022年9月8日，據CDE公示，北京中因科技的ZVS101e 注射液的臨床試驗的申請已受理。ZVS101e眼用注射液系由中因科技自主研發，擁有完全獨立知識產權的國際領先基因替代治療產品。對結晶樣視網膜變性（BCD）患者進行視網膜下腔注射本品後，可高效感染視網膜細胞，並在視網膜色素上皮細胞中表達CYP4V2 蛋白，表達出的CYP4V2 蛋白可以彌補由於基因突變導致的缺失蛋白的功能，從而對BCD患者的視網膜功能恢復起到有效治療作用。初步結果顯示，ZVS101e眼用注射液具有良好的安全性。
10、FB-1071
2022年9月9日，據CDE公示，福貝生物的FB-1071的臨床試驗的申請已受理。福貝生物通過內部研發和授權引進相結合的方式打造了一條原創新葯的產品管線，2021年福貝生物與Elixiron Immunotherapeutics達成獨家授權合作，獲得臨床期產品FB-1071在中國大陸和港澳地區針對腫瘤以外所有適應症的開發、生產和商業化權益獨家授權。作為福貝生物進展最快的項目，FB-1071可以高親和力和選擇性地抑制和殺傷神經系統中的小膠質細胞，有效地阻斷驅動疾病發展的神經炎症反應，減緩神經損傷，幫助神經細胞修復。因此，具有治療腦卒中、漸凍症、阿爾茨海默症等多種神經系統疾病的潛力。
