8月2日，國家藥品監督管理局正式批准了光谷企業武漢睿健醫藥科技有限公司帕金森NouvNeu001新葯的臨床研究審核申請。這也是帕金森治療領域中，全球首個進入臨床階段的基於化學誘導的通用型細胞治療產品。
被發現200多年後，帕金森病依然無法治癒、不可逆轉。數據顯示，中國65歲以上的老年人帕金森患病率為1.7%。據此推算，中國的帕金森病人數量接近370萬，並呈現年輕化的趨勢。
目前，臨床上以左旋多巴為代表的化葯治療方案，以DBS為代表的物理治療方案，以及其他輔助治療方案，均無法解決患者腦部功能神經元的缺失問題。
不同於一般的藥物或手術治療，NouvNeu001聚焦臨床需求導向，利用化合物實現精細細胞功能改造，從而真正滿足臨床需求。通過化合物調節實現高純度神經元亞型分化，與體內原有神經元形成連接，並增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。
從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001治療的各類疾病模型動物在給葯四周後，不僅行為學功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。
這樣突破性的技術優勢來自於團隊開創性的研發思路。睿健醫藥首席科學家、歐洲分子生物學實驗室-丹麥轉化神經科學研究中心研究員羅永倫教授表示，自創立之初，睿健醫藥科學團隊就整合了發育生物學、化學、組學分析及互作網絡拓撲結構計算等交叉學科，並夯實了“AI+化學誘導”平台。公司通過挖掘精準的“化學小分子開關”，在每個細胞中啟動標準調控流程，實現了細胞的多重功能的精細改造，並且一次性的解決了細胞治療藥物工業生產中高效、安全性及成本在內的多個難點。
截至目前，睿健醫藥已經組建了一支具有英國、美國、德國、澳洲及日本的工作學習背景的國際化隊伍，如睿健醫藥CMO蔡萌博士、CQO任翔、執行副總裁Emmanuel Montet等，分別在生物醫藥科學創新、轉化醫學及臨床、生物醫藥法規領域、跨國葯企運營管理、資本運作領域均具有15年以上海內外成功經驗。目前除中國大陸之外，睿健醫藥團隊已經覆蓋了歐洲、美洲、亞太等區域。
公司國際化布局也已經開啟，位於丹麥的創新中心、新加坡運營辦公室、美國商務辦公室已於2022年投入使用，並與丹納赫集團共建聯合實驗室，共同推進全球創新的基於AI平台化學誘導細胞療法研發及臨床應用。另外，此次獲得IND批准的NouvNeu001，也已在澳大利亞、美國等地進行了IND申報工作。
為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫藥建設了大規模工業化生產基地，實現了藥物生產供應鏈的自主可控。公司已建成符合cGMP要求的B+A級生產廠房，1萬平米以上的工業化生產和研發基地，滿足覆蓋全球市場的同種異體細胞藥物產能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力。
融媒體記者：周平
編輯：吳健 呂艷麗
