导言
2024年，“中国新”靶点研发迎来突破，CB2、IL-8、PLK1等靶点填补国内空白，苑东生物、扬子江药业等企业加速布局。全球已验证的靶点中，中国在神经性疼痛、肿瘤等领域发力，CB2靶点临床管线占比11%，IL-8靶点超20%进入临床阶段。国内注射剂占比43.5%，适应症以肿瘤、神经系统疾病为主。
本文基于摩熵咨询最新发布的《2024年中国1类新药靶点白皮书》中的精彩内容，聚焦“中国新”靶点的定义与筛选逻辑，分析TOP30靶点的研发阶段、剂型分布及企业动态，探讨CB2靶点在神经退行性疾病中的潜力，以及美国主导下中国企业的追赶路径，为本土创新提供方向指引。
一、发现2024年“中国新”靶点
二、2024年“中国新”靶点TOP30
各靶点按照处于IND及以上研发阶段的药品数量进行排序，得到“中国新”靶点中的热门靶点，研究价值更大。
数据来源：摩熵医药数据库
三、“中国新”靶点TOP30涉及药品中，化药占比约39%，生物药种类繁多，肿瘤为第一大疾病领域
2024年“中国新”靶点TOP30涉及药品中，从药物类型来看，38.8%为化学药，生物药种类较多，包括TCR细胞疗法重组蛋白、腺相关病毒、单克隆抗体、双特异性抗体等。
2024年“中国新”靶点TOP30涉及药品中，从疾病领域来看，抗肿瘤领域占比最大达31.7%，其次是神经系统领域占比12.9%，心血管系统领域占比约10.1%。
四、“中国新”靶点TOP30涉及药品中，临床Ⅰ、Ⅱ期管线占据近七成，注射剂为第一大剂型
2024年“中国新”靶点TOP30涉及药品中，从研发阶段来看，临床早期管线较多，其中临床Ⅰ期占比28.1%，临床Ⅱ期占比38.1%，合计占比约66.2%。值得注意的是，批准上市的药品占比约23.7%，这部分药品在国际上已有成熟的用药经验，而国内药品市场依然处于空白阶段。
2024年“中国新”靶点TOP30涉及药品中，从剂型来看，注射剂为第一大剂型，占比约43.5%，其次为胶囊剂、片剂。
五、CB2靶点
1. 治疗炎性神经痛、神经性炎症、神经退行性疾病的重要靶点
大麻素受体CB2（CannabinoidReceptorType2）是内源性大麻素系统的重要组成部分，主要分布于外周免疫系统和中枢神经系统的特定区域，CB2是治疗免疫调节类疾病、炎性神经痛、神经性炎症和神经退行性疾病等的重要靶点。
CB2受体属于G蛋白偶联受体（GPCR）家族，其激活后可抑制腺苷酸环化酶活性、调节MAPK通路，并影响免疫细胞的功能。在神经性疼痛、炎症等病理状态下，CB2受体的表达上调，通过抑制神经元过度兴奋和调节免疫反应发挥治疗作用。
2. 全球进展至临床管线占比约11%，神经系统疾病等三大适应症占比约65%
根据摩熵医药-靶点格局数据库，全球CB2靶点药物研发管线中，进展至临床的管线占比约11%，获批上市的药物包括dronabinol（1985）、nabiximols（2005）、cannabidiol（2018）等4款。
适应症开发方面，CB2靶点药物主要开发用于治疗神经系统疾病，具体来看，神经系统疾病占比约35.42%，疼痛占比约17.92%，神经性疼痛占比约11.25%，前三大适应症合计占据65%。其余适应症涉及自身炎症性疾病、眼部疾病等。
图片来源：摩熵医药数据库
3. 美国药物发现-批准上市管线共计40项，位列榜首，国内苑东生物进展较快
从新药开发国家/地区来看，美国是CB2靶点药物开发排名第一的国家，从药物发现至批准上市的管线共计40项，其中23项处于临床前阶段，10项处于药物发现阶段。
加拿大、欧洲、澳大利亚等国家/地区紧随其后，研发管线分别有6项。
从企业/研发机构来看，CorbusPharmaceuticals管线数量最多，药物发现-批准上市管线共计17项；其次为罗氏，管线数量为8项。国内苑东生物管线数量为5项，其中药物发现阶段4项，临床前1项。
六、IL-8靶点
1. 参与免疫应答、炎症和肿瘤等多种生理/病理过程，为药物开发潜力靶点
白细胞介素8（IL-8）是一种促炎的CXC趋化因子(CXCL8)，是第一个被发现具有趋化多形核白细胞能力的趋化因子，IL-8主要由单核巨噬细胞产生，其他如成纤维细胞、上皮细胞、内皮细胞、肝细胞等亦可在适宜的刺激条件下产生IL-8。
IL-8生物学功能包括中性粒细胞的趋化与激活、调节其他免疫细胞、促进血管生成、参与炎症和自身免疫反应等几大方面。
针对IL-8靶点的药物开发类型包括单抗、小分子抑制剂等，主要用于治疗慢性炎症性疾病和肿瘤。
图片来源：摩熵咨询《2024年中国1类新药靶点白皮书》
2. 进展至临床管线占比超20%，肿瘤、呼吸、自身炎症性疾病为前三大适应症
根据摩熵医药-靶点格局数据库，全球暂无靶向IL-8的药物获批上市，临床Ⅲ期管线有1项（占比2.38%），临床Ⅱ期管线有4项（占比9.52%），临床Ⅰ期管线有4项（占比9.52%），进展至临床的管线占比超过20%。
从开发适应症来看，肿瘤、呼吸系统疾病、自身炎症性疾病是针对IL-8靶点开发的前三大适应症，占比分别为21.05%、20%、13.69%。
3. 美国药物发现-Ⅲ期临床管线共计13项，参研企业/机构整体规模较小
从新药开发国家/地区来看，美国药物发现-Ⅲ期临床阶段管线总计有13项，临床Ⅱ期、Ⅰ期管线数量分别为4项、3项，从管线数量和管线进展来看，均属于实力最强的国家。
管线数量最多的企业/机构为FateTherapeutics，其中Ⅰ期管线有2项，临床前管线有2项。
进展最快的企业/机构为DompeFarmaceutici，旗下管线ladarixin目前已进展至临床Ⅲ期。整体来看，IL-8靶点参研企业/机构规模较小。
七、PLK1靶点
1. 作为致癌基因加快肿瘤发生发展，为肿瘤治疗理想靶点
PLK1（Polo-likeKinase1，PLK1）是一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，广泛的存在于真核细胞中，参与有丝分裂的起始、维持和结束等进程。
有研究表明，PLK1在多种癌症中高表达，是肿瘤的快速增殖所必须的，且在一些癌症中，常与较差的预后有关，推断认为PLK1作为致癌基因加快肿瘤的发生和发展。
目前，PLK1被认为是肿瘤药研发的潜力靶点，药物开发类型包括单抗、小分子等。
2. 全球多数管线处于早期研发阶段，进展至临床占比不足5%
根据摩熵医药-靶点格局数据库，全球药物靶向PLK1的药物获批上市，临床Ⅲ期管线有1项（占比约0.4%），临床Ⅱ期管线有5项（占比约2%），临床Ⅰ期管线有2项（占比约0.8%），整体来看，药物发现阶段管线数量最多，共有204项。
适应症方面，全球总计有34项管线开发拟用于治疗恶性肿瘤，占比约40.48%，其次为白血病11项，占比约13.1%。
图片来源：摩熵咨询《2024年中国1类新药靶点白皮书》
3. 美国进展至临床管线数量为7项，国内扬子江药业已有管线布局
美国为PLK1靶向药研发第一大国，进展至Ⅱ期临床、Ⅰ期临床的管线数量分别为5项、2项；其次为韩国，Ⅱ期临床、Ⅰ期临床的管线数量分别2项、2项。
国内有2项管线处于临床前阶段，包括ON-01910sodium、AAPK-25；有3项管线处于药物发现阶段，研发企业/机构包括中南大学、中国药科大学、扬子江药业。
结语
“中国新”靶点的探索标志着本土研发从跟随迈向原创，CB2、IL-8等靶点在神经疾病与肿瘤领域展现潜力。苑东生物、扬子江药业的布局加速国内管线进展，但临床早期占比过高仍需警惕。美国在PLK1等靶点的领先地位倒逼中国加强基础研究，而注射剂的主导地位反映剂型创新的迫切需求。未来，政策支持与全球化合作将助力中国突破“Me-too”困局，在靶点发现与转化医学领域实现弯道超车。
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