据悉，今年1月1日起，全国正式执行新版国家医保药品目录，新纳入的罕见病用药数量高达15种，创历年新高，填补了10个病种的用药保障空白。同时，重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病治疗用药被纳入目录，让特殊群体享受到更多便利和优惠。
据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，并影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，损害其活动能力和生活质量，救治不及时甚至会危及生命，不少患者因此患上了抑郁等心理疾病。
临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。山东大学齐鲁医院神经内科主任医师赵玉英指出，“长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案，传统药物虽能改善患者的肌无力症状，但其在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者发病时正值盛年，传统药物远远不能满足患者生活和工作的需要。”患者迫切需要更好的临床治疗方式。
专家强调，重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。但实现“双达标”非常困难，也是当前重症肌无力的治疗难点。患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。
作为突破性创新药物，以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂作用机制独特，能靶向清除IgG（免疫球蛋白G）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。
赵玉英表示，该药物的问世有望为重症肌无力患者实现疾病缓解和症状控制，达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，推动我国重症肌无力诊疗正式步入生物靶向治疗新时代。
济南市民60岁的王叔（化名）是创新药艾加莫德加入医保后的第一批受益者之一，据了解，王叔从2007年开始眼睑下垂、视物模糊，并出现复视，其治疗16年来从未间断，甚至长期使用激素。然而，5个多月前，他的症状明显加重，不仅双眼都出现了眼睑下垂、闭合不全，视物重影也很严重，四肢也没有力气，影响正常咀嚼和饮食。他用过激素冲击、对症治疗药物、补液治疗和免疫抑制剂后，症状都没有明显改善。
“没想到这么快就能医保报销了！”新医保目录正式执行的第一天，王叔就用上了创新药艾加莫德，第一个周期治疗结束后，他的眼睛恢复正常。罕见病日到来时，他已经在山东大学齐鲁医院接受了第二个周期的艾加莫德治疗了。王叔说：“视物清晰，浑身也有力气，能正常饮食，给了我很大信心！艾加莫德纳入医保减轻了我们的经济负担，我们能第一时间用上新药，也能长期用得起了！”
记者了解到，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，济南本地患者报销比例为40%-81%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低4万多元。
“国家医保惠民政策让创新药变得更亲民了。”赵玉英表示，“保障罕见病患者用药，对打通用药保障‘最后一公里’，实现医保落地举足轻重。作为临床医生，很开心看到在医保政策的帮助下重症肌无力患者和家庭能切实获益。相信越来越多的重症肌无力患者能尽快达到治疗目标，实现正常生活。”
据了解，为推动提升山东省重症肌无力的早诊、早治及规范化诊疗和管理，山东大学齐鲁医院神经内科去年12月牵头成立了山东省重症肌无力诊疗协作组，覆盖本省16地市60多家医院，并成立了重症肌无力专病门诊。
近年来，面对罕见病诊治的世界性难题，我国多措并举加速破解罕见病诊疗和用药保障之困，汇聚社会各界力量，持续探索罕见病诊疗工作的中国方案。尤其随着国家医保药品目录的动态调整和更新，越来越多的罕见病创新药被纳入，持续提升了罕见病患者用药保障。
来源 | 大众日报
编辑 | 符媚茹 张雯卿
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