原创 药明康德 药明康德 2022-11-02 07:44 发表于上海
编者按：在传统的小分子药物和抗体药物之外，细胞和基因疗法、RNAi和其它寡核苷酸疗法、CRISPR基因编辑疗法等更多新型的分子类型在近年逐渐走向前台，成为了生物医药产业的关注焦点，有望改写患者们的未来治疗格局。生物医药迈入崭新时代之际，药明康德内容部也已启动“迅猛新分子”系列，邀请新分子疗法汹涌浪潮的弄潮儿进行访谈——这些访谈大咖执掌的公司都专注于开创全新类型的疗法，并在近期完成了大额早期融资，可谓是产业中冉冉升起的未来之星。在药明康德内容部的系列访谈里，他们也将向产业介绍如何使用新型分子类型突破现有疗法的局限，带来崭新的突破！
嘉宾简介：本期访谈的嘉宾Geoff Hamilton先生是Stemson Therapeutics公司的联合创始人兼首席执行官，该公司是一家专注于通过干细胞技术生成健康的新毛囊，以实现头发再生的初创公司。去年，该公司获得了1500万美元的A轮融资。Geoff Hamilton先生在生命科学和生物技术公司拥有20年的产品商业化和业务管理经验，曾在Illumina、Life Technologies等大型科技公司担任过各种领导职务。
药明康德内容部：谢谢您抽空接受访谈，Geoff Hamilton先生。对于细胞疗法，一般而言，您认为目前的治疗干预方法面临着哪些挑战？
Geoff Hamilton先生：包括Stemson在内的细胞疗法公司所面对的行业性挑战源于我们在将细胞开发为治疗模式。这需要我们具有安全和规模化控制这些细胞，达到治疗效果的能力。细胞是活的，具有自己的活性和高度多变性, 因此让这些细胞具有一定水平的可控和可重复性，一致地完成我们设想的功能成为重大挑战。拥有使这些细胞更为统一、可控和可重复的工具、流程及方法，可能是Stemson公司所面临的最大挑战，也是整个行业中从事细胞治疗解决方案的同行们所面临的难题。许多大型医药公司和生物技术公司都在他们的研发管线中，开发基于细胞治疗的方案。
药明康德内容部：贵公司的新型治疗方法对解决这些挑战有什么帮助？它与现有的方法相比有哪些不同？
Geoff Hamilton先生：Stemson公司的创新疗法是利用细胞治疗来解决在人类中广泛存在的脱发问题。脱发问题影响了所有种族、民族、国籍和性别，它非常普遍，并且对人们的心理健康、自信和幸福感产生了巨大的负面影响。到目前为止，为了治疗这个问题而推出的治疗产品都是小分子或生物制品疗法。脱发是一种皮肤退行性疾病，与身体其他部位的退行性疾病一样，细胞治疗方法在让已经失去的头发组织再生方面有着很大的作用。因此，我们方法的独特之处在于，我们有能力制造出毛囊再生所需的细胞类型。我们利用这些细胞作为起始材料，以生物工程的方式提供新的毛囊来治疗脱发的人。这很新颖，目前还没有任何治疗方案能够生成新的毛囊。
药明康德内容部：请谈谈在发挥贵公司再生细胞疗法的全部潜力方面还有哪些关键挑战？预期的关键里程碑是什么？
Geoff Hamilton先生：在发挥细胞疗法治疗脱发的全部潜力这一点上，Stemson公司面临的最大挑战是——我们如何利用细胞作为基石，构建出一个能够在移植到皮肤上后存活并保持正常功能、持久耐用的毛囊组织。构建细胞疗法中所需的细胞已经够难的了，但指导细胞群一起工作，形成一个能够成功移植到病患皮肤上并长期存活的功能组织，是下一个重大挑战。因此，Stemson公司的关键里程碑将是首次人体临床试验，我们希望在成功完成临床前研究后启动临床试验。我们最初的动物模型研究数据展示出了巨大的前景，但我们需要第一个人体概念验证研究，以证明该疗法在人类身上是可行且可重复的。
图片来源：123RF
药明康德内容部：随着诸多新型治疗方式进入临床并逐渐走近患者，在您看来，到2030年美国FDA新批准的疗法类型将与目前的疗法相似或有所不同？
Geoff Hamilton先生：随着许多新型治疗方式推进到临床，整个细胞治疗领域也在大力前进。细胞疗法将被证明是治疗一些退行性疾病的更好方法，而非生物制品或药物分子等其他疗法类型。随着多种适应症的细胞疗法相关药物管线的迅猛发展，我预计2030年被美国FDA新批准的疗法中，将有更大比例的细胞疗法被商业化，以治疗更广泛的患者群体。这不仅适用于针对退行性疾病的公司，也适用于那些致力于调控并改造免疫细胞，以释放免疫系统潜能来治疗某些疾病（如癌症）的公司。
药明康德内容部：对于细胞治疗的发展，您认为在未来几年内，新型数据技术、人工智能或机器学习是否会得到应用？
Geoff Hamilton先生：我确实观察到机器学习和人工智能等技术正在被大量使用，特别是在细胞治疗领域。在了解我们控制广泛的细胞群所需的基本生物学机制方面，我们所面临的棘手挑战是生物多变性。驱动细胞行为的复杂遗传学和蛋白质组相互作用是海量的数据，哪怕仅仅只是单独一个细胞。如果不使用机器学习和人工智能等大数据工具，传统的分析手段将无法有效地解析细胞功能和行为的驱动因素。在Stemson公司，我们收集了大量的分子数据来提示我们，我们正在改造的细胞中发生了什么、我们正在改造的组织中又发生了什么。这些数据的复杂性，使得我们必须通过编写和利用机器学习以及人工智能的算法，来识别出模式、相关性、和统计学意义，以帮助我们了解广泛细胞群之间和细胞内诸多分子机制正在发生什么。
