二十五岁的莉莉（化名）在确诊急性b淋巴细胞白血病时还是一个赶毕业论文的硕士研究生。当她因持续发热、关节疼痛到医院检查时，糟糕的血象结果让其很快被确诊。在接下来的几个月里，她接受了多次化疗，虽然病情暂时得到控制，但寻找合适移植供体的过程却困难重重——父母年事已高，姐姐又正值孕期，都无法作为供体，就在希望渐失之际，她在南方医科大学珠江医院血液科接受了缓解期一线car-t巩固。令人惊喜的是，从细胞采集到制备完成仅用了不到3周时间，回输后不久，她的病情就得到快速深度缓解。如今，莉莉不仅重返校园，还顺利完成了学业，走上了工作岗位，开启了新的人生篇章。
这样的奇迹并非孤例。随着car-t疗法从三线、二线治疗向一线推进，曾经容易发生复发、难治的成人b急淋患者，正迎来可能超过90%的临床治愈希望。这一突破性进展，正在重塑白血病治疗的现有格局。
从“末线救援”到“一线利器”
car-t治愈率实现跨越式提升
“在临床实践中我们发现，如果我们对那些肿瘤负荷低、体能状态好的患者早期使用car-t治疗，完全缓解率还将大幅提升。”南方医科大学珠江医院血液科主任李玉华教授在接受采访时如是说。
她进一步透露，该中心自2015年开展car-t治疗以来，已累计治疗超过300例血液、淋巴系统肿瘤患者，在华南地区乃至全国都位居前列。在复发难治的b急淋患者中，car-t治疗的完全缓解率超过80%，若联合该中心独立研发的白血病dc疫苗，缓解率可接近90%。而在恶性淋巴瘤患者中，超过一半的难治型患者达到完全缓解，五年生存率目前约为40%。
更令人振奋的是，2024年以来，珠江医院已将car-t用于10例一线b急淋患者，全部实现完全缓解，且无一例复发。李玉华教授强调，这一数据具有里程碑意义：“如果能精准识别高危患者并在巩固治疗阶段早期应用car-t，五年生存率有望从目前的约40%提升至80%以上。如果car-t用在白血病的一线巩固治疗，我们期待超过80%的病人能达到治愈的状态，届时，患者可能将不用接受更高风险的异基因造血干细胞移植。”
值得关注的是，去年11月，我国自主研发的首款适应症为成人急性b淋巴细胞白血病的car-t产品——源瑞达（纳基奥仑赛注射液）正式获得国家药品监督管理局批准上市。这款产品的问世，为像莉莉这样的患者提供了新的治疗选择。
从“炎症风暴”到“全程可控”
car-t安全性大幅提升
car-t治疗曾因可能引发全身性炎症因子风暴而令人担忧。十二年前，全球早期接受car-t治疗的白血病明星患儿emily在治疗期间就经历了危及生命的持续高热。在珠江医院接受治疗的62岁老柯在回输car-t后也曾出现持续性高热，但如今他已无癌生存超过五年，回想起当年仍对医院和李玉华教授团队满怀感激。
李玉华教授表示，随着近十年临床经验的积累，严重炎症风暴的发生率已从早期的30%–40%降至10%以下，“在我们中心300多例患者中，因炎症风暴导致严重后果的案例极少。”她指出，通过全程管理、减瘤及预防策略，car-t的安全性已显著提高。“现在我们已经能够很熟练地处理这些副作用，严重的crs反应已经降低至5%左右。”
从“高价难及”到“商保突破”
可及性提升在即
尽管car-t疗法效果显著，但其个性化制备导致成本高昂，即便在拥有了商业化上市的国产产品后，治疗费用依旧高昂，多数患者依赖商业保险。“价格门槛让不少患者家庭望而却步。”
李玉华教授告诉南都记者，目前国产car-t产品已有八款上市，覆盖白血病、淋巴瘤与多发性骨髓瘤。其中针对白血病的两款产品之一——源瑞达（纳基奥仑赛注射液）已在临床应用中显示出良好效果。她特别提到，目前相关产品已进入商业保险谈判阶段，“结局比较乐观”。随着更多国产car-t产品的上市和市场竞争的加剧，这一高效治疗手段的可及性预计将逐步提高，未来有望惠及更多患者。
李玉华教授补充道，除了单一靶点的car-t产品，双靶点car-t产品也将陆续上市，这将进一步丰富临床治疗选择，提升治疗效果。
曾经，b急淋成人患者化疗后长期生存率仅约20%，移植虽明显提高疗效，但亦伴随感染、排异等高风险。如今，car-t疗法正改写这群患者的命运——不仅缓解率高、疗程短，更让长期治愈成为可能。car-t疗法不断向前推移治疗关口，越来越多像莉莉这样的患者将重获新生。
采写：南都n视频记者 王道斌 实习生 吴硕彦
