據悉，今年1月1日起，全國正式執行新版國家醫保藥品目錄，新納入的罕見病用藥數量高達15種，創歷年新高，填補了10個病種的用藥保障空白。同時，重症肌無力等多年未得到解決、社會影響較大的罕見病治療用藥被納入目錄，讓特殊群體享受到更多便利和優惠。
據估計，我國約有17萬全身型重症肌無力患者。作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重症肌無力的典型特徵是肌肉無力的反覆發生和易疲勞，並影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，損害其活動能力和生活質量，救治不及時甚至會危及生命，不少患者因此患上了抑鬱等心理疾病。
臨床上，重症肌無力患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。山東大學齊魯醫院神經內科主任醫師趙玉英指出，「長期以來，全身型重症肌無力患者的治療依靠專家經驗判斷和傳統治療方案，傳統藥物雖能改善患者的肌無力癥狀，但其在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者發病時正值盛年，傳統藥物遠遠不能滿足患者生活和工作的需要。」患者迫切需要更好的臨床治療方式。
專家強調，重症肌無力的理想治療目標是達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的「雙達標」狀態。但實現「雙達標」非常困難，也是當前重症肌無力的治療難點。患者為了達到微小狀態，往往需要面對傳統藥物治療帶來的種種問題，包括對血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠期腫瘤風險等。
作為突破性創新藥物，以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑作用機制獨特，能靶向清除IgG（免疫球蛋白G）抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出。
趙玉英表示，該藥物的問世有望為重症肌無力患者實現疾病緩解和癥狀控制，達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的「雙達標」理想治療狀態，推動我國重症肌無力診療正式步入生物靶向治療新時代。
濟南市民60歲的王叔（化名）是創新葯艾加莫德加入醫保後的第一批受益者之一，據了解，王叔從2007年開始眼瞼下垂、視物模糊，並出現復視，其治療16年來從未間斷，甚至長期使用激素。然而，5個多月前，他的癥狀明顯加重，不僅雙眼都出現了眼瞼下垂、閉合不全，視物重影也很嚴重，四肢也沒有力氣，影響正常咀嚼和飲食。他用過激素衝擊、對症治療藥物、補液治療和免疫抑製劑後，癥狀都沒有明顯改善。
「沒想到這麼快就能醫保報銷了！」新醫保目錄正式執行的第一天，王叔就用上了創新葯艾加莫德，第一個周期治療結束後，他的眼睛恢復正常。罕見病日到來時，他已經在山東大學齊魯醫院接受了第二個周期的艾加莫德治療了。王叔說：「視物清晰，渾身也有力氣，能正常飲食，給了我很大信心！艾加莫德納入醫保減輕了我們的經濟負擔，我們能第一時間用上新葯，也能長期用得起了！」
記者了解到，納入醫保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重症肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用約為40萬元左右；納入醫保後，濟南本地患者報銷比例為40%-81%不等，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫保報銷後年治療個人自付費用最低4萬多元。
「國家醫保惠民政策讓創新葯變得更親民了。」趙玉英表示，「保障罕見病患者用藥，對打通用藥保障『最後一公里』，實現醫保落地舉足輕重。作為臨床醫生，很開心看到在醫保政策的幫助下重症肌無力患者和家庭能切實獲益。相信越來越多的重症肌無力患者能儘快達到治療目標，實現正常生活。」
據了解，為推動提升山東省重症肌無力的早診、早治及規範化診療和管理，山東大學齊魯醫院神經內科去年12月牽頭成立了山東省重症肌無力診療協作組，覆蓋本省16地市60多家醫院，並成立了重症肌無力專病門診。
近年來，面對罕見病診治的世界性難題，我國多措並舉加速破解罕見病診療和用藥保障之困，匯聚社會各界力量，持續探索罕見病診療工作的中國方案。尤其隨著國家醫保藥品目錄的動態調整和更新，越來越多的罕見病創新葯被納入，持續提升了罕見病患者用藥保障。
來源 | 大眾日報
編輯 | 符媚茹 張雯卿
來源：
• 15種罕見病用藥進醫保兩個月 有患者每月治療費省7萬元
• 罕見皮膚病創新葯進醫保大降價 惠及更多患者
• 天價「孤兒葯」進醫保大降價，8歲罕見病患兒受益
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