2月7日，羅氏製藥中國宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准可伐利單抗（商品名：派聖凱®）用於未接受過補體抑製劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人和青少年（≥12歲）患者。
本次派聖凱®在中國的獲批，是其在全球所有國家中的首次獲批，這也是羅氏集團第一次在中國市場實現一款創新葯的全球首發。此前，基於高度未被滿足的醫療需求和積極的臨床試驗結果，派聖凱®獲得了中國葯監局突破性療法認定，並被授予了優先審評資格。
PNH是一種罕見且致命的血液系統疾病，發病率約為每百萬人口1～10例，以青壯年患者居多，20～40歲患者約佔77%。PNH患者容易出現乏力、貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等症，PNH患者如果不進行治療，5年內的死亡風險高達35%。
陣發性睡眠性血紅蛋白尿系獲得性造血幹細胞基因突變引起血細胞膜缺陷所致的慢性血管內溶血，常在睡眠時加重，可伴發作性血紅蛋白尿、潛在的骨髓衰竭和血栓形成，已被納入我國第一批罕見病目錄。可伐利單抗注射液是一種靶向補體蛋白C5的重組人源化IgG1亞型單克隆抗體，能特異性地與補體蛋白C5結合，從而抑制C5裂解為C5a和C5b，阻止末端補體複合物C5b-9的產生，抑制補體途徑免疫反應。該品種全球同步研發，中國首先批准上市，為患者提供了新的治療選擇。
作為血液疾病領域的先行者，羅氏長期深耕血液疾病領域，隨著不斷加速的中國醫藥審批改革，正在以更快的速度將更多的羅氏血液創新葯帶入中國。可伐利單抗注射液（商品名：派聖凱/Piasky）上市在中國實現全球首發，第一時間惠及中國PNH患者。
記者了解到，可伐利單抗（商品名：派聖凱®）是一種每四周一次、可在家中自行皮下注射的治療新選擇，其獲批有望實現疾病控制同時顯著降低PNH患者治療負擔，減輕治療對患者日常生活的影響。
此外，針對派聖凱®應用拓展的臨床研究仍在廣泛開展，包括在PNH和其他補體介導的疾病中的5項正在進行的III期研究和3項早期研究等。
羅氏製藥中國總裁邊欣表示，「本次國家葯監局在全球率先批准派聖凱®，彰顯了中國政府加速推動新葯審評審批，提升患者對創新藥物可及性的決心和成果；努力推動派聖凱®在中國全球首發，也體現出羅氏長期紮根中國、深耕中國市場的承諾與信心。雙向奔赴的努力，最終幫助到中國PNH患者可在全球率先接受創新療法的治療。」
