封面新聞記者 吳雨佳
「瀰漫性腱鞘巨細胞瘤對正常組織破壞性強，破壞範圍廣，手術往往很難切除乾淨，複發率非常高，嚴重影響患者肢體功能和生活質量。」近日，被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）認定為突破性治療藥物，用於治療不可手術切除的腱鞘巨細胞瘤ABSK021正在進行的臨床試驗中，四川大學華西醫院骨科周勇副教授接受採訪時表示，「該藥物對於外科手術無法徹底切除並獲得良好治療效果的腱鞘巨細胞瘤患者而言，意義巨大。」
據了解，腱鞘巨細胞瘤分為局限性和瀰漫性，發病率大約百萬分之四十三，其中瀰漫性佔了約十分之一，屬於一種罕見疾病。雖然腱鞘巨細胞瘤為良性腫瘤，但因為早期癥狀隱匿，患者就醫較晚，往往就醫時腫瘤巨大侵襲範圍廣泛，難以進行徹底切除。並且該腫瘤對放化療無效，故而複發率和致殘率非常高。
「目前對於這種情況，外科手術已經走到了瓶頸」，周勇副教授介紹，「第一，腫瘤往往侵犯包裹肢體的重要血管神經，並廣泛侵犯正常組織，手術切除過程中血管神經損傷風險很高，可能出現肢體缺血性壞死或神經損傷後肢體功能喪失；第二，瘤體往往侵犯了肢體的關節滑膜、關節腔隙、軟骨、骨骼、肌肉、肌腱，包裹血管神經，即使分期進行多次手術切除，複發率依然很高。反覆複發不僅導致患者肢體疼痛和嚴重功能障礙，甚至因正常結構破壞殆盡，最終截肢。而這個疾病多發於青中年，正是大多數人事業生活剛剛步入正軌的黃金時段，疾病對患者生理和心理的影響巨大，患者的治療需求非常高，所以迫切需要創新療法。」
研究表明，過量表達的CSF1是引起腱鞘巨細胞瘤的主要原因，阻斷CSF1/CSF-1R通路為藥物系統性治療TGCT提供了全新的選擇。當前，和譽醫藥ABSK021用於治療腱鞘巨細胞瘤已在美國完成臨床1a期劑量爬坡試驗，當前正在中國與美國同步開展Ib期多隊列擴展階段研究。
周勇副教授舉例說，「有一個膝關節瀰漫性腱鞘巨細胞瘤多次複發的患者，入組時已無法行走，乘坐輪椅而來，在經過臨床試驗兩個療程之後，腫瘤明顯縮小，患者已經行走自如。另一個髖關節巨大的腱鞘巨細胞瘤患者，入組前患側肢體較對側明顯粗了一大圈，在一個周期的用藥後，患者腫瘤明顯縮小，兩側肢體基本上一樣粗細，效果非常明顯。所以，根據目前的臨床試驗展現的良好治療效果和安全性，我們非常希望這個葯能儘快惠及廣大患者。」
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