一針70萬孤兒葯降價超60%，為什麼罕見病葯進醫保如此重要？

12 月 3 日，2021 國家醫保藥品調整目錄正式落定。

此次醫保藥品目錄調整，共計 74 個新增藥品進入目錄，11 個藥品被調出目錄。

新增藥品中，包含 7 個直接新增的非獨家藥品，以及 67 個談判新增的藥品，後者平均降價 61.71％。截止發稿，尚未有新增藥品的原價格及進入醫保目錄後的價格公布。

據悉，上述新納入藥品涵蓋腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥，共涉及 21 個臨床組別。

調整後，2021 年國家醫保藥品目錄內藥品總數為 2860 種，其中西藥 1486 種，中成藥 1374 種。目錄內中藥飲片仍為 892 種。新版醫保藥品目錄將於 2022 年 1 月 1 日執行。

每年的醫保藥品目錄調整，罕見病葯（又稱 " 孤兒葯 "）進醫保尤其受到公眾關注。

這一方面是因為，儘管罕見病的發病率低，但由於我國龐大的人口基數，因此罕見病患者的數量不少。據估計，我國罕見病患者人數約為 1680 萬。

另一方面，罕見病因診療較為複雜，治療效果不明確，且國內罕見病葯較為短缺、價格高昂、依賴進口，導致罕見病患者的治療需求難以得到滿足。

巨大的患者基數，亟待填補的用藥需求，加上普遍高昂的藥費，讓罕見病葯進醫保成為相關患者乃至社會公眾期待的事情。

今年，有 7 種罕見病葯被納入醫保目錄，包括治療血友病的人凝血因子Ⅸ、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液、治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的諾西那生鈉注射液、治療多發性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶 α 注射用濃溶液、治療降血脂的依洛尤單抗注射液、治療甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病的氯苯唑酸軟膠囊。

其中，治療 SMA 的諾西那生鈉注射液，因一針近 70 萬元、每年 6 針 420 萬元的價格，被視為首個拿到醫保 " 入場券 " 的高值罕見藥物。

另外，治療法布雷病的阿加糖酶 α 注射用濃溶液，也因年費用百萬而廣受關注。

如果以平均降價 61.71％的比例來計算，這兩款藥物的年費用將分別降至 160 萬元、38 萬元。

這兩款藥物分別由外資醫藥公司渤健（Biogen Idec）、武田（Takeda）研發生產。

2016 年，諾西那生鈉獲得美國食品藥品管理局（FDA）批准，成為世界上第一個治療 SMA 的特效藥。三年後，也就是 2019 年，諾西那生鈉注射液在國內獲批上市。

彼時，這款藥物為國內治療 SMA 的唯一一款藥物，需要患者全部自費。去年，諾西那生鈉曾因 " 國內 70 萬元一針，國外 280 元一針 " 而引發爭議。

根據《中國 SMA 患者生存現狀報告白皮書》，目前中國 SMA 患者數約 3 萬人。諾西那生鈉納入醫保後，藥物的市場滲透率和佔有率將極大提升。

而武田的阿加糖酶 α 注射用濃溶液（瑞普佳）於去年 8 月獲批進入中國，該葯被列入《第二批臨床急需境外用藥》。

國內價格高昂，患者需求大且急迫，都成為推動上述罕見葯進入醫保的重要動力。

不過，由於罕見病葯的研發成本高，對於葯企來說，大幅降價進醫保的確是一件需要仔細斟酌和考量的事情。讓葯企具有的合理利潤區間，避免挫傷葯企創新藥物的積極性，同樣也是價格談判過程中的考慮因素。

根據 2018 年國家衛健委等五部門聯合發布的《第一批罕見病》目錄，我國官方認定了 121 種罕見病。迄今為止，121 種罕見病中，在中國上市且有相應適應症的藥品 50 余種，納入醫保藥品目錄的有 40 余種。

此外，國內罕見病葯獲批上市的步伐也在加快。今年以來，我國獲批上市的罕見病新葯共有 9 個，如協和發酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的醋酸艾替班特和維拉苷酶 α、楊森的富馬酸二甲酯、渤健的氨吡啶、羅氏的利司撲蘭口服溶液用散和薩特利珠單抗等。

每個人都擁有平等的生命健康權。在今年的醫保藥品目錄談判現場，國家醫保局談判代表、福建省醫保局葯械採購建管處處長張勁妮表示，" 每一個小群體都不應該被放棄 "，企業在報價時應該拿出最大的誠意。

ZAKER 新聞出品

文 / 熊悅

編輯 / 肖邦