近5亿美元合作开发小分子疗法！注册性3期临床试验即将启动

▎药明康德内容团队编辑

gossamer bio和chiesi farmaceutici今日宣布，双方已达成全球合作与许可协议，共同开发和商业化seralutinib，用于治疗肺动脉高压（pah）以及间质性肺病相关肺动脉高压（ph-ild）。合作数额可超过4.8亿美元。

在名为torrey的2期临床试验中，接受治疗24周后，seralutinib组患者的肺血管阻力相比于安慰剂组患者平均降低了14%（p=0.0310）。在症状更严重的一部分pah患者中，肺血管阻力甚至降低了21%（p=0.0427），并且6分钟步行距离较安慰剂组患者增加了37米。此外，相比于安慰剂组患者，seralutinib组患者的心脏功能障碍生物标志物血清n末端脑钠肽前体（nt-probnp）也有显著降低。

▲健康血管和pah血管（图片来源：参考资料[2]）

gossamer公司在2023年启动了3期临床试验prosera。gossamer和chiesi计划于2025年年中启动注册性3期临床试验，以评估seralutinib在其他具有高度未竟需求领域的疗效。

虽然目前有多种pah疗法获批，但是大多数为血管扩张剂，对疾病的进展过程没有影响。pah患者的中位5年总生存率约为57%。ph-ild目前只在美国有一款获批疗法，患者的中位5年总生存率约为23%。

根据协议条款，gossamer将继续在pah和ph-ild的全球开发中扮演领导角色。双方将平均分担开发成本。gossamer将在美国领导pah和ph-ild的商业化工作，chiesi将负责美国其他适应症的商业化，并将独家拥有在美国以外地区商业化seralutinib的权利。chiesi将向gossamer支付1.6亿美元作为开发费用补偿。此外，gossamer将有机会获得高达1.46亿美元的监管里程碑和1.8亿美元的商业化里程碑付款。