“免费临床”MEK抑制剂FCN-159招募朗格汉斯细胞组织增生症患者

朗格汉斯细胞组织增生症（LCH）是一种组织细胞疾病，旧称“组织细胞增生症X”。其特征表现是组织细胞克隆性增殖和病理性朗格汉斯细胞的过量积累。最常见受累器官包括：骨骼（80%）、皮肤（33%）、脑垂体（25%）等。当危险器官受累时，如血液系统、肝、脾，患者有死亡风险，对治疗反应不良，预后很差。

Erdheim-Chester病（ECD）是一种罕见的非朗格汉斯细胞组织增生症，旧称“脂质肉芽肿”。ECD病变可累及全身各系统，最常见的受累系统包括：骨骼、心血管、呼吸、中枢神经等。一般症状包括发热、乏力、盗汗、体重下降等。

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病是由髓样树突状细胞中MAPK途径（最常见为BRAF V600E）的突变引起，因而导致两种疾病既存在某些重叠又有其各自独特的表现。

由于上述两种疾病的罕见性，其诊治存在一定挑战，MEK抑制剂和BRAF抑制剂在应用中是近年来重要的进展。

免费临床项目

MEK抑制剂FCN-159

试验题目：一项多中心、开放、单臂II期研究，评价FCN-159在组织细胞肿瘤患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。

试验类型：单臂试验

适应症：朗格汉斯细胞组织增生症和Erdheim-Chester病及其它组织细胞肿瘤（一线及以上）

登记号：CTR20221069

研究中心：北京、河南郑州、湖南长沙、上海、四川成都、浙江杭州、安徽合肥、河北石家庄、辽宁沈阳

主要入排标准：

1、年龄>16岁；预期生存期至少3个月；ECOG体力评分0-2分。

2、组织学确诊的朗格汉斯细胞组织增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）及其它组织细胞肿瘤患者。

3、能提供足够数量的组织病理切片或肿瘤组织样本用于中心病理复核以及以下生物标志物的中心实验室检测：ERBB3、RAF-1、BRAF、ARAF、HRAS、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1和MAP2K2）及其他MEK上游基因。

4、LCH患者要求病灶累及多系统（大于一个系统）或者为累及单系统多病灶（大于一个病灶）。

5、存在基于PET应答标准（PRC）可评估的病灶。

6、初治或者复发、难治的LCH、ECD或其它组织细胞肿瘤患者均可纳入。

7、足够的肝肾功能：天冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）≤2.5×正常值上限（ULN），若发生肝脏侵犯，则≤5×ULN；血清总胆红素≤1.5×ULN，具有Gilbert综合征的患者或发生肝脏侵犯，则 ≤5.0×ULN；碱性磷酸酶（AKP）≤2.5×ULN，若发生肝脏侵犯，则≤10×ULN；血清肌酐≤1.5×ULN，若血清肌酐＞1.5×ULN，则需肌酐清除率（CCr）≥50 mL/min；白蛋白≥3g/dL。

8、不要间质性肺炎患者，包括有临床意义的放射性肺炎。原发病肺部受累所致的间质性肺炎除外。

9、既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO），视网膜色素上皮剥离（RPED）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查不可参加。

10、既往接受过如下治疗之一的患者不可参加：

a. 开始研究药物治疗前4周或<5个半衰期（以较长者为准）内接受过针对组织细胞肿瘤的化疗、靶向治疗、免疫治疗、生物治疗、试验治疗或草药抗肿瘤治疗。

b. 开始研究药物治疗前14天内接受过强CYP3A4、CYP2C8、CYP2C9抑制剂或诱导剂，皮肤外用除外。

c. 开始研究药物治疗前7天内使用促进血小板或白细胞数量或功能的生长因子。

d. 开始研究药物治疗前4周内，接受过放射治疗，手术治疗。

e. 开始研究药物治疗前4周内，参加过其他干预性临床试验的患者。

f. 既往使用过MEK1/2抑制剂（司美替尼、比美替尼等）治疗。

g. 入组前90天内进行了大剂量化疗和干细胞移植挽救（自体干细胞移植）或异基因干细胞移植治疗。移植后接受抗移植物抗宿主病（GVHD）药物，如环孢素、他克莫司或其他预防骨髓移植后GVHD药物治疗的患者不能参加本试验。

h. 对于脑肿瘤（颅内肿块）患者，在开始研究药物治疗前7天内使用过抗凝剂。

i. 允许在入组前一个月内皮质类固醇治疗< 0.5mg/kg/天，但必须在开始研究药物治疗前14天停止。在入组前，接受皮质类固醇治疗脑水肿的脑病灶患者必须在14天内保持稳定剂量。

【重要提示】本公号【全球好药资讯】所有文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！