氯巴占可以进口了!罕见病患者家属:继续等待,希望尽快落地

2022年06月30日21:33:17 健康 1681

记者 李静 李岩松

罕见癫痫疾病患者,一直在等待着氯巴占。

6月29日,国家药品监督管理局在其官网发布了一则《关于印发和的通知》称,为进一步完善药品供应保障政策,满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求,并以此为契机形成一套较为完整的临床急需药品临时进口方案,国家卫健委、国家药品监督管理局近日印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。其中,发布了牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。

氯巴占,是一款治疗罕见癫痫疾病非常有效的广谱抗癫痫发作药物,能有效控制住癫痫发作。截止到目前,氯巴占分别在英国、法国、德国等多个国家均有上市。但在国内,氯巴占属于第二类精神药品,受到严格管控,未获批准上市销售。

方案的公布意味着,氯巴占终于可以进口了,这也给患者群带来了希望。此前,齐鲁晚报·齐鲁壹点刊发《药囧——1042个罕见癫痫性脑病患儿家长公开寻找氯巴占》《这种罕见病“救命药”拟临时进口,患者家属希望尽快实施》《“铁马冰河”海外代购氯巴占案一审,律师作无罪辩护称不是贩毒》等报道,对罕见癫痫疾病群体和“氯巴占”药物持续关注。

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患者家属:继续等待,希望尽快落地

6月30日,记者联系到患者父亲“松松爸爸”。“松松爸爸”表示,“昨天我看到的消息。国家给了一个方案,为我们患者提供了从医院申请的途径,不过具体还需要医院去落实。最终我们患者能够从医院买到药,其实还是有一段距离的。”

记者了解到,《氯巴占临时进口工作方案》根据《临床急需药品临时进口工作方案》的有关规定,在前期摸清临床用药需求量和医疗机构资质的基础上,明确了氯巴占临时进口的申请工作流程、药品使用管理、处方医师的资质条件和管理要求、相关方权责等内容,作为临时进口药品使用管理的个体方案。

患者母亲张玉兰(化名)也关注到了这次方案的公布。她的女儿梦梦在不到一岁的时候,被确诊为“结节性硬化”“难治性癫痫”。梦梦总是哭闹、点头、屈膝、抽搐,一天痉挛发作的次数严重时能达到四五十次。“发作时,眼睛直瞪,身体痉挛,很痛苦。”张玉兰照顾孩子,就像照顾一个偏瘫的老人。

现在,梦梦还有不到三个月的氯巴占药量。张玉兰告诉记者:“我们很多患者家属都希望赶紧落实,能够尽快从附近有权限的医院买药。我们也希望合理合法正规地购买。”

“现在有的家庭换药,还有很多家庭已经断药。”松松爸爸说,“虽然知道这个事情快了,但不知道还要等多久,就是一个继续等待的过程。我们的需求就是,从医院能买到药就行了。我们希望快一点真正落地。”

药企:患者有望九月份买到国产氯巴占片

“国产氯巴占片已经获批上市,要到九月底才能开始销售,我们患者真正能用上这个药要到九月底。”松松爸爸在采访中透露。

去年12月,据央视新闻报道,国家药监局称,截至目前,已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请。但已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。

今年4月12日,宜昌人福药业在官方微信公众号发布了《公司氯巴占片上市许可申请获受理》,显示该司研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市许可申请,并顺利受理。5月11日,药品审评中心官网显示,宜昌人福的氯巴占片获得优先审评公示。

宜昌人福指出,该公司于2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发,2020年11月申报临床,2021年2月取得临床批件,“当前公司应社会急切需求加快研发进程,已向CDE提交了本品的上市许可申请。公司将继续跟进本品进程,确保其顺利上市,提高该产品在中国市场的可及性,更好满足人民群众的健康需求。”

国家卫健委:各省份至少选定一家医疗机构可以使用氯巴占

作为罕见病用药,有关氯巴占的消息一直牵动着罕见癫痫疾病患者家属的心。

去年7月,“铁马冰河”因从境外购买氯巴占,被河南省中牟县公安局侦查人员抓捕。李芳等四名罕见癫痫疾病患者妈妈也因帮助铁马冰河代收境外购买的氯巴占包裹卷入该案。中牟县人民检察院以走私、运输、贩卖毒品罪对“铁马冰河”提起公诉;而对李芳等4人,则作出了不予起诉决定。

代购者逐渐“偃旗息鼓”,罕见癫痫疾病群体的氯巴占药品出现紧缺的情况。去年11月29日,1042余个罕见病癫痫患儿家庭发出一封求助信——《如何让我们的孩子活下去?》。“毒贩父亲”、“毒贩母亲”案,以及罕见癫痫疾病群体,一度引发关注。

今年3月18日,“铁马冰河”代购氯巴占一案在中牟县人民法院公开开庭审理,择日宣判。4月15日,“铁马冰河”被取保候审

而今年3月29日,国家卫健委同国家药监局起草了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》,面向社会公开征求意见。针对患者的用药需求,国家卫健委在方案中提出拟牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。这样一份方案的公布,给患者群带来了希望。

6月29日,国家药监局发布关于印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》的通知。

新华社,国家卫生健康委相关负责人表示,两个方案的制定与公布,有利于稳妥解决患者少量特定医疗需求问题,对于指导医疗机构规范临床使用,保障患者用药安全具有重要意义。此外,需临时进口的药品中,有很多已在国外注册上市使用多年,因此鼓励国内有能力的生产企业加快仿制,同时,也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。根据对诊治能力的评估,为保障各地患者用药需求,各省份至少选定一家医疗机构可以使用氯巴占。

值得注意的是,《氯巴占临时进口工作方案》明确了每张处方最多不得超过 1 个月用量,公布了牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单,北京协和医院为牵头进口医院。选定使用的医疗机构条件包括:三级医院;具有癫痫亚专科或相关专业医生,从事癫痫或儿童癫痫诊治10 年以上;具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案,建立临床、药学、医务多学科诊疗团队。

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