▎药明康德/报道
题图来源：Pixabay
继上周有10款药物获得“孤儿药资格”后，本周的“孤儿药资格”数量再次达到了10款。在今天的这篇文章里，药明康德内容团队将介绍这10款新药的背景信息。
药物名称：BF844研发企业：Usher III Initiative治疗疾病：Usher综合征药物简介：Usher综合征是一种遗传病，患者的视觉和听力会出现进展性的衰退。其中，III型Usher综合征是最为罕见的类型，原因是CLRN1基因与HARS基因的突变。在药物筛选中，研发人员找到了能够稳定突变CLRN1蛋白的小分子药物。在小鼠模型中，它能有效缓解听力衰退问题。人类的临床试验有望在近年展开。
药物名称：FN-1501研发企业：复星医药治疗疾病：急性髓系白血病药物简介：FN-1501是一款能够靶向多种酪氨酸激酶的抑制剂。一篇Journal of Clinical Oncology的研究显示，其能靶向CDK4/6，PDGFR，KIT，ALK，RET，以及FLT3蛋白。目前，它正处于1期临床试验中。
药物名称：dalfampridine研发企业：Magnum Therapeutics治疗疾病：横贯性脊髓炎（Transverse Myelitis）药物简介：Dalfampridine是一种钾离子通道抑制剂，有望促进神经纤维的信号传导。2010年，它已得到美国FDA的批准上市，用于改善多发性硬化症患者的行走能力。
药物名称：Δ9-四氢大麻酚研发企业：Tetra Bio-Pharma治疗疾病：肝细胞癌药物简介：Tetra Bio-Pharma是一家专注于开发大麻素衍生药物的公司。在FDA的官网上，本次孤儿药资格针对的是“肝细胞癌”（Treatment of Hepatocellular Carcinoma）。但就其公司官网信息看，该药物更有可能治疗肿瘤引起的疼痛。
药物名称：含次氯酸的低渗酸氧化溶液研发企业：APR Applied Pharma Research治疗疾病：大疱性表皮松解症药物简介：大疱性表皮松解症也被称为“人类最痛苦的疾病之一”。由于皮肤里缺乏某些关键蛋白，患者在轻微触碰后，皮肤上就会出现水疱，痛苦异常。该公司的独有纳米技术，能够促进次氯酸溶液的生产，帮助患者的伤口愈合。
药物名称：nicardipine研发企业：Collaborations Pharmaceuticals治疗疾病：皮特-霍普金斯综合征（Pitt-Hopkins Syndrome）药物简介：皮特-霍普金斯综合征是一种遗传学疾病，患者会出现发育迟缓等一系列问题，影响到智力和运动能力。从病因上看，TCF4转录因子的突变占到了很大的比重，而这会使得Kv7.1与Nav1.8的水平升高。因此，用这两种离子通道的抑制剂，有望控制皮特-霍普金斯综合征的症状。作为一种钙离子通道拮抗剂，nicardipine有望实现类似的效果。
药物名称：表达人类CLN3基因的基因疗法研发企业：Amicus Therapeutics治疗疾病：CLN3突变的巴顿病（Batten Disease）药物简介：巴顿病又被称为神经元蜡样质脂褐质沉积病（neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL），病因在于一系列CLN3基因的突变。该疗法通过AAV载体，将正常的CLN3基因引入患者体内，缓解患者的病情。
药物名称：表达人类CLN6基因的基因疗法研发企业：Amicus Therapeutics治疗疾病：CLN6突变的巴顿病（Batten Disease）药物简介：简介同上。不同的是，这款疗法针对的是CLN6突变的巴顿病。
药物名称：APVO436研发企业：Aptevo Research and Development治疗疾病：急性髓系白血病药物简介：APVO436是一款针对CD3和CD123的双特异性抗体，目前已进入1期临床阶段。今年7月的早期数据表明，它的耐受性良好，且没有观察到针对该药物的抗体产生。
药物名称：romiplostim研发企业：安进（Amgen）治疗疾病：再生障碍性贫血药物简介：Romiplostim是一种血小板生成素受体激动剂，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。先前，它已得到美国FDA的多次批准，治疗免疫性血小板减少和慢性免疫性血小板减少性紫癜。
孤儿药周报回顾：
2019年11月9日：4款药物上榜，2款来自中国，治疗胆管癌和食管癌
2019年11月16日：安进双特异性抗体上榜，Axovant基因疗法入围2019年11月23日：大爆发！本周10款新药获孤儿药资格，和黄与百济神州均有药物入选
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