10月10日，《中国卫生杂志》微信公众号发表一篇文章，透露了即将启动的新一轮“创新药物研发国家科技重大专项”的重要信息。
文章的作者是中国工程院院士曹雪涛。今年9月，他刚刚从国家卫健委副主任的岗位到龄退休，依然担任“创新药物研发国家科技重大专项技术总师”一职。这一专项是今年6月30日，国际医保局和国家卫健委联合发布的《支持创新药高质量发展的若干措施》、业界俗称“16条”中的重要部署，今年的项目申报7月启动，计划投入重要财政配套资金17.5亿元；2026年度的项目申报也已于9月启动。
这一专项让业界联想起2008年国家启动的“重大新药创制计划”，长达10年，总共立项1777个，中央财政累计投入155亿元，带动社会投资450亿元以上。全国药企共同努力，共研发成功87个一类新药，直接推动了过去十多年中国创新药行业的繁荣。
如今快20年过去，中国的医药创新局面早已不是2008年的模样，也出现了很多新问题，如同质化严重、“内卷化”无序竞争的低水平重复创新等。新一轮的重大专项提纲挈领，将为未来中国医药创新方向提供思路。吃透政策导向，对从事创新药研发的企业至关重要。
打破同质化、内卷
曹雪涛在文章中提到这一轮重大专项的“四个转变”战略，基本可以代表国家对创新药发展的政策引导方向。
第一个转变，是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变。过去十年被称作中国医药的“黄金十年”，创新品种层出不穷，一度创造了花团锦簇的医药创新局面。
但冷静下来之后，不少从业者发现其中的问题：以PD-1为代表的大量重复“创新”其实是在浪费科研资源和医疗资源，根据相关数据显示：中国新药研发TOP20靶点吸引了716个产品申报，占全部申报产品总量的比例高达29%。研发资源集中度过高的问题突出。大量license-in的所谓创新品种，也不能代表企业的创新能力。
在业内人士看来，想要打破同质化、攻克技术壁垒高的领域，需要人才、资本、政策等全方位的支持。很多biotech企业通过融资、产品销售度过了创业初期的困难，已经能够“自身造血”甚至稳定盈利。下一阶段优势企业的目标就是磨练自己的创新能力、创新平台，这是国家下一步重点支持的。
第二个“转变”，是从强调中下游产业链向关注上游创新链转变。2025年上半年，中国医药领域海外授权金额超668亿美元，跨国药企外部引进的创新药物中31%源自中国，全球双抗药物管线中50%的品种来自中国。康方生物、科伦博泰等企业开发的医药创新平台已经能实现创新管线的稳定输出。
这一趋势令美国创新药同行侧目。中国的创新管线既便宜，量又大，是不少跨国药企“采购”的必选项。这种全球化的医药创新合作前景不可能因为某些国家的横加阻挠而打断，未来中国创新药出海BD必然会越来越频繁。
原始创新对基础研究的能力和水平要求更高，失败的风险更高。国家重大专项敏锐地注意到了“医药上游创新链”的价值，将重点支持这一领域，无疑对推动创新管线出海会有巨大帮助，有利于构筑从0到1技术突破的生态环境。
重点支持“两大三特”
曹雪涛提到的第三个“转变”，是从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变。这表明国家对医药创新的思路已经完全改变。
“仿创”在十多年前就是中国的医药创新，以恒瑞、石药等企业为代表，突破技术封锁实现对国外专利药品的首仿，在当时看来是非常了不起的成就。但时过境迁，如今中国医药创新局面已经大变样，“仿创”甚至是me-too的跟随式创新，已经无法满足市场的需要。
重点支持原创新药，瞄准FIC、BIC药物的开发，正是国家重大专项支持的事情。
第四个“转变”，则是从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和国家需求统筹布局转变。这也是未来创新药企业要重视的全新方向。
有关“10类重大疾病”的定义，中国医疗和保险行业的口径略有差异，但整体上包括恶性肿瘤、急性心肌梗死、脑中风后遗症、慢性肝功能衰竭、重大器官移植、终末期肾病等。从2015年算起，中国创新药物开发的大方向是肿瘤治疗药物，这也是资本和人力扎堆最多的领域。
曹雪涛在文章中提出，在一些重大慢病、传染病、儿童及罕见病等领域，广大中国患者依然面临着缺医少药的困境。“在特殊人群用药中，儿童专用药占比仅为12.3%，剂型与规格难以满足临床需求，在全球范围内，62个罕见病的治疗药物的适应症境外有药，但境内无药，患者的治疗难以保障。”
这意味着未来国家资金支持的重点，可能会向文章提到的“两大三特”需求倾斜：包括癌症、心血管、慢性呼吸系统疾病、神经系统疾病、代谢性疾病，重大传染病；以及儿童疾病、罕见病、特殊人群医疗需求。其他的“10类重大疾病”，可能不再进入此次重大专项支持的范围。
到目前为止，2025年度“创新药物研发国家科技重大专项”共收到申报项目347家。从申报主体来看，企业的数量最多，共127家、高校紧随其后，共102家，医疗卫生机构与科研院所分别是71家、38家。相信随着资金配套到位，中国医药创新将会掀起新一轮的高潮。
撰稿丨小米
编辑丨江芸 贾亭
运营｜廿十三
插图｜视觉中国
声明：健识局原创内容，未经许可请勿转载
