乘时代大势,举多方之力,首届中国罕见病科研与转化医学大会即将开幕

2022年11月01日12:37:17 科学 1658

(人民日报健康客户端 李曌懿 谷雨微)因罕而遇,齐聚杭城。2022年11月11日-12日,由浙江瑞鸥公益基金会发起创办的首届中国罕见病科研及转化医学大会将在杭州未来科技城举办。来自学术团体、科研机构、生物医药企业、医疗机构、患者组织、咨询公司、投融资机构、政府部门等多个领域的专家学者共襄盛会。

中国工程院院士、遗传药理学和临床药理学家、中南大学周宏灏院士,西湖大学讲席教授、副校长许田教授,同济大学附属上海市第一妇婴保健院原院长、春田医管创始人、围产医学专家段涛教授以及信念医药创始人兼董事长、全球基因治疗行业资深专家肖啸博士担任本次大会主席。

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大会联席主席,从左至右分别为周宏灏院士、许田教授、段涛教授、肖啸博士。


罕见病市场处于失灵状态,科研是产业及医药发展的基础

“药物研发动力不足、研究样本量缺少是罕见病领域天然存在的劣势,”黄如方先生表示,这也是罕见病基础科研的主要难点。实际上,绝大多数罕见病的发病机制、诊疗方法不明确,且病例数量少,让患者参与到临床试验和数据采集的过程难上加难,导致罕见病的药物研发从早期科研到药物上市,都处于市场失灵状态。

“基础科研相当于房子的地基,重要且必要。”黄如方先生强调,科研是产业及医药发展的基础,也是解决医有所药的第一步。

为此,本次大会遵循科研先行的发展策略,旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学学术领域的多方交流的一体化合作促进平台。针对临床研究到医学转化的关键信息,致力通过公益力量去支持罕见病领域的基础科研,带动解决国内罕见病药物研发动力不足、缺乏疾病基础研究的难题。

超90%罕见病无有效用药,产学研多方深度对话投融资

“全球只有约5%的罕见病有治疗药物,超过90%的罕见病依旧缺乏有效的临床解决方案。政府的关注和支持或将成为罕见病领域得以快速发展的良机。”许田教授提到,但不能否认的是,目前罕见病的诊疗还面临很大挑战。一方面是国家对于医疗的整体投入还相对较低;另一方面,由于每一个病种罕见病患者人数较少,过去不被投资者和药企所重视,尤其费用支付仍是一大挑战。

那如何让科研落地,让患者医有所药?这亦是大会议程的重点与亮点。大会发起方瑞鸥基金会希望从慈善和公益角度为科学家提供资助,加快罕见病药物的基础研究、早期临床和关键性临床试验,并转化为有效的治疗方法。

“实际上,罕见病药物研发尚未形成完整的商业闭环,目前亟需打通从基础科研、临床再到上市、支付所有路径中的难点和壁垒。”黄如方先生呼吁中国的慈善家、企业家能认同科研捐赠这一模式,真正把善款投入到生命科学领域。因此,借由瑞鸥基金会搭建的罕见病领域推动产学研以及投融资深度对话的生态平台,大会会有专门的投融资板块,旨在跨越转化医学上的鸿沟,做好罕见病基础研究与临床治疗方法的衔接,吸引更多政府和社会资金,助力罕见病药物创新,推动科研更好地转化落地。

鼓励、推动、连接,患者参与让学术更有温度

患者如何推动药物研发而不是等待?肖啸博士感叹,国外的患者获得了政府和社会的高度关注和尊重,反观国内,罕见病患者大多处于痛苦和渺茫无助的状态。因此,在大会议程中也特别设置了关于患者及患者组织推动科研的探讨,旨在用一种全新的模式解决资金难的问题,并让越来越多的人看到患者组织的强大力量。

据了解,目前全球针对罕见病适应症的药物共有600多种,其中约三分之一的罕见病药物源自公益慈善基金或者患者组织的不懈推动,患者组织在罕见病早期研发领域扮演着不可或缺的重要角色。

“患者本身更了解实际需求,内驱力更强,可以连接各个利益相关方,筹集更多的资金去资助罕见病的科研项目。”黄如方先生谈及,国外已有很多患者家庭推动罕见病药物研发的成功经验。早在20年前由患儿和家长成立的囊性纤维化(CF)基金会,就成功推动了CF的基础研究、患者注册登记和新药开发。

段涛教授提到,很多时候罕见病患者似乎比我们普通人更乐观,基金会的目标要像阿基米德一样,做撬动罕见病行业的杠杆,用有限的资金资助科学家开展学术研究,从而吸引更多政府和社会资金,助力罕见病药物创新。

大会提倡以罕见病患者需求为导向,借鉴国外经验,让患者及其家庭参与其中,进而探索出一条适合中国国情的,能解决罕见病患者病无所医、因病致贫、因病致残困境的有效路径。

中国力量,共绘罕见病科研最大同心圆

“罕见病是一个影响着全球上亿人的重要公共健康问题。”周宏灏院士表示,近些年来,中国政府加大对罕见病研究和护理的支持力度,逐步改善罕见疾病患者在诊断和治疗、获得药物和支付医疗费用方面的状况。基金会在助推罕见病药物基础科研和应用转化意义重大,破解罕见病防治难题的方案也在不断推进。

此外,中国作为第二大经济体,在经济实力、科研能力和人才储备等方面都已经具备开展罕见病科研及药物研发的实力。在中国开展罕见病药品研发及转化,能够确保新药的国内定价权,有助于医疗保障体系完善建立,解决国内罕见病药物相对短缺且依赖进口价格高昂的问题,促进和带动我国制药行业和生物行业的成长发展。

值得一提的是,此次大会在政策和科研监管方面会进行深入探讨,旨在搭建整个罕见病领域的科研和转化的交流平台,推动罕见病科研发展,牢牢把握罕见病领域的中国话语权,助推更多医疗领域发病机制的研究及研发,为全球的罕见病患者贡献中国力量。

“聚焦罕见病科研,能够把罕见病领域最前沿的科研技术带到首届大会上,并让全世界投身于罕见病科研的科学家、科研机构看见。”黄如方先生表达了对首届大会的期待。作为中国首届由基金会发起的关注罕见病科研及药物研发的盛会,大会目标不仅是寻找罕见病用药困境的支点,更要做撬动罕见病科研与转化医学的杠杆,引领行业共同探索罕见病药物研发创新解决方案。

瑞鸥公益基金会是国内首家专注于罕见病科学研究的创新型公益基金会,于2022年2月28日正式成立,由蔻德罕见病中心创始人黄如方先生倡议并联合12位知名科学家和企业家共同发起创立。其愿景是通过公益的力量,成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎。

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