Tisagenlecleucel（tisa-cel）与brexucabtagene autoleucel（brexu-cel）是两款已获批的CD19CAR-T疗法，专门用于治疗18-26岁年轻成人（YA）群体的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。
2025年5月30日，《Blood》期刊发布一项基于儿科真实世界CAR-T联盟和成人急性淋巴细胞白血病（ALL）真实世界CAR-T疗效合作项目的回顾性数据，旨在评估这两款疗法的疗效与安全性。研究结果显示，两款CD19CAR-T疗法对该人群的真实世界疗效相当，仅brexu-cel的毒性发生率相对更高。
这一研究不仅为临床医生制定治疗方案提供了扎实的真实世界数据参考，更给挣扎在复发/难治困境中的年轻白血病患者吃下“定心丸”——即便面对复杂病情，已有明确获批的CAR-T疗法能带来稳定疗效，这份可靠的治疗选择，正为他们的生命续航点亮更多希望！
▲截图源自“Blood”
两款CAR-T真实世界疗效亮眼：12个月总生存率最高84%，MRD缓解率超70%
该研究共筛选出70例18-26岁的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/RB-ALL）患者，其中20例接受brexu-cel治疗，50例接受tisa-cel治疗。两组患者输注时的中位年龄范围均为18-26岁，具体表现为brexu-cel组22.5岁，tisa-cel组21岁。结果显示如下：
1、CR与ORR：两组完全缓解（CR）率相近，brexu-cel组80%、tisa-cel组88%，且最佳客观缓解率（ORR）与CR一致（两组分别为80%、88%，P=0.39）。
2、MRD缓解情况：两组达到CR的患者中，多数实现无法检测的微小残留病（MRD）缓解，brexu-cel组70%、tisa-cel组86%。
3、无复发生存：brexu-cel组12个月无复发生存（RFS）率为46%（95%CI：31-81），tisa-cel组患者的12个月RFS率为36%（95%CI，26-52）（详见下图）。brexu-cel组的中位RFS时间为12个月（95%CI，5.3~NA），tisa-cel组为11个月（95%CI，5.9~NA）（HR，0.91；95%CI，0.39-2.11）。
▲图源“Blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
4、总生存（OS）情况：brexu-cel组12个月总生存（OS）率为84%（95%CI：81-100）、中位生存期（OS）未达到（95%CI：18.2-NA，详见下图）。tisa-cel组12个月总生存（OS）率为68%（95%CI：56-85），中位中位生存期（OS）为23.5个月（HR=1.8，95%CI：0.62-5.19，P=0.35）。
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5、从毒性反应来看，brexu-cel组的细胞因子释放综合征（CRS）与免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率，均高于tisa-cel组：CRS发生率为85% vs 56%，ICANS发生率为40% vs 18%。
小编寄语
CAR-T细胞疗法经过数十年的发展，已成为肿瘤治疗领域的新兴支柱，作为肿瘤免疫细胞疗法中的佼佼者，在治疗血液肿瘤方面的成绩有目共睹。如今CAR-T技术也已发展到了第五代，国内外相继有13款产品获批上市。CAR-T疗法的出现打破了传统的肿瘤治疗模式，肿瘤免疫疗法也成为了继手术、放化疗后的第四类肿瘤治疗方法。期待其在血液肿瘤和实体瘤的治疗领域，能取得更大的突破，并早日纳入医保范畴，让越来越多的癌症患者能得到这款“天价”疗法的帮助！
想明确自身靶点或寻求CAR-T等新型疗法帮助的患者，可将完整的病理报告、治疗经历等资料，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估。
参考资料
[1]Lust H,et al.Real-world outcomes for young adult patients receiving CD19 CAR T-cell therapy[J]. Blood Advances, 2025, 9(11): 2763-2772.
https://ashpublications.org/bloodadvances/article/9/11/2763/536292/Real-world-outcomes-for-young-adult-patients
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